Viralym-M, una teràpia al·logènica al·logènica específica de cèl·lules T, és elegible per als medicaments orfes.

AlloVir és una empresa d’immunoteràpia de cèl·lules T en fase clínica tardana. Recentment, l’empresa va anunciar que l’Agència Europea de Medicaments (EMA) ha atorgat el medicament orfe de Viralym-M (ALVR 105) per a pacients que rebin un trasplantament de cèl·lules mare hematopoietiques (HSCT) per tractar malalties virals i infeccions. Viralym-M és una teràpia al·logènica, fora de la plataforma, multi-virus específica de cèl·lules T, que es desenvolupa actualment per al tractament i la prevenció de 6 patògens virals comuns i destructors malalties virològiques greus, que inclou: virus BK, citomegalovirus , virus de l’herpes humà tipus 6, virus EB, adenovirus, virus JC. Les malalties víriques són la raó principal del mal pronòstic dels pacients trasplantats, que poden provocar conseqüències devastadores i que posin en perill la vida.

A més de les qualificacions per a medicaments orfes, Viralym-M ha rebut prèviament l'EMA' s Priority Drug Qualification (PRIME) i la FDA dels Estats Units' s Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) qualificació Val a dir que Viralym-M és una de les 7 teràpies de recerca que fins ara han estat qualificades per PRIME i RMAT. AlloVir té els drets de desenvolupament i comercialització globals de Viralym-M i es compromet a desenvolupar i proporcionar teràpies cel·lulars transformadores per a pacients que pateixen malalties víriques que pateixen la vida.

Procés de preparació de cèl·lules T específiques per virus

En un estudi positiu de prova de concepte de la fase II publicat a la revista Journal of Clinical Oncology (Tzannou, JCO, 2017), més del 90% dels pacients que van fallar el tractament convencional després de rebre tractament amb Viralym-M eren segons criteris predeterminats. La malaltia mostrava una resposta clínica completa o parcial, i la majoria dels pacients es van eliminar completament del virus a la sang i els principals símptomes clínics van ser completament eliminats.

AlloVir té previst llançar Viralym-M' s Estudi crític de Fase III i Estudi de prova de concepte de Fase II a 2020, dirigit a sis patògens virals comuns, devastadors i que poden posar en perill la vida.

En individus sans, les cèl·lules T específiques per virus (VST) del sistema natural de defensa del cos' proporcionen protecció contra una varietat de virus patògens. Tot i això, en pacients amb sistemes immunològics debilitats, és possible que aquests virus no siguin controlats. Les malalties víriques són freqüents i tenen conseqüències potencialment devastadores i que poden posar en perill la vida per a pacients amb immunocompromís. Per exemple, fins a un 90% dels pacients activarà almenys un virus després del trasplantament al·logènic de cèl·lules mare, i dos terços dels pacients activarà més d’un virus, produint morbiditat greu i a llarg termini, hospitalització i mort prematura. Generalment, quan un virus infecta a un pacient amb baixa funció immune, la teràpia antiviral estàndard no pot resoldre el problema fonamental del debilitat del sistema immune. Per tant, molts pacients pateixen conseqüències que poden posar en perill la vida com ara danys i fracassos múltiples dels òrgans, o fins i tot la mort.

Viralym-M és una teràpia d’investigació capdavantera en AlloVir' s al·logènic, fora de la prestatgeria, canalització de teràpia cel·lular T multi-virus específica, dissenyat per tractar pacients amb pacients immunocompromesos (inclosos HSCT, pacients amb trasplantament d’òrgans sòlids) o malaltia vírica activa primària (immunològica, càncer o VIH). Viralym-M té el potencial de combatre o prevenir una sèrie de malalties víriques greus i que posen la vida en perill quan la malaltia' la funció immune és Pot modificar fonamentalment les malalties víriques reduint o prevenint significativament la incidència de les malalties i millorant significativament el pronòstic de la vida del pacient'