La FDA dels Estats Units va atorgar la designació de teràpia innovadora per dirigir-se al primer avexitida antagonista del GLP-1.

Eiger BioPharmaceuticals és una empresa biofarmacèutica dedicada al desenvolupament i comercialització de teràpies innovadores per tractar malalties rares i súper rares. Recentment, la companyia va anunciar que la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units ha atorgat l’avexitida (anteriorment coneguda com exendina 9-39) la designació de teràpia d’avanç (BTD) per al tractament de la hiperinsulinèmia congènita (HI). Val a dir que, fins ara, els cinc projectes de medicaments orfes de la companyia han obtingut BTD.

Avexitide és un antagonista GLP-1 de primera categoria. Actualment s’està desenvolupant com una formulació líquida convenient i nova que s’administra per injecció subcutània per al tractament de trastorns metabòlics, inclosa la hiperinsulinèmia congènita, una malaltia pediàtrica d’hipoglucèmia persistent extremadament rara que posa en perill la vida i pot causar danys cerebrals irreversibles fins a 50% dels nens.

BTD és un nou canal de revisió de fàrmacs de la FDA, que té com a objectiu accelerar el desenvolupament i la revisió de nous fàrmacs per al tractament de malalties greus o potencialment mortals, i hi ha proves clíniques preliminars que, en comparació amb els medicaments de tractament existents, millorar substancialment l’estat de la malaltia. Els medicaments obtinguts amb BTD poden rebre una orientació més estreta, inclosos els alts funcionaris de la FDA durant la investigació i el desenvolupament, i són elegibles per a la revisió continuada i la possible revisió prioritària durant la revisió per garantir que els pacients rebin noves opcions de tractament en el menor temps possible.

La FDA va atorgar avexitide BTD basat en dades de 3 estudis de fase 2 realitzats en 39 nounats, nens i adolescents amb hiperinsulinèmia congènita.

Colleen Craig, MD, vicepresidenta de malalties metabòliques d'Eiger, va dir: "l'avexitida representa un tractament prometedor i dirigit a la hiperinsulinèmia congènita. Aquesta malaltia té una necessitat mèdica urgent i no satisfeta. Tractament homologat. Esperem amb interès continuar la cooperació amb la FDA."

avexitida: 31 fragments d'aminoàcids d'exenatida (font de la imatge: Eiger)

La insulina és la principal hormona fisiològica secretada pel cos per controlar la hiperglucèmia. Un augment anormal de la secreció d’insulina pot provocar una hipoglucèmia greu, que pot provocar complicacions greus, incloses convulsions, danys cerebrals i coma. El pèptid 1 similar al glucagó (GLP-1) és una hormona gastrointestinal (del tracte) que s’allibera de les cèl·lules L intestinals després d’un àpat. El GLP-1 s’uneix al receptor GLP-1 de les cèl·lules beta pancreàtiques i augmenta l’alliberament d’insulina.

L’avexitida és un pèptid de 31 aminoàcids que s’adreça i bloqueja selectivament els receptors GLP-1, redueix els trastorns de la secreció d’insulina pancreàtica, reduint així la hipoglucèmia en dejú i la postprandial. Tres estudis de fase 2 en 39 nounats, nens i adolescents amb hiperinsulinèmia congènita han demostrat aquest concepte. Als Estats Units, la FDA ha concedit a l’axitxitida una designació de teràpia d’avanç (BTD) per al tractament de la hiperinsulinèmia congènita, una designació de fàrmac orfe (ODD) per al tractament de la hipoglucèmia hiperinsulinèmica (inclosa la hiperinsulinèmia congènita) i l’elegibilitat per a malalties pediàtriques rares (RPDD). . A la Unió Europea, EMA ha concedit l'avexitida a ODD per al tractament de la hiperinsulinèmia congènita.

En l'actualitat, també s'està desenvolupant l'avexitida per tractar la hipoglucèmia post-bariàtrica (PBH). El projecte clínic avexitide PBH ha tractat 54 pacients amb PBH en 4 estudis clínics de fase II, inclosos el tractament hospitalari i el tractament ambulatori. Els resultats mostren que l'avexitida té un efecte molt bo en el tractament de la PBH. Eiger ha rebut el consentiment unànime de la FDA dels EUA i de la EU EMA en un assaig clínic de fase 3 únic per a pacients amb PBH.

avexitide és un nou tipus de tractament per a PBH. La PBH és una malaltia crònica que es produeix en pacients després de la cirurgia bariàtrica, que resulta en nivells de glucosa en sang extremadament baixos després dels àpats. Les convulsions greus de PBH poden provocar canvis en l’estat mental, pèrdua de consciència, convulsions i desmais. A causa de la incidència creixent d’obesitat mòrbida, el nombre de cirurgies bariàtriques també està augmentant, cosa que provoca un augment del nombre de pacients que pateixen PBH. A la Unió Europea, a l’avexitida se li ha concedit la designació de fàrmac orfe per al tractament de la síndrome d’hipoglucèmia derivada de l’illa pancreàtica no insulinoma (NIPHS); als Estats Units, a l’avexitida se li ha concedit la designació de medicament orfe per al tractament de la hipoglucèmia hiperinsulinèmica. Aquestes dues àmplies qualificacions de medicaments orfes inclouen PBH.