La FDA nord-americana va atorgar la qualificació dels medicaments a l'inhibidor de DPP1 brensocatib!

Insmed és una empresa biofarmacèutica mundial dedicada a canviar la vida dels pacients amb malalties rares greus. Recentment, la companyia va anunciar que la Food and Drug Administration (FDA) dels EUA ha atorgat el brensocatib (abans conegut com INS1007) Breakthrough Drug Qualification (BTD) per al tractament de bronquiectàsies fibròtiques no cístiques adultes (NCFBE) i per alleujar el deteriorament de la malaltia. . Actualment, no hi ha cap tractament específic per a la NCFBE.

brensocatib és un nou inhibidor de la dipeptidil peptidasa 1 oral (reversible) dipeptidil 1 (DPP1) que actualment s'està desenvolupant per al tractament de bronquiectàsies i altres malalties inflamatòries.

Breakthrough Drug Qualification (BTD) és un nou canal de revisió de fàrmacs creat per la FDA el 2012 per accelerar el desenvolupament i la revisió de tractaments per a malalties greus o perjudicials, i hi ha proves clíniques previ que el fàrmac és comparable als fàrmacs terapèutics existents. Nous medicaments que poden millorar substancialment la condició. L’obtenció de fàrmacs BTD pot obtenir una orientació més estreta inclosos alts funcionaris de la FDA durant la investigació i desenvolupament. La nova revisió del mercat dels medicaments és apta per a la revisió continuada i la revisió prioritària per garantir que els pacients rebin noves opcions de tractament en el termini més curt.

La FDA va premiar Brensocatib BTD basant-se en els resultats de l'estudi WILLOW de la fase II. Es tracta d’un estudi global aleatoritzat, de doble cec, controlat amb placebo, realitzat en pacients adults amb NCFBE per avaluar l’eficàcia i la seguretat del brensocatib.

Els resultats van mostrar que l'estudi va assolir el punt final principal: en els sis mesos posteriors al tractament, les dues dosis (10 mg i 25 mg) del grup de tractament amb brensocatib tenien un risc d'agreujament significativament reduït en un 40% en comparació amb el grup placebo (p=0,027 per al grup de 10 mg, grup 25mg p=0,044). A més, l'estudi també va assolir un objectiu secundari clau: en comparació amb el grup placebo, les dues dosis (10 mg i 25 mg) del grup de tractament amb brensocatib van tenir un 36% (p=0,041) i un 25% (p=0,167) reducció de la freqüència d’exacerbació pulmonar, respectivament. .

Com s'ha esmentat anteriorment, els resultats complets de l'estudi seran anunciats a la Reunió d'Assaigs Clínics Virtuals de la American Society of Thoracic Society (ATS) el 24 de juny de 2020.

La bronquiectàsia fibrosa no quística (NCFBE) és una greu malaltia pulmonar crònica que s’expandeix permanentment a causa de la circulació d’infecció, inflamació i danys als teixits pulmonars. La malaltia es caracteritza per un deteriorament freqüent dels pulmons i requereix tractament antibiòtic i / o hospitalització. Els símptomes de la malaltia són tos crònica, producció excessiva d’esput, falta d’alè i infeccions respiratòries repetides, que poden empitjorar la malaltia subjacent. La NCFBE afecta aproximadament entre 340.000 i 520.000 pacients als Estats Units. Actualment, no hi ha cap tractament específic per a la NCFBE als Estats Units, Europa i Japó

El brensocatib és un inhibidor de la dipeptidil peptidasa I (DPP1) reversible de molècula petita desenvolupat per Insmed per al tractament de les bronquiectàsies. DPP1 és un enzim. Quan es formen neutròfils a la medul·la òssia, és responsable d’activar neutròfils serines proteases (NSP), com ara neutròfils elastasa.

Els neutròfils són el tipus més comú de glòbuls blancs i tenen un paper important en la destrucció de patògens i la regulació de la inflamació. En la malaltia inflamatòria crònica pulmonar, els neutròfils s’acumulen a les vies respiratòries, provocant una NSP hiperactiva, provocant destrucció i inflamació pulmonar. brensocatib pot reduir el dany de malalties inflamatòries com la bronquiectàsia mitjançant la inhibició de DPP1 i la seva activació de NSP.

Insmed preveu iniciar el projecte de fase III de brensocatib per al tractament de les bronquiectàsies a la segona meitat del 2020.