L'agonista perifèric del receptor io opioide (KOR) Korsuva (difelikefalin) s'aplica a la llista.

Cara Therapeutics és una empresa biofarmacèutica en fase clínica que se centra en el desenvolupament i comercialització de nous productes químics que tenen com a objectiu alleujar la picor dirigint-se selectivament als receptors d'opioides kappa perifèrics (KOR). Recentment, la companyia va anunciar que ha presentat una nova aplicació de fàrmacs (NDA) per korsuva (CR845, difelikefalin) injecció a l'Administració d'Aliments i Medicaments dels EUA (FDA) per al tractament de picor moderada a severa en pacients amb hemodiàlisi. Anteriorment, la FDA ha concedit a Korsuva una designació avançada de fàrmacs (BTD) per a aquesta indicació. Cara Therapeutics ha sol·licitat a la FDA que duu a terme una revisió priorimental de la NDA. Si s'aprova, el seu cicle de revisió s'escurçarà en 4 mesos en comparació amb les revisions periòdiques.

El pruritus associat a la malaltia renal crònica (CKD-aP) és una malaltia que es produeix en pacients amb malaltia renal crònica sotmesa a hemodiàlisi. Molts pacients de diàlisi (60-70%) picor d'experiència, i 30-40% dels casos es reporten com moderat o greu.

El principi farmacèutic actiu de Korsuva és la difelikefalina, que és un agonista kor de primera classe que actua sobre el sistema nerviós perifèric humà i certes cèl·lules immunitàries.

L'estructura química de la difelikefalina (font d'imatge: medkoo.com)

La NDA es basa en dades positives de dos assajos clínics de fase 3 clau, incloent l'assaig KALM-1 i l'assaig global KALM-2 dut a terme als Estats Units, així com el suport a dades de 32 estudis clínics addicionals. En els assajos clínics de fase 3, els pacients d'hemodiàlisi amb CKD-aP moderat a sever, després de rebre la injecció de Korsuva, van mostrar millores estadísticament significatives en la intensitat de la picor i la qualitat dels indicadors de vida.

El Dr. Derek Chalmers, President i CEO de Cara Therapeutics, va dir: "La presentació de la injecció de Korsuva NDA marca una fita important per als pacients de Cara i hemodiàlisi amb pruritus intractable. Vull agrair a tot l'equip de Cara els seus esforços irremeiables. Descobriment, desenvolupament i finalització de presentacions nda, així com pacients, investigadors i personal de camp que participen en assajos clínics. Esperem treballar amb la FDA durant el procés de revisió i seguir centrant-nos en Korsuva juntament amb el nostre soci comercial Vifor Pharma Preparations per al llançament de la injecció als Estats Units".

El pruritus associat a la malaltia renal crònica (CKD-aP) és un pruritus generalitzat refractari, que es produeix amb freqüència i intensitat en pacients amb malaltia renal crònica sotmesa a diàlisi. També s'ha informat de picor en pacients amb CKD etapa III-V sense diàlisi. Estudis integrals, longitudinals i multinacionals estimen que la prevalença ponderada de CKD-aP en pacients amb malaltia renal en fase final (ESRD) és d'aproximadament 40%, i al voltant del 25% dels pacients reporten picor severa.

La majoria dels pacients de diàlisi (aproximadament 60% a 70%) pruritus, dels quals entre un 30% i un 40% reporten pruritus moderat o sever. Les últimes dades de l'ITCH National Registry Study (ITCH National Registry Study) mostren que entre els pacients amb pruritus, al voltant del 59% dels pacients desenvolupen símptomes cada dia o gairebé cada dia durant més d'un any. En vista de la seva relació amb CKD / ESRD, la majoria dels pacients tindran símptomes que duren mesos o anys. Els fàrmacs antipruriàtics actuals, com ara antihistamínics i corticosteroides, no poden proporcionar un alleujament consistent i adequat. Pruritus crònic moderat a sever s'ha demostrat repetidament per reduir directament la qualitat de vida, causar símptomes que perjudiquen la qualitat de vida (com la mala qualitat del son), i s'associen amb la depressió. CKD-aP és també un predictor independent de mortalitat en pacients d'hemodiàlisi, que està principalment relacionat amb l'augment del risc d'inflamació i infecció.