El pemigatinib inhibidor de FGFR de Cinda Bio registrat a la Xina va completar la primera administració de medicaments, ha entrat a la revisió als Estats Units i a Europa.

Innovent Biologics és una empresa biofarmacèutica dedicada al desenvolupament, producció i venda de fàrmacs innovadors per al tractament de malalties importants com tumors, autoimmunitat i malalties metabòliques. Recentment, la companyia va anunciar que el seu inhibidor pemigatinib FGFR 1 / 2 / {{2}} (R 0010010 amp; D codi: IBI 375) La fase 2 estudi clínic registrat clau ha completat la primera administració de pacients a la Xina. L’objectiu d’aquest estudi és avaluar l’efectivitat i la seguretat de pemigatinib en pacients xinesos amb colangiocarcinoma avançat que han rebut almenys una teràpia del sistema de primera línia, receptor del factor de creixement de fibroblast 2 (FGFR 2) ​​fusió gènica , o reordenació.

El professor Zhou Jian, degà adjunt de l'Hospital Zhongshan afiliat a la Universitat de Fudan, va assenyalar: 0010010 quot; La incidència de cololangiocarcinoma intrahepàtic representa al voltant d'un 15-20% de les malalties hepàtiques primàries i està en augment. La majoria de pacients amb colangiocarcinoma intrahepàtic sovint van acompanyats de la seva primera visita. Hi ha invasió local o metàstasi a distància i es perd l’oportunitat de cirurgia radical. Es recomana la quimioteràpia amb gemcitabina combinada amb platí com a tractament de primera línia per al colangiocarcinoma avançat, amb una taxa de resposta objectiva (ORR) del 15-26% i sovint es produeix la resistència als medicaments. Actualment, a la clínica hi ha altres medicaments i programes terapèutics efectius. La investigació clínica sobre pemigatinib dirigida a FGFR en pacients amb fusió gènica precoç de FGFR 2 o colangiocarcinoma reorganitzat demostra que el medicament dirigit té un efecte significatiu en pacients amb colangiocarcinoma avançat, i la seguretat és bona. El ORR és 36%, el temps de remissió sostingut (DOR) és 7. 5 mesos i la supervivència general (SO) és 21. 1 mesos. El fàrmac aportarà nova esperança als pacients amb colangiocarcinoma, i també esperem pemigatinib Ha obtingut bons resultats en la investigació clínica per al tractament de pacients amb colangiocarcinoma avançat a la Xina. 0010010 quot;

Zhou Hui, vicepresident del departament de ciències mèdiques i d’oncologia estratègica del grup de biofarmacèutics Cinda, va dir: 0010010 quot; el càncer de conducte biliar és un tumor maligne que s’origina a les cèl·lules del cololangiocarcinoma. Actualment, el tractament clínic és limitat i el temps de supervivència global dels pacients amb colangiocarcinoma avançat és relativament curt. Grans necessitats mèdiques no satisfetes. Estem molt contents que el primer pacient hagi completat la primera administració de pemigatinib. Els resultats d’aquest estudi s’utilitzaran per a la nova aplicació de medicaments (NDA) de pemigatinib a la Xina, que és una fita important per a l’entrada de pemigatinib 0010010 # 39; s al mercat xinès. A partir de les dades importants d’eficàcia i seguretat demostrades per instituts d’investigació clínica anteriors, creiem que el llançament d’assaigs clínics amb pemigatinib a la Xina beneficiarà més pacients amb cololangiocarcinoma i aportarà més opcions de tractament als clínics. 0010010 quot;

Colangiocarcinoma avançat i FGFR 2 fusió genètica / reordenació: El colangiocarcinoma és un tumor maligne que s’origina en cèl·lules epitelials del conducte biliar i es pot dividir en colangiocarcinoma intrahepàtic i cololangiocarcinoma extrahepàtic segons el lloc on es produeix. En els darrers anys, la incidència del cololangiocarcinoma ha augmentat any rere any. La cirurgia és l’únic mètode de tractament amb potencial curatiu, però només uns quants primers pacients tenen oportunitats de cirurgia en el moment del diagnòstic. La taxa de recurrència de pacients amb resecció radical continua essent alta i el tractament sistèmic actual de colangiocarcinoma inoperable o avançat és menys eficaç. El tractament estàndard (cisplatina combinat amb gemcitabina) té una supervivència global inferior a 1 any.

