Arikayce s'aprova a la UE: el primer fàrmac per tractar la malaltia pulmonar notuberculosa (NTM) causada per Mycobacterium avium (MAC)!

Insmed és una empresa biofarmacèutica global dedicada a canviar la vida dels pacients amb malalties greus i rares. Recentment, la companyia va anunciar que la Comissió Europea (CE) ha aprovat Arikayce (suspensió d'inhalació liposomal amikacin) per al tractament de pacients adults amb opcions limitades i sense fibrosi quística per al tractament de Mycobacterium avium (MAC) causada per la infecció pulmonar de mycobacteria notuberculosa (NTM). Es tracta d'una malaltia pulmonar debilitant crònica que pot augmentar significativament la morbiditat i la mortalitat dels pacients. Anteriorment, Arikayce ha rebut la designació de fàrmac orfe per al tractament de les infeccions pulmonars ntm a la Unió Europea.

Als Estats Units, Arikayce va ser aprovat al setembre de 2018 i actualment és l'únic fàrmac per tractar malalties pulmonars mac. L'aprovació d'Arikayce per a la llista als Estats Units i la Unió Europea marca una fita important en l'avanç de la cura dels pacients amb malaltia pulmonar MAC.

Will Lewis, president i conseller delegat d'Insmed, va dir: "Estem molt contents que la Unió Europea (UE) hagi aprovat un tractament per primera vegada per ajudar a gestionar aquesta malaltia difícil de tractar, proporcionant un nou tipus de nou tractament per als pacients amb poques opcions de tractament. Tractament. L'aprovació d'avui subratlla el nostre compromís de servir a la comunitat de malalties pulmonars MAC a tot el món. Esperem portar Arikayce als pacients adequats a la UE".

Aquesta aprovació es basa en dades de l'estudi clínic de fase III global CONVERT. L'estudi s'ha dut a terme en pacients amb malaltia pulmonar NTM refractòria causada per MAC, i els resultats van mostrar que l'estudi va arribar al punt final principal: al sè mes de tractament, en comparació amb un règim multid fàrmac basat en directrius (MDR), Arikayce un cop al dia El tractament combinat amb MDR pot augmentar significativament la taxa de conversió de la cultura de l'esput (p<0.0001). the="" specific="" data="" are:="" at="" the="" 6th="" month="" of="" treatment,="" 29%="" of="" patients="" in="" the="" arikayce="" and="" gbt="" combined="" treatment="" group="" eliminated="" the="" evidence="" of="" ntm="" lung="" disease="" caused="" by="" mac="" in="" the="" sputum,="" and="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" gbt="" treatment="" group="" was="" only="">

Arikayce és una nova formulació amikacina d'un dia per a la inhalació. L'amikacina és un antibiòtic aminoglycòsid que té un efecte terapèutic en una varietat de NTMs, però s'ha d'administrar per via intravenosa, i el seu ús es limita a causa de la seva toxicitat greu a l'audició, l'equilibri i la funció renal.

La tecnologia avançada de liposomes pulmonars d'Insmed utilitza liposomes neutres carregats per lliurar amikacina directament als pulmons, on el fàrmac serà absorbit per macròfags pulmonars infectats per NTM. Això perllonga l'alliberament d'amikacina en els pulmons, mentre que la reducció de l'exposició sistèmica, reduint així la toxicitat sistèmica. La capacitat d'Arikayce d'entrar directament als pulmons a un alt nivell fa que sigui un avantatge diferenciador de l'estrella amika intravenosa. Arikayce utilitza el sistema de nebulització lamira produït per PARI Pharma GmbH per a l'administració d'un dia.

Als Estats Units, Arikayce és el primer i únic tractament aprovat per a la malaltia pulmonar mac. El fàrmac va ser aprovat al setembre de 2018 com a part d'un programa combinat de fàrmacs antibacterians per al tractament de pacients adults amb opcions limitades o sense tractament per tractar les infeccions pulmonars ntm causades per MAC. Anteriorment, la FDA ha concedit a Arikayce Orphan Drug Designation, Breakthrough Drug Designation i Qualified Infectious Disease Product (QIDP).

Insmed també va presentar una nova sol·licitud de fàrmac per a Arikayce al Japó per al tractament de la malaltia pulmonar NTM causada per MAC que té una resposta insuficient a teràpies anteriors. Les noves directrius internacionals de tractament emeses al juliol de 2020 recomanen que Arikayce s'utilitzi en combinació amb un règim multid fàrmac (MDR) per a pacients amb malaltia pulmonar MAC que han fracassat les teràpies estàndard durant almenys 6 mesos.