Els inhibidors orals de MPO són ​​elegibles per al tractament de la FDA per a pacients amb MSA

Biohaven Pharmaceuticals va anunciar que el seu verdaperstat inhibidor de la mieloperoxidasa oral (MPO) (BHV-3241) ha rebut una qualificació ràpida per part de la FDA dels Estats Units per al tractament de pacients amb atrofia múltiple del sistema (MSA).

La MSA és una malaltia neurodegenerativa progressiva que afecta el sistema nerviós autònom (el sistema nerviós que controla accions involuntàries com la pressió arterial o la digestió) i el moviment, i presenta una combinació de símptomes. Aquests símptomes es deuen a la pèrdua i mort gradual de diferents tipus de cèl·lules nervioses al cervell i a la medul·la espinal. Els símptomes solen aparèixer en pacients en els seus 50 i progressen ràpidament entre 5 fins a 10 anys, donant lloc a una pèrdua gradual de la funció motora i, finalment, de l’adormició. Les persones amb MSA sovint desenvolupen pneumònia tardana en la malaltia i poden morir sobtadament de problemes cardíacs o respiratoris. Tot i que els fàrmacs poden tractar alguns símptomes de la MSA, actualment no hi ha cap tractament que pugui retardar la progressió de la malaltia i curar-la. Aquests pacients necessiten urgentment un tractament eficaç per alleujar la malaltia.

La MPO és un motor clau dels processos oxidatius i inflamatoris i ha augmentat significativament en diverses malalties cerebrals. La inhibició de l'activitat de MPO és una prometedora estratègia per al tractament de neuroinflamacions i malalties neurodegeneratives (inclosa la MSA). L'estudi va trobar que els nivells elevats de MPO també estan associats a l'esclerosi múltiple i a l'Alzheimer 0010010 # 39; s. Verdiperstat és un inhibidor de la MPO oral d'investigació i Biohaven va obtenir la llicència d'investigació i desenvolupament de AstraZeneca a 2018. La FDA dels Estats Units i l'Agència Europea de Medicaments han concedit el medicament orfe.

Els resultats preliminars de la fase anterior 2 dels assaigs clínics van demostrar que els resultats principals d’eficàcia mesurats per l’escala d’avaluació MSA unificada han millorat. Després de 12 setmanes de tractament, el grup placebo 0010010 # 39; s puntuació va disminuir en 4. 6 punts, mentre que l'ús de {{6} } mg BHV 3241 dues vegades al dia van disminuir en 3. 7 punts i l'ús de 600 mg BHV 3241 dues vegades al dia va disminuir en 2 . 6 punts. En conseqüència, també s'han millorat altres resultats de mesurament (com ara la puntuació completa dels símptomes autonòmics i l'escala de qualitat de vida de la MSA). Aquests resultats clínics són consistents amb els efectes neuroprotectors del verdiperstat observats en models animals. Verdiperstat redueix significativament l'activitat de MPO a la sang humana, que és un biomarcador perquè el fàrmac s'uneixi al seu objectiu. Actualment, el medicament s'està avaluant per a l'eficàcia i la seguretat en una fase 3 assaig clínic.

0010010 quot; Encara hi ha una necessitat no satisfactòria per al tractament dels pacients amb MSA, i estem molt contents que la FDA pugui atorgar la qualificació de verdiperstat de manera ràpida, 0010010 quot; va dir Irfan Qureshi, MD, vicepresident de Biohaven Neurology. 0010010 quot; La qualificació de via ràpida accelerarà el desenvolupament de verdiperstat per tal que es pugui convertir en la primera opció de tractament per a pacients amb MSA. 0010010 quot;