Cabometyx (cabozantinib) ha rebut una revisió prioritària als Estats Units

Exelixis va anunciar recentment que l'Administració d'Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) ha acceptat una nova aplicació suplementària de medicaments (sNDA) per al medicament anticancerír objectiu Cabometyx (cabozantinib) per al tractament de l'edat de ≥12 anys, progressió de la malaltia després del tractament previ, radioactivitat Pacients amb iode refractari (si és aplicable iode radioactiu) càncer de tiroide diferenciat (DTC). La FDA ha concedit a la SNDA una revisió prioritària i ha designat la Llei de tarifes d'usuaris de medicaments amb recepta (PDUFA) com a data objectiu del 4 de desembre de 2021.

El sNDA es basa en els resultats de l'assaig de fase 3 COSMIC-311. Les dades van mostrar que, en comparació amb el grup placebo, el grup de tractament Cabometyx va tenir una millora significativa en la supervivència lliure de progressió (PFS). Al febrer de 2021, basant-se en els resultats de l'assaig, la FDA va concedir la designació de teràpia d'avanç de Cabometyx (BTD) per al tractament dels pacients amb DTC que han progressat després del tractament previ i són refractaris al iode radioactiu (si és aplicable el iode radioactiu).

Michael M. Morrissey, president i ceo d'Exelixis, va dir: "L'acceptació de la FDA de la sNDA i la revisió de prioritats és un pas important cap al nostre objectiu. El nostre objectiu és portar Cabometyx a pacients amb iode radioactiu prèviament tractats. Tractament de pacients amb càncer de tiroide diferenciat. Tenint en compte la manca d'atenció estàndard després del tractament anti-VEGFR, el benefici demostrat de supervivència lliure de progressió en l'assaig de fase 3 COSMIC-311 significa que, si s'aprova, Cabometyx té el potencial de convertir-se en un nou producte important per a aquests pacients mètode de tractament".

COSMIC-311 és un assaig clínic de fase 3 multicèncional, aleatoritzat, doble cec i controlat amb placebo en pacients que prèviament han rebut dues teràpies dirigides al receptor del factor de creixement endotelial vascular (VEGFR) i han progressat en la seva malaltia. L'objectiu de l'estudi és reclutar aproximadament 300 pacients en 150 llocs de tot el món. En l'estudi, els pacients van ser aleatoritzats a una proporció de 2:1 i van rebre 60 mg de Cabometyx o un placebo un cop al dia. Els punts finals primaris són la supervivència lliure de progressió (PFS) i la taxa de resposta objectiva (ORR).

Les dades van mostrar que l'estudi va arribar al seu punt final primari: en comparació amb el grup placebo, la supervivència lliure de progressió (PFS) del grup Cabometyx va ser significativament més llarga. En l'anàlisi provisional d'aquest pla, Cabometyx va reduir el risc de progressió o mort de la malaltia en un 78% en comparació amb placebo (HR = 0,22; 96% IC: 0,13-0,36; p<0.0001). the="" safety="" in="" this="" study="" is="" consistent="" with="" the="" previously="" observed="" safety="" of="" cabometyx.="" the="" detailed="" results="" of="" the="" trial="" were="" announced="" at="" the="" 2021="" american="" society="" of="" clinical="" oncology="" (asco)="" annual="" meeting="" and="" published="" in="" the="" lancet="" oncology="" in="" july="">

El càncer de tiroide inclou tipus diferenciat, tipus medul·lar i tipus anaplàsiques. El càncer de tiroide diferenciat representa el 90% de tots els casos i se sol tractar amb cirurgia, seguit de l'ablació radioactiva de iode per eliminar el teixit tiroïdal restant, però al voltant del 5%-15% dels pacients són resistents al tractament radioactiu del iode. Per a aquests pacients, l'esperança de vida és de només 3-5 anys des del descobriment de lesions metastàtiques.

L'ingredient farmacèutic actiu de Cabometyx éscabozantinib, que és un inhibidor de la tirosina-cinasa (TKI) que exerceix un efecte antitumoral dirigint-se a les vies de senyalització MET, VEGFR2 i RET. Pot matar les cèl·lules tumorals, reduir la metàstasi i inhibir els vasos sanguinis. generar. Als Estats Units i a la Unió Europea, Cabometyx està aprovat per al tractament de pacients amb carcinoma de cèl·lules renals avançades (CCR) i carcinoma hepatocel·lular (HCC) que han estat tractats prèviament amb sorafenib.