Dades globals de fase III d’ivosidenib combinades amb azacitidina per al tractament de primera línia de leucèmia mieloide aguda mutant IDH1

El 4 d’agost, la companyia farmacèutica global de CStone, Servier, va anunciar que ivosidenib i el medicament quimioterapèutic Azacitidina es van utilitzar per tractar adults amb leucèmia mieloide aguda (LMA) mutant IDH1 sense tractament anterior amb control de placebo doble cec global de fase III. supervivència sense esdeveniments (EFS). Això significa que ivosidenib és la primera teràpia dirigida que combina azacitidina amb azacitidina per millorar la supervivència lliure d’esdeveniments i la supervivència general.

En comparació amb azacitidina combinada amb placebo, ivosidenib combinat amb el tractament amb azacitidina va aconseguir una millora estadísticament significativa en EFS. A més, l’assaig va assolir tots els seus punts finals secundaris clau, inclosa la taxa de remissió completa (CR), la supervivència global (OS), la taxa de RC i la remissió completa (CRh) amb recuperació hematològica parcial i la taxa de remissió objectiva (ORR). La seguretat d’ivosidenib combinada amb Azacitidina és coherent amb les dades publicades prèviament. Tenint en compte la diferència d’importància clínica entre el grup de tractament i el grup de control, segons la recomanació del Comitè Independent de Seguiment de Dades (IDMC), l’estudi es va aturar aviat en un futur proper.

Les dades detallades de la investigació AGILE es donaran a conèixer en futures conferències acadèmiques. Els resultats d'aquesta investigació també es compartiran i es comunicaran amb la comunitat mèdica mundial i les agències reguladores.

El 19 de juliol de 2019, CStone Pharmaceuticals va anunciar que AGILE, la prova global de fase III de registre, ha completat la primera administració de pacients a la Xina. Fins ara, un total de 12 centres a la Xina han participat en la investigació AGILE.

El professor Wang Jianxiang, el principal investigador xinès de l'estudi AGILE i l'Hospital d'Hematologia de l'Acadèmia Xinesa de Ciències Mèdiques, va dir: i es necessiten urgentment noves opcions de tractament eficaç clínicament. Els resultats positius d’AGILE És de gran importància per als pacients amb leucèmia mieloide aguda mutant IDH1 que no reben tractament i aporta noves esperances per millorar el pronòstic d’aquests pacients."

El doctor Yang Jianxin, director mèdic de CStone Pharmaceuticals, va dir: "Ens complau veure que, com que ivosidenib ha obtingut dades d'eficàcia extremadament excel·lents, IDMC recomana que l'estudi es detingui aviat. L’èxit de l’estudi AGILE és un gran avenç en el camp de la LMA. Entre els pacients amb LMA mutant IDH1 recentment diagnosticats que no són elegibles per a la quimioteràpia intensiva, ivosidenib combinat amb Azacitidina va aconseguir millores estadísticament significatives en el valor final primari EFS i en tots els objectius secundaris clau. Agraïm a tots els investigadors i subjectes que van participar en l'estudi AGILE I als membres de la família, i tenim previst comunicar-nos amb l'Administració nacional de productes mèdics (NMPA) de la Xina per fer arribar aquest tractament innovador als pacients xinesos el més aviat possible."

Ivosidenib està aprovat actualment per la Food and Drug Administration dels Estats Units (FDA) per a la monoteràpia en pacients adults amb LMA recaiguda o refractària amb mutacions IDH1, així com en pacients recentment diagnosticats ≥75 anys d'edat o que no puguin utilitzar quimioteràpia intensiva d'inducció a causa de comorbiditats. pacients amb LMA mutant IDH1. Recentment, la FDA dels Estats Units va acceptar l’iidenidenib Supplemental New Drug Application (sNDA) com a opció de tractament potencial per a pacients amb colangiocarcinoma mutant IDH1 prèviament tractada i va rebre una revisió prioritària per part de la FDA dels EUA.

Servier i CStone Pharmaceuticals continuen realitzant una cooperació exclusiva en el desenvolupament clínic i la comercialització d’ivosidenib a la Gran Xina, inclosa la Xina continental, Hong Kong, Taiwan i Macau i Singapur, en virtut de l’acord de llicència.

Actualment, l’Administració nacional de productes mèdics de la Xina ha acceptat una nova sol·licitud de fàrmacs per a ivosidenib per al tractament de pacients adults amb leucèmia mieloide aguda recaiguda o refractària amb mutacions susceptibles a IDH1 i els ha inclòs en la revisió prioritària.