La càpsula tova de clofenac meglumina trenca la situació de no disposar de medicaments per als pacients amb ATTR-PN a la Xina

Recentment, es van anunciar oficialment els guanyadors del premi Galen 2020. La càpsula tova de meglumina de Pfizer&# 39 per al tractament de l’amiloïdosi de la transtiretina (ATTR-PN) ha guanyat el premi GG; la major part del premi Galen és reconegut com el màxim honor de la indústria farmacèutica i biomèdica. El seu objectiu és elogiar les destacades contribucions de la investigació i la innovació mèdiques i científiques en el camp de la investigació i la innovació. Es coneix com el Premi Nobel de la indústria farmacèutica"" Es diu que el premi té un mecanisme de selecció extremadament estricte, amb un èmfasi especial en l’originalitat i l’avenç del producte. Si s’han fet innovacions destacades per millorar la salut humana és el criteri de selecció més important per al Premi Galen i és el clofenac. La innovació innovadora reconeguda de les càpsules toves de meglumina està ampliant la vida útil dels pacients amb ATTR-PN a la Xina i millorant la seva qualitat de la vida.

El primer i únic medicament innovador ATTR-PN de la Xina&# 39

GG quot; Si esteu malalt, heu de prendre medicaments." Aquesta broma a Internet s’utilitza en pacients domèstics amb polineuropatia per amiloïdosi per transtiretina (ATTR-PN), però és com una maledicció difícil de trencar. Durant molt de temps, els pacients amb ATTR-PN Davant del dilema de no disposar de medicaments, les coses van donar lloc a un gir fins al febrer d’aquest any.

El 5 de febrer de 2020 és un dia inusual per a la majoria de la gent. No obstant això, per al senyor Ji, de 65 anys, té un significat extremadament especial, ja que en aquest dia es va aprovar oficialment la càpsula tova de clorfenaconazol meglumina de la companyia farmacèutica de renom mundial Pfizer. per l’Administració nacional de productes mèdics per al tractament de pacients adults simptomàtics en fase I ATTR-PN. Aquest és el primer i únic objectiu a la Xina. El medicament innovador aprovat per a la comercialització de la malaltia omple el buit on no hi ha cap medicament efectiu en el camp del tractament ATTR-PN. Ji va descriure les bones notícies com una llum que il·lumina el llarg i fosc camí que ha estat lluitant des de fa tres anys.

Fa tres anys, després de traslladar-se a diversos grans hospitals terciaris, al senyor Ji se li va diagnosticar finalment una polineuropatia per amiloïdosi per transtiretina o ATTR-PN. La patogènesi de la malaltia es va deure a la transtiretina (TTR) IV. La inestabilitat agregada comporta un plegament erroni dels monòmers i una deposició anormal d’amiloide, que es manifesta principalment com una disfunció neurològica simètrica que progressa des de l’extrem distal de l’extremitat fins a l’extrem proximal, que pot implicar nervis motors, sensorials i autònoms, i s’acompanya de cor, Danys en altres òrgans com ronyons i ulls. A causa de factors com la baixa consciència d’ATTR-PN i la poca especificitat dels símptomes clínics, és fàcil diagnosticar-se i retardar-se fàcilment.

Abans de l’aparició de càpsules toves de clofenac meglumina, no hi havia al món cap medicament aprovat per al tractament de l’ATTR-PN. Les opcions de tractament disponibles només eren un tractament simptomàtic. A causa de la manca d’opcions de tractament específiques, el pronòstic dels pacients no era l’ideal. I és que, precisament, quan no hi ha cap medicament disponible, el Sr Ji porta tres anys lluitant pel camí de buscar tractament mèdic després de l’aparició de la malaltia. En les seves paraules:" Com que no hi ha control de drogues, cada dia d’aquests tres anys és com caminar sobre la punta d’un ganivet, molt desesperat." El mercat de les càpsules toves de meglumina de clofenac és un ATTR com el Sr. Ji-Els pacients de PN aporten esperança.

És el primer lot de nous medicaments a l’estranger clínicament necessaris amb urgència

Fins ara, no hi ha estadístiques exactes sobre pacients amb ATTR-PN. No obstant això, en els darrers anys, hi ha hagut casos d’ATTR-PN en neurologia, oftalmologia i cardiologia a diferents regions de la Xina. Amb la situació de diagnòstic clínic greu, ja el 2018, l’1 de novembre de 2015 es van incloure càpsules toves de clofenac meglumina al" Primer lot de medicaments nous a l’estranger clínicament necessaris" llista. La llista s’adreça principalment a la prevenció i el tractament de persones que posen en perill la vida o afecten greument la qualitat de vida. , I no hi ha cap tractament efectiu ni nous fàrmacs amb evidents avantatges clínics. Gràcies a la política accelerada de revisió i aprovació del govern xinès a la llista, el clorfenac de meglumina es va aprovar a la Xina, cosa que va proporcionar als pacients xinesos amb ATTR-PN un pla de tractament precís i específic.

En els darrers anys, a mesura que les autoritats reguladores de medicaments de la Xina han prestat cada vegada més atenció al desenvolupament de la indústria biofarmacèutica, han establert un mecanisme de revisió prioritària i han creat un canal verd per a l’aprovació, el llançament de medicaments, especialment l’aprovació de medicaments innovadors, és continuar accelerant, permetent a més pacients xinesos beneficiar-se i gaudir dels mateixos tractaments avançats i innovadors que altres pacients del món. En aquesta etapa, encara hi ha moltes necessitats de pacients en el camp del tractament que no s’han satisfet. Per tant, esperem amb il·lusió empreses farmacèutiques més innovadores amb un sentit de responsabilitat social corporativa en el futur per accelerar la introducció de fàrmacs més necessaris clínicament a la Xina i cooperar amb departaments governamentals i tots els estaments de la vida treballen junts per explorar una millor accessibilitat als medicaments. programes, que beneficiaran molts pacients xinesos.