Es preveu que la malaltia de les gelades graduals introdueixi un nou fàrmac, ampliant el període de supervivència mig any

Aquest any, una epidèmia sobtada va fer que moltes persones recordessin a Zhang Dingyu, el" heroi' heroi" i també va conèixer la rara malaltia de GG; síndrome de congelació gradual".

Zhang Dingyu va ocultar el seu estat de congelació i va lluitar a la primera línia de l'epidèmia i se li va atorgar el títol honorífic de&"People' Hero GG". A la Conferència Nacional de Recomanació per a la Lluita contra la Nova Epidèmia de Pneumònia Coronària&(GG), va escalonar-se al Gran Saló del Poble, cosa que va fer plorar a infinitat de persones.

Recentment," congelació gradual de persones" va donar lloc a bones notícies: un nou estudi va demostrar que el nou fàrmac oral AMX0035 en desenvolupament pot allargar el període de supervivència dels pacients fins a mig any. Anteriorment, s’ha demostrat que el medicament retarda la progressió de" congelació gradual de" malaltia. Els resultats rellevants s'han publicat a la revista" Muscle& Nerve" ;.

GG quot; Síndrome del fred gradual" més cruel que el càncer

Parlant de" congelació gradual de persones", el físic més famós Stephen Hawking.

Hawking ha combatut les congelacions durant més de 50 anys. El que veiem sempre és una persona amb el cap inclinat i somrient, i només pot expressar els seus pensaments a través dels dits retractats en una cadira de rodes. Hawking és gairebé el&més longeu; l'home que es congela progressivament; en el món. En general, només passa de 2 a 5 anys des del diagnòstic fins a la mort.

GG "; síndrome de congelació gradual GG", també coneguda com a esclerosi lateral amiotròfica (ELA), és una malaltia neurodegenerativa rara que ataca les cèl·lules nervioses (neurones) del cervell humà i de la medul·la espinal, fent que els músculs es redueixin i degeneri gradualment.

GG quot; Síndrome del fred gradual" apareix com una de les cinc" malalties terminals" per l’Organització Mundial de la Salut. Encara es desconeix la causa de la malaltia. La genètica, els defectes genètics i els factors ambientals poden causar danys a les neurones motores.

Les neurones motores controlen l’activitat muscular durant el moviment humà, la parla, la deglució i la respiració. Un cop danyats, l’atròfia i degeneració muscular, incapaços de moure’s i parlar, la deglució i la funció respiratòria disminuiran gradualment i acabaran morint per insuficiència respiratòria causada per la debilitat muscular respiratòria.

En aquest procés, el cos humà sembla ser"&congelat; gradualment, però la consciència és molt clara i només es pot veure morir. Per tant," síndrome de congelació gradual" també es considera" una malaltia més cruel que el càncer." .

Els Estats Units van llançar una vegada el" Ice Bucket Challenge" per fer saber a més gent i prestar atenció al" síndrome de congelació gradual" ;. El" entumiment i debilitat" que el desafiador va experimentar en el moment en què va ser cobert amb aigua gelada va ser exactament l'experiència personal del" síndrome de congelació gradual" pacient.

A Zhang Dingyu se li va diagnosticar" síndrome de congelació gradual" el 2017. Parlant de la malaltia, va dir:" Tinc rampes cada nit, molt doloroses, i he de llevar-me i suprimir-la amb el meu pes. Quan em poso malalt, necessito aigua calenta per alleujar-la, però el dolor no m’aclapara."

Actualment, el tractament global de" congelació gradual de" els mitjans i els medicaments són encara molt limitats, la majoria dels quals es basen en un tractament simptomàtic i no hi ha cura. Fins ara, només hi havia dos medicaments aprovats per tractar la SLA, el riluzol (Riluzole) i l’edaravona (Edaravone). Aquest últim es va aprovar a la Xina el setembre d’aquest any.

Quant al nou medicament AMX0035

El nou fàrmac investigat AMX0035 és una combinació de dos compostos de molècules petites de fenilbutirat de sodi (PB) i àcid deoxicolic (TUDCA). Es dirigeix ​​principalment a l’estrès oxidatiu del reticle endoplasmàtic dels mitocondris produït per l’energia de les cèl·lules nervioses i el processament de proteïnes. Prevenir la neurodegeneració.

En estudis preclínics, els investigadors han demostrat que el PB i el TUDCA tenen un efecte sinèrgic en el tractament de l’ELA i l’eficàcia és superior a la del tractament amb un sol medicament.

Anteriorment, la FDA dels Estats Units i l'Agència Europea de Medicaments (EMA) concedien respectivament a AMX0035 el títol de&"Orphan Drug GG".

Viu mig any! El temps de supervivència del pacient&s'amplia significativament

En un assaig clínic de fase II (CENTAUR), es van assignar aleatòriament 137 pacients adults amb ELA a una proporció de 2: 1 i van rebre tractament AMX0035 o placebo.

La investigació inicial va demostrar que en 6 mesos, AMX0035 va alentir significativament la progressió de la malaltia dels pacients amb ELA i va tenir un impacte en les activitats diàries dels pacients, com ara la capacitat de caminar, parlar, utilitzar estris o empassar aliments.

Posteriorment, els pacients que han completat l’aleatorització de 6 mesos (24 setmanes) poden participar en una nova ronda d’assaigs d’extensió de marca oberta, dissenyats per avaluar la seguretat i l’eficàcia a llarg termini del medicament. El temps de seguiment va ser de gairebé tres anys (35 mesos).

Les noves investigacions mostren:

La supervivència mitjana dels pacients inicialment aleatoritzats per rebre tractament amb placebo va ser de 18,5 mesos, mentre que la supervivència global mitjana dels pacients inicialment aleatoritzats per rebre el medicament oral AMX0035 va ser de 25,0 mesos. Els pacients del grup de tractament van viure una mitjana de sis mesos més (6,5 mesos).

En comparació amb el grup placebo, el risc de mort en el grup de tractament es va reduir un 44%.

Julieanne Dorn, professora de neurologia a la Harvard Medical School, va dir:" Aquest és el primer estudi que té beneficis significatius en termes de funció i supervivència del pacient. Espero que aquest sigui el començament d’un nou tractament contra l’ELA."

Zhang Dingyu va dir una vegada: GG, no puc ampliar la meva vida, però per què no fer-la més plena?"

Aquesta frase era forta i sonora, però la impotència de Zhang Dingyu&# 39 també es va revelar al darrere. La vida de" heroi de&# 39" està prou ple. Si és possible, esperem que pugui allargar la seva vida.

Com a teràpia neuroprotectora, AMX0035 no només pot reduir la mort i la disfunció de les neurones motores, sinó que també pot estendre significativament el període de supervivència. Don' t subestimar aquest curt període de sis mesos. Avui, amb el ràpid avanç de la ciència mèdica," congelació gradual de persones" pot superar la malaltia i introduir més medicaments nous i esperes de tractament.

Finalment, espero que s’aprovin més medicaments nous tan aviat com sigui possible per ajudar a" congelació gradual de persones" inclosos Zhang Dingyu, milloren la seva qualitat de vida i perllonguen la seva supervivència.