Fexinidazole està aprovat per la FDA dels EUA: només cal prendre el medicament durant 10 dies, de Sanofi / DNDi!

Sanofi ha anunciat recentment que l'Administració d'Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) ha aprovat el fexinidazole com el primer fàrmac terapèutic totalment oral per a pacients de 6 anys o més i amb un pes d'almenys 20 kg. Malaltia del son de trypanosomiasis brucei gambiae (tripanosomiasi africana humana, BARRET, tripanosomiasi africana humana). El fexinidazol és un derivat del 5-nitroimidazol, que és un inhibidor de la síntesi d'ADN i la primera preparació totalment oral per al tractament de la tripanosomosi africana humana (HAT o malaltia del son).

La malaltia del son és una malaltia parasitària, una malaltia tropical mortal desatesa que es propaga per la mossegada d'una mosca tse-tse infectada (mosca tse-tse). La malaltia afecta principalment a les persones que viuen en zones rurals remotes de l'Àfrica subsahariana, on aproximadament 65 milions de persones estan en risc d'infecció. Si no es tracta, la malaltia del son és gairebé sempre fatal. La malaltia del son causa símptomes neuropsiquiàtrics, incloent: destrucció debilitant dels patrons de son, agressió incontrolable i psicosi. A través de la cooperació de Sanofi, el nombre de casos de malaltia del son reportats a l'Organització Mundial de la Salut (OMS) s'ha reduït en aproximadament un 97% entre 2001 i 2020. DNDi, Sanofi i els seus socis es comprometen a garantir que el fexinidazole estigui disponible en tots els països on la malaltia del son és endèmica.

Tot i que el tractament actual per a la malaltia del son és eficaç, és una càrrega pesada per a pacients i treballadors mèdics a causa de la necessitat d'infusions o injeccions i hospitalització, especialment per a les persones que viuen en zones remotes.

Fexinidazole és adequat per: com un medicament de 10 dies, un cop al dia per al tractament de la malaltia del son Trypanosoma brucei gambiae. Aquest és el tipus més comú de malaltia del son i es troba a l'Àfrica occidental i central. És important destacar que el fexinidazol és el primer tractament oral complet, adequat tant per a la primera etapa (etapa primerenca) de la malaltia com per a la segona etapa de la malaltia en la qual els paràsits travessen la barrera hematoencefàlica i causen símptomes neuropsiquiàtrics en pacients. Per tant, el fexinidazol pot eliminar la necessitat habitual d'hospitalització i potencialment reduir el nombre de puncions lumbars.

Estructura química del fexinidazol

El fexinidazole és un derivat de 5 nitroimidazole, desenvolupat originalment per Hoechst (predecessor de Sanofi) en la dècada de 1980, però més tard va ser abandonat per raons estratègiques. Durant la recerca de compostos amb activitat antiparasiàtica per part de l'organització de recerca i desenvolupament sense ànim de lucre "Neglected Disease Drug Initiative (DNDi)", el fàrmac es va determinar el 2005 en cooperació amb l'Institut Suís de Salut Tropical i Pública. El 2009, DNDi va cooperar amb Sanofi, que té una patent per a fexinidazole, per reiniciar la investigació sobre el fàrmac per tractar la malaltia del son. Entre ells, DNDi s'encarrega del desenvolupament preclínic, clínic i farmacèutic, i Sanofi s'encarrega del desenvolupament industrial, registre, producció i venda de productes farmacèutics.

el fexinidazole es va desenvolupar com a part d'una associació innovadora amb DNDi, que va dur a terme assajos clínics clau del fàrmac i va cooperar amb el Programa Nacional de Malaltia del Son de la República Democràtica del Congo (RDC) i la República Centreafricana (CAR) i la Cooperació Sanofi.

El 16 de novembre de 2018, el Comitè de Medicaments per a Ús Humà (CHMP) de l'Agència Europea del Medicament (EMA) va emetre una opinió científica positiva sobre el fexinidazole. En un estudi clínic realitzat per DNDi, el fexinidazole va mostrar una alta eficàcia i seguretat tant en pacients pediàtrics com adults de 6 anys o més i amb un pes de ≥20 kg per a les dues etapes de la malaltia.

Cal esmentar que DNDi ha obtingut un bo de revisió de prioritats de la malaltia tropical (PRV) a causa de l'aprovació de la FDA. El projecte PRV de malalties tropicals de la FDA va ser fundat el 2007 per fomentar el desenvolupament de nous tractaments per a malalties tropicals desateses, inclosa la malaltia del son. Sanofi i DNDi compartiran qualsevol benefici del PRV, que permetrà a ambdues parts continuar invertint en innovació i garantir l'accés a noves eines per al tractament de la malaltia del son i altres malalties desateses. Com a part de la seva cooperació a llarg termini amb l'OMS, Sanofi es va comprometre a continuar proporcionant el medicament de forma gratuïta a l'OMS per a la seva distribució als països afectats.

Bernard Pecoul, director executiu de DNDi, va dir: "Per als metges de primera línia, un tractament simple i totalment oral per a la malaltia del son és ara un somni fet realitat. El fàrmac és un estudi entre nosaltres i Sanofi i els països greument afectats per la malaltia del son. Estem orgullosos d'aquesta última fita en la nostra associació a llarg termini amb Sanofi".

Luc Kuykens, vicepresident sènior del departament de salut global de Sanofi, va dir: "Aquesta aprovació de la FDA és una fita important en el compromís a llarg termini de Sanofi per prevenir la malaltia del son. Fa vint anys, l'empresa i l'OMS van aprovar un ambiciós acord. Col·laboració per lluitar contra les malalties tropicals desateses. Després que l'Agència Europea del Medicament (EMA) emetés opinions científiques positives a finals de 2018, l'aprovació de la FDA és un pas important per revitalitzar els esforços per donar suport a l'eliminació contínua de la malaltia".