Takeda Takhzyro va sol·licitar la seva llista al Japó: tractar pacients ≥ 12 anys per prevenir atacs HAE!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) va anunciar recentment que ha presentat una nova sol·licitud de fàrmacs (NDA) al Ministeri de Salut, Treball i Benestar japonès (MHLW) per demanar l'aprovació de la injecció subcutània de Takhzyro (lanadelumab) per a angioedema hereditari (HAE) de ≥ 12 anys. Pacients, prevenir convulsions.

Les presentacions reguladores del Japó seran avaluades per l'Agència de Productes Farmacèutics i De Productes Mèdics (PMDA) del Japó. Després de la revisió, PMDA presentarà un informe al Ministeri de Salut, Treball i Benestar del Japó (MHLW) per a la seva decisió final. Si s'aprova, Takhzyro es proporcionarà als pacients japonesos com una xeringa pre-emplenada.

Takhzyro es va aprovar per primera vegada el 2018 i és el primer anticòs monoclonal aprovat per al tractament de l'HAE. El fàrmac és adequat per prevenir atacs en pacients amb HAE a 12 anys o més. Fins ara, Takhzyro ha estat llistat en més de 20 països de tot el món, i continua presentant sol·licituds d'anuncis a tot el món.

Takhzyro és un anticòs monoclonal totalment humà que s'uneix específicament i inhibeix l'activitat de la kallikreina plasmàtica. El fàrmac es produeix en cèl·lules xineses d'ovari hàmster (CHO) utilitzant tecnologia d'ADN recombinant. Takhzyro s'administra per injecció subcutània i té una vida mitjana de 14 dies en pacients amb HAE. Després de la formació de professionals mèdics, pot ser administrat pel propi pacient o pel personal d'infermeria. La injecció es pot completar en 1 minut o menys. Pel que fa a la medicació, la dosi d'arrencada recomanada de Takhzyro és de 300 mg cada 2 setmanes. En pacients que reben tractament amb malaltia ben controlada i sense convulsions, es pot considerar una dosi de 300 mg cada 4 setmanes, especialment en pacients amb baix pes corporal.

L'angioedema hereditari (HAE) és una malaltia genètica rara que pot causar repetits episodis d'inflamació de l'edema en diverses parts del cos, incloent l'abdomen, la cara, els peus, els genitals, les mans i la gola. La inflor pot fer que una persona sigui feble i dolorosa. Els atacs de vies respiratòries obstruides poden causar asfíxia i poden ser perillosos per a la vida.

S'estima que 1 de cada 50.000 persones al món té HAE, i la malaltia sovint és subestimada, infradiagnosticada i maltractada. Al Japó, s'estima que entre 2000 i 3000 persones pateixen HAE, però a causa de la baixa consciència de la malaltia, només unes 400-500 persones han estat diagnosticades amb aquesta malaltia.

Al Japó, la nova aplicació de fàrmacs de Takhzyro es basa principalment en els resultats de l'estudi global de fase 3 HELP (prevenció a llarg termini de l'angioedema hereditari) i els resultats de l'estudi d'expansió d'etiquetes obertes de fase 3 HELP (OLE), a més d'una avaluació de Takhzyro en el tractament de pacients japonesos HAE Resultats provisionals de l'estudi de fase 3. En conjunt, aquests estudis demostren l'eficàcia i la seguretat de Takhzyro com a tractament preventiu per als atacs de HAE.

HELP és el major estudi de prevenció clínica controlada aleatoritzada realitzat fins ara a HAE. Un total de 125 pacients amb HAE de tipus I/II de 12 anys i més van ser matriculats i avaluats durant 26 setmanes d'injecció subcutània de Takhzyro i placebo. Eficàcia i seguretat. Els resultats van mostrar que l'estudi va arribar a tots els extrems primaris i secundaris: en comparació amb el grup placebo, els pacients tractats amb els tres règims de Takhzyro van tenir una reducció significativa del nombre mitjà d'episodis HAE al mes. Entre ells, en comparació amb el grup placebo, el nombre d'episodis mensuals de HAE en la dosi de 300 mg de Takhzyro cada 2 setmanes es va reduir en un 87%, i el nombre mensual d'episodis HAE en la dosi de 300 mg de Takhzyro cada 4 setmanes es va reduir en un 73% (ajustat p<0.001>

L'anàlisi exploratòria va mostrar que durant tot l'estudi de 26 setmanes (dies 0-182), el 44% dels pacients (n=12/27) del grup de tractament Takhzyro a una dosi de 300 mg cada 2 setmanes no van tenir convulsions, en comparació amb la proporció del grup placebo Només un 2% (n =1/41). L'anàlisi de sensibilitat post hoc va mostrar que en la fase estable (dies 70-182), el 77% dels pacients (n=20/26) del grup de tractament de Takhzyro amb una dosi de 300 mg cada 2 setmanes no tenien convulsions, mentre que aquesta proporció en el grup placebo era només del 3% (n =1/37).

Durant tot el període de tractament, els esdeveniments adversos induïts pel tractament més freqüents (excloent els atacs HAE) en el grup Takhzyro (n =84) van ser el dolor del lloc d'injecció (42,9%), la infecció del tracte respiratori superior viral (23,8%), el mal de cap (20,2), l'eritema dolorós al lloc d'injecció (9,5%), l'hematoma al lloc d'injecció (9,5%). i marejos (6,0%). La gravetat dels esdeveniments més adversos (98,5%) causada pel tractament va ser lleu a moderada.