CStone Pharmaceuticals un fàrmac en desenvolupament, es proposa rebre l'aprovació condicional de CHMP

Blueprint Medicines, soci de CStone Pharmaceuticals, ha anunciat recentment que el Comitè de Medicaments de l'Agència Europea de Medicaments per a l'Ús Humà (CHMP) ha emès una revisió positiva suggerint l'aprovació condicional de la llista de tauletes avapritinib (avapritinib) com a monoteràpia. Per al tractament de tumor estrommal gastrointestinal inreectable o metastàtic (GIST) pacients adults amb receptor receptor de factor de creixement derivat de plaquetes alfa (PDGFRA) mutació gènica 18 D842V. La Comissió Europea farà l'aprovació definitiva abans de finals de setembre d'aquest any.

Apotinib és un potent i molt específic inhibidor de la kinasa mutant KIT i PDGFRA desenvolupat per Blueprint Medicines. CStone Pharmaceuticals té l'autorització exclusiva de desenvolupament i comercialització de la droga a la Gran Xina. A principis de 2020, apotinib va ser aprovat per la FDA dels EUA per al tractament de pacients adults GIST inreectables o metastàtics amb mutacions en exon 18 del gen PDGFRA (incloent la mutació PDGFRA D842V). És el primer objectiu GIST precís comercialitzat als Estats Units a les drogues.

La revisió positiva de CHMP d'apotinib es basa en les dades d'eficàcia i seguretat de l'assaig clínic NAVIGATOR Fase 1, i els resultats de seguretat de l'assaig clínic voyager fase 3. Les dades mostren que l'apotinib ha demostrat una resposta clínica profunda i de llarga durada en el tractament dels pacients amb PDGFRA exon 18 D842V mutant GIST, i és ben tolerat. Les dades rellevants d'investigació clínica s'han publicat a la revista The Lancet Oncology el 29 de juny de 2020.

Les opinions de revisió de CHMP es presentaran a la Comissió Europea (CE) responsables de l'aprovació de l'autorització de màrqueting de productes farmacèutics per a la seva posterior revisió. Pel que fa a l'aplicació de la llista d'apotinib, s'espera que la Comissió Europea faci una aprovació definitiva abans de finals de setembre d'aquest any. Si s'aprova, apotinib es convertirà en el primer fàrmac de teràpia dirigida per als pacients amb GIST que porten la mutació D842V en exon 18 del gen PDGFRA que es comercialitzarà a la Unió Europea. La droga es comercialitza sota el nom comercial d'AYVAKYT.

A la Xina, CStone Pharmaceuticals va presentar una nova sol·licitud de llista de fàrmacs per a l'apotinib a la National Food and Drug Administration (NMPA) de la Xina a l'abril d'aquest any, que cobreixen dues indicacions: (1)Per al tractament del receptor de factor de creixement derivat de plaquetes alfa (PDGFRA) Exon 18 mutacions (incloent mutacions PDGFRA D842V) en pacients adults amb GIST inresectable o metastàtic, i (2) pacients adults amb GIST de quarta línia inresectable o metastàtic.