La FDA aprova la comercialització de la teràpia narcolepsy innovadores

Els Pharmaceuticals de jazz anunciaven avui que l'alimentari dels EUA i l'administració de droga (FDA) ha aprovat Xywav (calci, magnesi, potassi, i oxybate de sodi) solució oral el 21 de juliol, 2020 per al tractament de narcolepsy 7 anys i més vell la cataplexia del pacient o somnolència diürna excessiva (EDS). Xywav és un producte oxybate de sodi. La seva composició de la catiònics única resulta en un contingut de sodi de 92% més baix que la teràpia actual estàndard d'oxybate de sodi per a aquests pacients, reduint el risc d'ingesta excessiva de sodi en pacients.

Narcolèpsia és una malaltia neurològica crònica i rara. El pacient té símptomes de somnolència a causa de la incapacitat per regular el cicle de son i la vigília normalment. La majoria de Narcolèpsia és causada per la manca d'hipocretina (un neuropeptide en el cervell que suporta l'equilibri dinàmic del son i la vigília). Els cinc símptomes principals de Narcolèpsia inclouen somnolència diürna excessiva, aparició sobtada de la debilitat muscular (cataplexia), el somni interromput a la nit, les al·lucinacions del son i la paràlisi del son. Totes les persones amb narcolepsy tindran símptomes de no ser capaç de mantenir-se despert i alerta durant el dia.

Xywav, també conegut com JZP-258, és un nou tipus de fàrmac oxybutyrate compost de cations única. En comparació amb Xyrem (oxybate sòdic), un altre inhibidor del sistema nerviós central utilitzat pel jazz per tractar Narcolèpsia, el contingut de sodi es redueix en 92%, el que millora la seguretat a llarg termini de la medicació dels pacients. En l'actualitat, el seu mecanisme exacte d'acció encara no ha estat confirmat. S'especulada que l'efecte terapèutic de JZP-258 sobre Narcolèpsia es basa en la regulació dels receptors GABAB durant el son. A més, JZP-258 també està en la fase 3 d'estudi clínic per al tractament d'hipersòmnia idiopàtica.

L'aprovació de la FDA de Xywav es basa en un doble cec global, controlat amb placebo, la fase Multicentre aleatori 3 estudi clínic, que va demostrar l'eficàcia i la seguretat de Xywav en el tractament de la cataplexia i EDS en pacients amb Narcolèpsia. L'estudi incloïa 201 pacients. En comparació amb el grup de placebo, Xywav va mostrar una diferència molt significativa estadísticament en el nombre d'episodis de cataplexia per setmana i la puntuació d'escala sleepiness Epworth (p<>

"A partir de l'eficàcia mostrada en el projecte Clínic, l'aprovació de Xywav és molt important per als pacients amb cataplexia o EDS relacionats amb Narcolèpsia," el plom de la fase 3 assaig clínic, Richard, professor associat clínic a la Universitat de Carolina del sud de l'escola de Medicina Dr. El consum de sodi excessiu està associat amb la pressió arterial elevada, la hipertensió, l'ictus i altres malalties cardiovasculars. "