La FDA aprova Fintepla

El 27 de juny, la FDA va aprovar la solució oral de flauta d'amfetamina Zogenix' s Fintepla (abans ZX008) per a la síndrome de Dravet de més de 2 anys. Aquesta aprovació es basa en els resultats de dos assaigs controlats de doble cec. Fintepla redueix el 50% al 60% el nombre d’espasticitats al mes en comparació amb el placebo en el fons de teràpia estàndard, i la taxa de reducció de l’epilèpsia almenys en un 50% també és significativament superior a la del placebo. Tot i que els assajos clínics de més de 700 persones no van trobar que aquesta dosi de Fintepla causés cap cardiotoxicitat, però a causa del cas de Fen-Phen avui en dia, aquesta aprovació té dos negres de malaltia de les vàlvules cardíaques (VHD) i hipertensió pulmonar (PAH). La caixa adverteix que el producte s'ha de vendre mitjançant el sistema REMS. Fintepla ha rebut prèviament l’aprovació de la FDA i la qualificació de medicaments orfes. Avui, ZGNX primer ha obtingut l'aprovació de Fintepla per augmentar un 24%, però després la preocupació dels inversors sobre l'avís de la caixa negra va fer que ZGNX caigués per sota del 13% per tancar.

Anàlisi de les fonts de medicaments

La malaltia de Dravet' és una rara epilèpsia greu amb una incidència aproximada d’1 de 20.000 a 20.000. La major part d’aquesta malaltia és causada per la mutació d’inactivació d’un gen anomenat SCN1A (que codifica un canal iònic), però no hi ha fàrmacs per canviar la malaltia per aquest objectiu i els medicaments que s’han comercialitzat bàsicament controlen els símptomes. GW Pharma va llançar una preparació del cannabisdiol (CBD) l'any anterior. La droga contra la depressió postparto de Sage, l’hormona neurosteroide Zulresso, també s’ha provat en aquesta malaltia, i Fintepla és un agonista del receptor 5HT. Evidentment, aquests medicaments no estan relacionats amb SCN1A.

Fintepla és un dels components de Fen-Phen, l’amfetamina, aquest medicament ha causat grans pèrdues als pacients obesos i al fabricant original Wyeth. Una altra demanda, similar a la del mediador de drogues, encara està en marxa. L’any passat, la companyia francesa de drogues Servier va ser acusada de promoure excessivament la droga. Hi ha molts exemples de la retirada de drogues del mercat, i el més famós és la parada de reacció. El medicament que va causar més de 10.000 tragèdies de segell de nadons més tard es va convertir en un medicament eficaç per al mieloma múltiple. El seu simple derivat Revlimid és ara el rei dels fàrmacs de molècules petites. Un altre analògic, Pomalyst, es va aprovar el sarcoma de Kaposi' . L'inhibidor de COX2 Wanluo, que una vegada va fer mal a l'economia i la reputació de Merck' també es vol tornar als rius i llacs recentment, i està pensat per a artropatia hemofílica causada per congestió conjunta en pacients amb hemofília.

La malaltia de Dravet' és una rara epilèpsia greu amb una incidència aproximada d’1 de 20.000 a 20.000. La major part d’aquesta malaltia és causada per la mutació d’inactivació d’un gen anomenat SCN1A (que codifica un canal iònic), però no hi ha fàrmacs per canviar la malaltia per aquest objectiu i els medicaments que s’han comercialitzat bàsicament controlen els símptomes. GW Pharma va llançar una preparació del cannabisdiol (CBD) l'any anterior. La droga contra la depressió postparto de Sage, l’hormona neurosteroide Zulresso, també s’ha provat en aquesta malaltia, i Fintepla és un agonista del receptor 5HT. Evidentment, aquests medicaments no estan relacionats amb SCN1A. Fintepla és un dels components de Fen-Phen, l’amfetamina, aquest medicament ha causat grans pèrdues als pacients obesos i al fabricant original Wyeth. Una altra demanda, similar a la del mediador de drogues, encara està en marxa. L’any passat, la companyia francesa de drogues Servier va ser acusada de promoure excessivament la droga. Hi ha molts exemples de la retirada de drogues del mercat, i el més famós és la parada de reacció. El medicament que va causar més de 10.000 tragèdies de segell de nadons més tard es va convertir en un medicament eficaç per al mieloma múltiple. El seu simple derivat Revlimid és ara el rei dels fàrmacs de molècules petites. Un altre analògic, Pomalyst, es va aprovar el sarcoma de Kaposi' . L'inhibidor de COX2 Wanluo, que una vegada va fer mal a l'economia i la reputació de Merck' també es vol tornar als rius i llacs recentment, i està pensat per a artropatia hemofílica causada per congestió conjunta en pacients amb hemofília. Ahir es va esmentar que l’ús inadequat o l’optimització inadequada del primer medicament tindrà un impacte negatiu en tot el mecanisme. El llistat de Fintepla pot fer que els agonistes dels receptors 5HT més segurs donin més atenció al tractament d'aquesta malaltia greu. L’amfetamina, un analògic més segur Belviq, es comercialitza com a medicament per baixar de pes, però es va vendre per primera vegada a Eisai a causa de les vendes escasses. Aquest any, se li va sol·licitar la retirada del mercat per culpa del risc de tumor. Tot i que Belviq va mostrar un baix nivell de risc de tumor mitjançant anàlisis retrospectives, és sens dubte millor que Fintepla. Si la dosi també es redueix, pot ser eficaç per a l’epilèpsia. La seguretat hauria de ser dominant.

L'ús fora de marca de la flamphetamina abans de l'incident i l'avaluació de la caracterització del peix zebra posteriorment van tenir un paper important en el seu nom correcte, però una raó important és que la malaltia de Dravet' és més greu que la pèrdua de pes i pot tolerar certs costats. efectes. Si algun medicament val la pena utilitzar-lo és més arriscat i més beneficiós. La medicina de emergència i la diabetis de l’UIC' amb més d’una dotzena de tipus de medicaments tenen uns requisits de seguretat completament diferents. L’aparició dels pacients amb Dravet és precoç (aproximadament un any), freqüent i dolorosa, greu pot causar la mort. A més, la gran majoria dels pacients han alentit significativament el seu desenvolupament intel·lectual després d’iniciar l’epilèpsia, cosa que suposa una enorme càrrega. L’any passat, Johnson& Preparació en pols de Johnson' s K Spravato es va aprovar per a depressions greus. Es poden reinventar aquests medicaments que han causat un gran perjudici als pacients. Demostra que, sense importar si es tracta d’un medicament màgic com la metformina o una espina com la fenfluramina, es necessita una recerca llarga i molt dura per trobar el millor ús d’un producte. Si la investigació és suficient, és possible que el límit entre fàrmacs i drogues no sigui tan gran com s’imagina.