Novartis Kymriah aprovat: tractament de 2 tipus de malignitats de cèl·lules B!

Novartis va anunciar recentment que, sota el nou marc regulador dels productes de teràpia cel·lular, tissular i gènica (CTGTP), l'Autoritat de Ciències de la Salut de Singapur (HSA) ha aprovat Kymriah (tisagenlecleucel) com la primera teràpia comercialitzada del receptor d'antígens quimèrics de Singapur (CAR-T).

Kymriah és una teràpia cel·lular autòloga de cèl·lules T modificades genèticament per CD19. S'ha aprovat per al tractament de dos càncers mortals. Les opcions de tractament d'aquests dos càncers són limitades i el pronòstic ha estat històricament pobre. Necessitat urgent de teràpia.

A diferència de les petites molècules convencionals o les teràpies biològiques, la teràpia cel·lular CAR-T és un producte viu de teràpia cel·lular T. El principi de Kymriah és modificar genèticament les cèl·lules T del pacient per expressar un receptor d'antígens quimèrics (CAR) dissenyat per dirigir-se a l'antigen CD19, que és una proteïna antigen expressada a la superfície d'una varietat de cèl·lules tumorals de la sang, incloses les cèl·lules B limfomes i les cèl·lules leucèmiques.

HSA va aprovar Kymriah: (1) per al tractament de la leucèmia limfoblàstica aguda de cèl·lules B (LLA) nens i adults joves amb refractaris, recaigudes després del trasplantament, segon o múltiples recaigudes de 2 a 25 anys; (2) S'utilitza per tractar pacients adults amb recaiguda o refractària (r/r) limfoma de cèl·lules grans B (DLBCL) després de rebre 2 o més teràpies sistèmiques.

Aquesta aprovació es basa en la revisió de dos assajos clínics CAR-T registrats globalment, JULIET i ELIANA. En aquests assajos, Kymriah va demostrar taxes de resposta fortes i duradores i una seguretat consistent en dues poblacions de pacients difícils de tractar.

Kymriah és un mètode de tractament personalitzat que modifica les cèl·lules T pròpies del pacient per lluitar i matar les cèl·lules canceroses. Portar aquest nou i innovador tractament a Singapur requereix la col·laboració de molts grups d'interès del sistema sanitari. Això inclou l'obtenció d'aprovacions normatives, la validació i formació de centres de tractament qualificats per a les indicacions adequades, i la integració de sistemes de lliurament per a tractaments personalitzats que abans no existien per garantir el lliurament segur i sense problemes de Kymriah als pacients.

L'Hospital General de Singapur (SGH) és el primer centre de tractament de Kymriah al sud-est asiàtic que es posa en funcionament per al tractament de pacients adults r/r DLBCL i joves adults r/r B-cell ALL. Novartis està discutint actualment amb l'Hospital Universitari Nacional de Singapur (NUH) per ampliar la possibilitat d'utilitzar Kymriah per a adults R/r DLBCL i nens i joves pacients adults r/r B-cell ALL.

El professor William Hwang, director mèdic del National Cancer Center de Singapur, va dir: "La teràpia CAR-T és un avenç important en les estratègies d'immunoteràpia i un avenç important en el tractament individualitzat del càncer. Aquesta teràpia ha demostrat una gran promesa com a teràpia per salvar vides. Perspectives, i aporta una nova esperança per als pacients amb càncer de sang".