La FDA dels EUA aprova Vertex per a les proves clíniques de teràpia cel·lular d'illots totalment diferenciada derivada de cèl·lules mare!

Vertex Pharmaceuticals ha anunciat recentment que l'Administració d'Aliments i Medicaments dels EUA (FDA) ha aprovat una nova aplicació d'assaig clínic de fàrmacs (IND), que permet a la companyia iniciar assajos clínics de VX-880. VX-880 és una teràpia cel·lular d'illots derivada de cèl·lules mare i totalment diferenciada per al tractament de la diabetis tipus 1 (T1D).

Vèrtex planeja iniciar un assaig clínic d'un sol braç de fase 1/2, d'etiqueta oberta en el primer semestre de 2021, utilitzant VX-880 per tractar pacients amb diabetis tipus 1 (T1D) amb discapacitat hipoglucèmia i hipoglucèmia severa . L'assaig avaluarà la seguretat i l'eficàcia de les diferents dosis de VX-880, i aproximadament 17 pacients participaran en aquest assaig clínic.

El Dr. Bastiano Sanna, vicepresident executiu i cap de Teràpia Cel·lular i Gènica de Vèrtex, va dir: "A mesura que celebrem el 100 aniversari del descobriment de la insulina aquest any, estem molt contents d'introduir la teràpia cel·lular de primera classe a la clínica, que té el potencial per beneficiar T1D. Els pacients tenen un impacte significatiu. Esperem llançar el nostre programa clínic i provar el nostre mètode únic d'utilitzar insulina derivada de cèl·lules mare totalment diferenciades per produir cèl·lules d'illot per reemplaçar les cèl·lules d'illot destruïdes en pacients amb diabetis de tipus 1".

La diabetis tipus 1 (T1D) és causada per la destrucció autoimmune de les cèl·lules d'illot productores d'insulina en el pàncrees, el que resulta en una disminució de la secreció d'insulina i alteració del control del sucre en la sang. La manca d'insulina pot causar un processament anormal dels nutrients per part del cos, el que pot conduir a alts nivells de sucre en la sang. El sucre en la sang alta pot conduir a la cetoacidosi diabètica, que amb el temps pot conduir a complicacions com la malaltia renal / insuficiència, malaltia ocular (incloent pèrdua de visió), malalties del cor, accident cerebrovascular, dany als nervis i fins i tot la mort. A causa de les limitacions i complexitat del sistema de lliurament d'insulina, és difícil per als pacients de T1D aconseguir i mantenir un equilibri en el control de glucosa en sang. La hipoglucèmia segueix sent un factor limitant clau en la gestió del sucre en la sang. La hipoglucèmia severa pot conduir a la pèrdua de consciència, coma, convulsions, lesions, i fins i tot víctimes mortals. A més de la teràpia amb insulina, actualment hi ha opcions limitades per al tractament de la T1D.

VX-880 (anteriorment conegut com STx-02) és una teràpia de cèl·lules d'illots humanes al·lògenes d'investigació. Actualment està planejant avaluar pacients amb T1D amb insuficiència hipoglucèmia i hipoglucèmia severa. VX-880 té el potencial per restaurar la capacitat del cos per regular els nivells de sucre en la sang mitjançant la restauració de la funció cel·lular d'illots (inclosa la producció d'insulina).

Els assajos clínics VX-880 inclouran la infusió de cèl·lules d'illots pancreàtics funcionals totalment diferenciats i teràpia immunosupressiva combinada a llarg termini per protegir les cèl·lules d'illot pancreàtic del rebuig immunològic.