Clínica de la fase 3 de l’antagonista sparsentan: l’eficàcia supera l’irbesartan! --- 2/2

Als Estats Units i a la Unió Europea, a sparsentan se li ha concedit la denominació de medicament òrfan (ODD) per al tractament de IgAN i FSGC. Les dades preclíniques mostren que el bloqueig de les vies d’endotelina A tipus i angiotensina II tipus 1 en malalties renals cròniques rares pot reduir la proteinúria, protegir els podòcits i prevenir l’esclerosi glomerular i la proliferació de cèl·lules mesangials. Als Estats Units i Europa, Sparsentan ha estat guardonat com a medicament orfe per al tractament d’IgAN i FSGS.

Sparsentan pot inhibir les vies del senyal en FSGS i IgAN

PROTECT és un assaig clínic global, aleatoritzat, multicèntric, doble cec i controlat en paral·lel realitzat en 404 pacients amb IgAN de 18 anys i més que tenen proteinúria persistent tot i rebre tractament amb ACE o ARB i han avaluat l’esparsentan (400 mg) i l’irbesartà ( irbesartan, 300 mg) seguretat i eficàcia. El protocol de l’estudi&proporciona una anàlisi sense ceguesa a mitjà termini dels primers 280 pacients després de 36 setmanes de tractament per avaluar l’eficàcia primària: el canvi de proteinúria (proporció de proteïna urinària a creatinina) des de la inspecció inicial fins a 36 setmanes de tractament. Els criteris finals d’eficàcia secundària inclouen: la taxa de canvi estimada de la taxa de filtració glomerular (eGFR) entre 58 setmanes i 110 setmanes després de l’inici del tractament aleatori i la taxa de canvi de la eGFR entre 52 setmanes i 104 setmanes després de 6 setmanes abans de l’aleatorització. .

Els resultats de l’anàlisi provisional van mostrar que després de 36 setmanes de tractament, la proteinúria del grup de tractament amb sparsentan va disminuir un 49,8% de mitjana de l’examen inicial, mentre que la proteinúria del grup de tractament amb irbesartan va disminuir un 15,1% de mitjana examen inicial (p<>

Travere Therapeutics creu que les dades preliminars d’eGFR obtingudes durant l’anàlisi provisional indiquen que després de 2 anys de tractament es poden produir efectes terapèutics clínicament significatius. Segons el protocol d’investigació, els pacients continuaran a cegues a l’estudi PROTECT per avaluar completament l’efecte terapèutic del pendent eGFR durant 110 setmanes en l’anàlisi de criteris de confirmació. S’espera que els resultats de l’anàlisi final de confirmació s’anuncien a la segona meitat del 2023.

Una revisió preliminar dels resultats de seguretat provisionals va mostrar que fins ara els dos grups de tractament estan ben tolerats i l’esparsentan sembla ser coherent amb l’estat de seguretat observat anteriorment i no han aparegut nous senyals de seguretat.

Travere Therapeutics també proporcionarà sparsentan per al tractament de la glomerulosclerosi segmentària focal (FSGS), fase 3, actualització reguladora de DUPLEX en el tercer trimestre del 2021.