El nou inhibidor de l'JAK1/2, CTP-543, ha entrat en fase 3 de desenvolupament clínic, i té un efecte significatiu en el tractament de l'alopècia moderada a greu areata!

Concert Pharma és una empresa biofarmacèutica en fase clínica que desenvolupa principalment fàrmacs de molècules petites per al tractament de malalties del sistema nerviós central, malalties genètiques, malalties renals, malalties inflamatòries i càncer. Recentment, la companyia va anunciar el llançament del seu primer assaig clínic de fase 3, THRIVE-AA1, per avaluar l'eficàcia i seguretat de l'inhibidor de JAK oral CTP-543 en el tractament d'adults amb alopècia moderada a greu areata. La companyia espera informar dels resultats del judici THRIVE-AA1 el 2022. S'espera que la segona fase 3 de prova THRIVE-AA2 comenci en el primer semestre de 2021.

Al juliol d'aquest any, la FDA dels EUA ha concedit CTP-543 Breakthrough Drug Designation (BTD) per al tractament d'alopècia moderada a severa areata en adults. Alopècia areata és una malaltia autoimmune en la qual el sistema immunitari ataca els fol·licles pilosos, causant pèrdua parcial o completa del cabell. Actualment, no hi ha cap fàrmac aprovat per la FDA per al tractament de l'alopècia areata.

El Dr James V. Cassella, Director de Desenvolupament de Concert va dir: "Sobre la base dels resultats del nostre projecte de fase 2, creiem que CTP-543 té el potencial per proporcionar una teràpia de millor classe per a pacients amb alopècia moderada a greu areata. Estem treballant dur. Promoure el desenvolupament del CTP-543 per tal de fer canvis significatius en la vida dels pacients amb alopècia areata".

Després del final de l'assaig de fase 2, Concert i la FDA dels Estats Units van discutir la informació clau sobre el projecte de fase 3 i l'estratègia de registre, i van llançar el judici thrive-AA1 de fase 3. Després d'avaluar el rang de dosi de CTP-543 per al tractament de pacients amb alopècia moderada a greu areata, l'assaig de fase 2 va donar resultats positius, la companyia va mantenir una reunió amb la FDA. Segons el calendari actual, la companyia creu que els resultats positius dels dos assajos de fase 3 es poden utilitzar com a base per a la presentació d'una nova aplicació de fàrmacs (NDA) per al CTP-543 per al tractament d'alopècia moderada a severa areata en adults a principis de 2023.

Tecnologia de deuteració

Andy Bryant, director executiu en funcions de la Fundació Alopecia Areata, va dir: "Milions de persones es veuen afectades per l'alopècia areata. Ctp-543 té el potencial de convertir-se en un dels primers fàrmacs aprovats per la FDA per al tractament de l'alopècia areata. Estem molt animats per això. "

Alopècia areata pot causar que una part o la part del cabell en el cuir cabellut o el cos caigui, i la malaltia afecta fins a 650.000 persones als Estats Units. El cuir cabellut és la zona més comunament afectada, però qualsevol àrea on el cabell creixi es pot veure afectada sola o amb el cuir cabellut. Alopècia areata pot ocórrer a qualsevol edat. La majoria dels pacients comencen a desenvolupar símptomes a l'edat de 40 anys. La malaltia afecta tant a dones com a homes. Alopècia areata pot tenir greus conseqüències psicològiques, incloent l'ansietat i la depressió.

Ctp-543 va ser descobert a través de l'aplicació de la tecnologia química de deuteri de Concert per modificar ruxolitinib. Ruxolitinib és un inhibidor selectiu de Janus kinasa 1 i Janus kinase 2 (JAK1/JAK2). Per al tractament de certes malalties de la sang. La modificació química del deuteri de ruxolitinib pot canviar la seva farmacocinètica humana, potenciant així el seu ús com a tractament per a l'alopècia areata.

La FDA va concedir al CTP-543 una designació avançada de fàrmacs (BTD) per al tractament d'alopècia moderada a severa areata, basant-se en els resultats positius d'un estudi clínic de fase 2. Les dades mostren que els dos grups de tractament CTP-543 (12 mg i 8 mg) d'alta dosi han arribat al punt final d'eficàcia primària en comparació amb el grup placebo: a la 24a setmana de tractament, hi ha una proporció significativament més alta de pacients amb eina de gravetat de l'alopècia (SALT) La reducció relativa de la línia de base va ser ≥50% (58%, 47%, 9%, respectivament; els valors p eren tots<0.001). in="" addition,="" in="" the="" 24th="" week="" of="" treatment,="" a="" significantly="" higher="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" 12mg="" group="" and="" 8mg="" group="" compared="" with="" the="" placebo="" group="" (42%,="" 26%,="" 7%,="" respectively)="" achieved="" a="" total="" salt="" score="" of="" ≤20="" (compared="" to="" placebo)="" :="" respectively=""><0.001,><0.05), this="" is="" the="" primary="" efficacy="" endpoint="" that="" concert="" intends="" to="" use="" in="" its="" key="" registration="">

A més, en la setmana 24, en comparació amb el grup placebo, els grups de tractament CTP-543 de 12 mg i 8 mg també van aconseguir millores significativament més grans en l'alopècia areata avaluades per la Impressió Global de Pacients d'Escala de Millora. Les dades específiques són: 78% i 58% dels pacients en la cohort de 12 mg i la cohort de 8 mg van ser qualificats com "molt millorat" o "molt millorat" respectivament, que va ser significatiu en comparació amb la diferència de grup placebo. En aquest estudi, el tractament CTP-543 va ser generalment ben tolerat.