El receptor del factor de creixement del fibroblast (FGFR) juga un paper important en la proliferació de cèl·lules tumorals, la supervivència, la migració i l’angiogènesi (nova formació de vasos sanguinis). És molt probable que la fusió / reordenació, reemplaçament i amplificació del gen FGFR causin una gran varietat de càncers. En el cololangiocarcinoma, les investigacions actuals han confirmat que la fusió / reordenació del gen FGFR 2 pot promoure l'ocurrència i el desenvolupament de tumors, i l'orientació a FGFR 2 té un efecte terapèutic important en el cololangiocarcinoma amb aquest FGFR 2 mutacions.

pemigatinib (inhibidor de la FGFR, font de la imatge: medchemexpress.cn)

Pemigatinib va ​​ser descobert per Incyte, que és un potent i selectiu inhibidor oral del subtipus FGFR 1 / 2 / 3. S'ha confirmat en estudis preclínics que el fàrmac té farmacologia selectiva per a cèl·lules tumorals amb mutació de FGFR activa.

El desembre 2018, Cinda Biotechnology i Incyte van arribar a una cooperació estratègica sobre els tres fàrmacs candidats a assaig clínic descoberts i desenvolupats per Incyte, inclòs el pemigatinib (FGFR 1 / 2 / {{{{5 }}}} inhibidor), itacitinib (inhibidor de JAK 1 ), parsaclisib (agent d'inhibició de Kδ PI 3 Kδ). Segons els termes de l’acord, Cinda Biotech ha obtingut el dret a desenvolupar i comercialitzar aquests tres medicaments candidats al camp de les malalties hematològiques i el tractament del tumor a la Xina continental, Hong Kong, Macau i Taiwan.

Al 2019 de novembre, la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units va acceptar formalment la nova sol·licitud de medicament (NDA) de pemigatinib presentada per Incyte per al tractament de la recongrucció gènica de FGFR 2 o reordenació del colangiocarcinoma avançat localment. i li van atorgar qualificacions de revisió prioritària. Segons la Llei de tarifes per als usuaris de medicaments prescrits (PDUFA) dels EUA, la data d’aprovació de pemigatinib als Estats Units es preveu que sigui el 30 de maig, 2020. Anteriorment, pemigatinib ha rebut la FDA 0010010 # 39; s 0010010 quot; designació de teràpia innovadora 0010010 quot; per al tractament del colangiocarcinoma de traducció gènica de translació gènica FGFR 2 prèviament / metastàtica o irrespectable. A més, la FDA també va atorgar designació de medicaments orfes pemigatinib per al tractament del cololangiocarcinoma. Aquest tipus de designació s’adjudica generalment a compostos d’investigació previstos per al tractament, diagnòstic o prevenció segurs i eficaços de malalties rares que afectin menys de 200, 000 persones.

Al gener 2020, l'Agència Europea de Medicaments (EMA) va acceptar formalment la sol·licitud d'autorització de màrqueting (MAA) de pemigatinib presentada per Incyte per al tractament de malalties refractàries o refractàries, que portaven fibroblasts després d'haver rebut prèviament almenys una teràpia sistèmica per a adults. pacients amb colangiocarcinoma local avançat o metastàtic, fusionats o reorganitzats amb receptor del factor de creixement 2 (FGFR 2). EMA ha confirmat que els materials de MAA són prou complets i ha iniciat un procés de revisió formal.