El HMPL-523 de Chi-Med s'inclou en la categoria de teràpia innovadora

Chi-Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) va anunciar recentment que el Centre d'Avaluació de Medicaments (CDE) de l'Administració Nacional de Productes Mèdics (NMPA) ha inclòs HMPL-523 com un fàrmac terapèutic innovador per al tractament de patògens crònics que han rebut almenys una teràpia prèvia. Pacients adults amb trombocitopènia immune (ITP). HMPL-523 és un nou inhibidor oral de la tirosina-cinasa (Syk). La ITP és un trastorn de sagnat autoimmune que causa sagnat sever i té un impacte significatiu i multifacètic en la salut i la qualitat de vida dels pacients.

Els fàrmacs innovadors de l'Administració Estatal d'Aliments i Medicaments inclouen medicaments innovadors que s'utilitzen per a la prevenció i el tractament de malalties greus que amenacen la vida i no tenen mètodes eficaços de prevenció i tractament o tenen avantatges clínics evidents en comparació amb els mètodes de tractament existents. Per a les varietats que s'inclouen en medicaments de teràpia innovadora, les sol·licituds d'aprovació condicional i les sol·licituds de revisió i aprovació prioritàries es poden presentar en presentar noves sol·licituds de comercialització de medicaments.

La inclusió de HMPL-523 com a teràpia innovadora es basa en el suport de les dades de l'estudi de fase 1b. Les dades rellevants es van presentar com una presentació oral a la 63a Reunió Anual de la Societat Americana d'Hematologia (ASH) al desembre de 2021: A partir de la data de tall de dades del 30 de setembre de 2021, un total de 34 pacients havien estat aleatoritzats a HMPL-523 En el grup de tractament, 11 pacients van ser assignats al grup placebo. D'aquests, 11 (68,8%) dels 16 pacients aleatoritzats per rebre la dosi recomanada de 300 mg una vegada al dia de HMPL-523 en un assaig clínic de fase 2 (RP2D) van respondre durant el període de doble cec de les primeres 8 setmanes de l'estudi. En canvi, només 1 (9,1%) dels 11 pacients aleatoritzats per rebre placebo va respondre. En un període d'etiqueta oberta posterior de 16 setmanes, un altre pacient inicialment aleatoritzat per rebre RP2D HMPL-523 va respondre.

Quatre pacients assignats a l'atzar per rebre placebo es van creuar per rebre RP2D HMPL-523 després del primer període de doble cec de 8 setmanes, i els 4 pacients van respondre. En les 2 fases de l'estudi, 16 de cada 20 pacients (80%) van respondre i 8 (40%) van aconseguir respostes duradores. [La resposta es va definir com almenys un recompte de plaquetes ≥50 × 10E9 / L. La resposta duradora es va definir com el recompte de plaquetes ≥50 × 10E9 / L en almenys 4 de les últimes 6 visites.

La ITP és una malaltia autoimmune caracteritzada per la destrucció immune de les plaquetes i la disminució de la producció de plaquetes. Els pacients poden presentar-se amb pecèquies de la pell, púrpura i sagnat mucosal gastrointestinal i / o uretral. La ITP també s'associa amb la fatiga (reportada en fins a un 39% dels adults amb ITP) i la qualitat de vida deteriorada (inclosos els aspectes de la salut emocional, funcional i reproductiva, així com la vida laboral o social). La incidència de la ITP primària en adults s'estima en 3,3 per cada 100.000 adults per any, i la prevalença és de 9,5 per cada 100.000 adults.

HMPL-523 és un nou inhibidor de molècules petites, altament selectiu i potent, administrat per via oral, dirigit a la melsa tirosina-cinasa (Syk). Com a proteïna clau en la via de senyalització de cèl·lules B, Syk és una diana terapèutica madura per a diversos subtipus de limfomes de cèl·lules B i malalties autoimmunes. Chi-Med té actualment tots els drets sobre HMPL-523 a tot el món.

Atès que la destrucció plaquetària de l'ITP està relacionada amb la fagocitosi regulada per syk de plaquetes unides als receptors de Fcγ, els inhibidors de Syk poden ser una teràpia d'ITP prometedora.