El soterercept del trap ligand Acceleron / BMS TGF-β va guanyar la qualificació dels medicaments avançats pels Estats Units per la FDA!

Acceleron Pharma és una empresa biofarmacèutica dedicada al descobriment, desenvolupament i comercialització de la teràpia de superfamília TGF-β per al tractament de malalties rares i greus. Recentment, la companyia va anunciar que la Food and Drug Administration (FDA) dels EUA ha atorgat la qualificació de medicaments innovadors (BTD) de soterercept (ACE) -011, ActRIIA-Fc per a pacients amb hipertensió pulmonar (PAH) (Grup OMS 1) ). Al setembre 2019, la FDA també va atorgar una qualificació de medicaments orfes sots-recepta (ODD).

Breakthrough Drug Qualification (BTD) és un nou canal de revisió de fàrmacs creat per la FDA a 2012 per accelerar el desenvolupament i la revisió de tractaments per a malalties greus o que poden causar la vida, i hi ha proves clíniques previ que el fàrmac és comparable. medicaments terapèutics existents Nous medicaments que poden millorar substancialment la seva condició. L’obtenció de fàrmacs BTD pot obtenir una orientació més estreta, inclosos els alts funcionaris de la FDA durant la investigació i desenvolupament. La nova revisió del mercat dels medicaments és elegible per a la revisió continuada i la revisió prioritària per assegurar que els pacients rebin noves opcions de tractament en el termini més curt.

El sotatercept és un fàrmac d’investigació dissenyat per actuar com a trampa selectiva de lligands per als membres de la superfamília TGF-β per reequilibrar el motor clau de la senyalització PAH, BMPR-II. En estudis preclínics de PAH, soterercept va revertir la musculació vascular pulmonar i va millorar indicadors de la insuficiència cardíaca dreta.

A finals de gener d’aquest any, Acceleron va anunciar els resultats de l’anàlisi de primera línia de l’assaig PULSAR de Fase II, demostrant que l’estudi va arribar al punt final primari, al final final secundari crític i a altres punts finals secundaris. Els esdeveniments adversos van ser coherents amb els esdeveniments adversos reportats anteriorment del soterercept en altres malalties. Com a part d’un acord de llicència amb Xinji (que ha estat adquirit per Bristol-Myers Squibb), soterercept també s’està avaluant al judici SPECTRA en fase II.

Val la pena esmentar que recentment, Reblozyl (luspatercept), un altre fàrmac trampa de lligands TGF-β desenvolupat per Acceleron i Xinji, va ser aprovat per la FDA dels Estats Units per a una nova indicació de la síndrome mielodisplàstica de baix risc (MDS). d’anèmia. Reblozyl és el primer i únic agent de maduració dels glòbuls vermells aprovat per la FDA, que representa una nova classe de teràpia que ajuda els pacients a reduir la càrrega d’infusió de glòbuls vermells mitjançant la regulació de l’etapa tardana de maduració dels glòbuls vermells. Als Estats Units, Reblozyl es va aprovar per primera vegada al novembre 2019 per al tractament de l’anèmia en pacients adults amb beta-talassèmia que necessiten una infusió regular de glòbuls vermells.

Cal destacar que Reblozyl és el primer fàrmac aprovat per la FDA per tractar l’anèmia relacionada amb la beta-talassèmia, i també és la primera aprovació de la FDA per a la transfusió d’eritròcits (RBC) i un tipus de producció d’eritròcits Noves opcions de tractament per a pacients amb MDS que han fallat la teràpia estimulant. Cal destacar que Reblozyl no és adequat com a substitut de la transfusió de glòbuls vermells en pacients que necessiten corregir l’anèmia immediatament.

Reblozyl' s principi farmacèutic actiu és luspatercept, que és un agent de maduració dels glòbuls vermells (EMA) de primera classe que regula la maduració dels glòbuls vermells tardans. El fàrmac és una proteïna de fusió soluble. El domini Fc de IgG humana 1 es fusiona amb el domini extracel·lular del receptor de tipus activina IIB (ActRIIB). Com a trampa de lligands, pot regular la maduració tardana del RBC mitjançant unió específica. El lligand específic del factor de creixement transformant (TGF) -β superfamilia redueix l’activació de la via de senyalització Smad 2 / 3 , millora la generació de glòbuls vermells ineficaços, afavoreix la maduració de la sang vermella tardana. i augmenta els nivells d’hemoglobina.