La FDA dels Estats Units va aprovar Octagam 10%: la primera immunoglobulina intravenosa (IVIg) per al tractament de la dermatomiositis adulta!

Octapharma USA ha anunciat recentment que l'Administració d'Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) ha aprovat octaam 10% (immunoglobulina intravenosa [humà]), que és el primer i únic fàrmac utilitzat per tractar la dermatomiositis adulta (dermatomiositis, DM) immunoglobulina intravenosa (IVIg). La dermatomiositis és una malaltia inflamatòria immune rara. Octagam 10% és una solució d'injecció intravenosa d'immunoglobulina, que ha estat aprovada als Estats Units per al tractament de la purpura trombocitopènica immune crònica (ITP) en adults.

La FDA va aprovar Octagam per tractar la dermatomiositis basant-se en els resultats de l'assaig clínic De fase 3 ProDERM (ClinicalTrials.gov número de registre: NCT02728752). Es tracta d'un assaig clínic aleatoritzat fonamental i el primer estudi per avaluar l'eficàcia i seguretat a llarg termini de l'IVIg en el tractament de la dermatomiositis adulta. Aquest assaig clínic prospectiu, doble cec i controlat amb placebo fase 3 va inscriure 95 pacients en 36 centres clínics de tot el món (inclosos 17 als Estats Units) i és l'estudi més gran que avalua l'IVIg com una opció de tractament per a la dermatomiositis.

Rohit Aggarwal, membre del Comitè Directiu d'Investigació PrimDRM i director mèdic del Centre d'Artritis i Autoimmune de la Facultat de Medicina de la Universitat de Pittsburgh, va dir: "La investigació proDERM tindrà un impacte significatiu en la pràctica clínica perquè l'IVIg es convertirà en una opció de tractament important per als pacients amb dermatomiositis. Aquesta investigació dóna als metges més confiança en l'eficàcia i seguretat de l'IVIg, i proporciona informació valuosa sobre quin tipus de pacients són més adequats per al tractament".

La dermatomiositis és una malaltia autoimmune idiopàtica rara de causa desconeguda, que afecta aproximadament 10 persones per milió de residents nord-americans. Els pacients amb dermatomiositis solen patir d'erupció cutània, inflamació muscular crònica i debilitat muscular progressiva. La malaltia sol afectar adults d'entre 40 i 60 anys i nens de 5 a 15 anys. Les complicacions de la dermatomiositis inclouen disfàgia, pneumònia per aspiració, problemes respiratoris i dipòsits de calci en músculs, pell i teixits connectius. En comparació amb la població general coincident, la taxa de mortalitat dels pacients amb dermatomiositis és més de tres vegades més alta.

Flemming Nielsen, president d'Octapharma USA, va dir: "L'aprovació de la FDA d'Octaam® 10% com un tractament segur i eficaç per a la dermatomiositis adulta és una notícia emocionant per als pacients que han confiat prèviament en tractaments no aprovats. Octaharma es compromet a proporcionar teràpies que salven vides i milloren la vida dels pacients amb malalties rares. Esperem treballar amb les organitzacions de pacients i la comunitat mèdica per desenvolupar programes d'educació i altres programes de suport per proporcionar serveis a pacients amb dermatomiositis".

L'assaig clínic ProDerm va incloure un període inicial de 16 setmanes, doble cec i controlat amb placebo. Els pacients van ser aleatoritzats per rebre octàgam d'alta dosi 10% (2g / kg) o placebo una vegada cada 4 setmanes. El període de tractament inicial va seguit d'un període d'expansió d'etiquetes obertes de 24 setmanes. Si l'estat del pacient es deteriora durant l'assaig, se li permet canviar el pla de tractament. En l'estudi, es va utilitzar l'Estàndard de Resposta a la Miositis de l'American College of Rheumatology (ACR) de 2016 per mesurar la resposta del pacient al tractament.

Els resultats van mostrar que en el primer període de tractament amb doble cec de 16 setmanes, el 78,7% dels pacients que van rebre Octagam van respondre positivament al tractament, mentre que el 43,8% dels pacients que van rebre placebo van respondre positivament al tractament. Després de canviar a IVIg durant el període d'expansió, la taxa de resposta del grup placebo a la setmana 40 va ser similar a la del grup Octagam 10% a la setmana 16 (la millora mínima va ser del 70%). D'acord amb el punt final primari general, els punts finals secundaris (inclosos tots els subelements de l'escala de millora global [TIS] excepte enzims musculars, àrea de malaltia de dermatomiositis i índex de gravetat [CDASI]), en comparació amb placebo, el tractament IVIg també va mostrar una millora estadísticament significativa. En l'estudi, la seguretat i tolerabilitat de l'IVIg són consistents amb els resultats de seguretat prèviament reportats del tractament IVIg.