La FDA dels Estats Units va aprovar Alkindi Sprinkle per tractar pacients pediàtrics amb insuficiència suprarenal.

Eton Pharmaceuticals és una empresa farmacèutica professional dedicada al desenvolupament i comercialització de teràpies innovadores per a malalties pediàtriques rares. Recentment, l’empresa va anunciar que la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units ha aprovat els grànuls orals d’Alkindi Sprinkle (hidrocortisona) com a teràpia alternativa per al tractament d’insuficiència adrenocortical (IA) de menors de 17 anys.

Alkindi Sprinkle és una formulació de grànuls d’hidrocortisona oral d’alliberament immediat amb una vida útil de 3 anys a temperatura ambient i que no requereix refrigeració. Es preveu que el medicament estigui disponible el quart trimestre del 2020.

Val a dir que Alkindi Sprinkle és el primer i únic grànul d’hidrocortisona aprovat per la FDA per al tractament de nens amb IA.

L’aprovació dels grànuls orals d’Alkindi Sprinkle es recolza en 6 estudis clínics, inclòs el primer i únic estudi intervencionista de fase III que avalua la hidrocortisona oral en el tractament de la IA en nens menors de 8 anys.

Abans d’aprovar Alkindi Sprinkle, la FDA va aprovar la hidrocortisona oral, una formulació de comprimits de només 5 mg i més. Molts pacients pediàtrics requereixen dosis baixes i flexibilitat per a una valoració precisa. Per tant, els cuidadors han de tallar o dividir els comprimits d’hidrocortisona d’alt grau per aconseguir la dosi baixa que requereixen els nens petits, cosa que pot provocar dosis inexactes.

Alkindi Sprinkle es fabrica amb tecnologia provada comercialment i té 4 punts forts: 0,5 mg, 1 mg, 2 mg, 5 mg, que permetran als clínics realitzar una administració individualitzada segons les necessitats de cada pacient, segons les dosis i les instruccions d’administració.

Sean Brynjelsen, conseller delegat d’Eton Pharmaceuticals, va dir: “L’aprovació de la FDA d’Alkindi Sprinkle és un avenç per a nens amb insuficiència suprarrenal i cuidadors. Estem molt contents de proporcionar un producte aprovat per la FDA que pugui proporcionar a pacients pediàtrics un tractament amb dosis baixes i dosificació d’hidrocortisona. Esperem oferir aquest producte als pacients en els propers mesos."

La insuficiència suprarenal (IA) en nens és una malaltia rara que es caracteritza per la incapacitat de sintetitzar i alliberar hidrocortisona (cortisol) i, de vegades, fins i tot aldosterona. Això pot conduir a hormones masculines excessives (desenvolupament sexual femení anormal, pubertat primerenca, terminació del creixement i estatura curta). La forma més freqüent d’IA en nens és la hiperplàsia suprarenal congènita (CAH), causada per defectes genètics. Els pacients amb IA primària o central (segon i tercer grau) tenen nivells de cortisol insuficients. La reducció del cortisol al cos pot provocar conseqüències mortals, com ara crisi suprarenal. Per sobreviure, els pacients amb IA han de ser complementats diàriament amb cortisol. Eton calcula que la IA pediàtrica afecta 5.000-11.000 nens als Estats Units.