El nou factor de Sanofi VIII teràpia efanesoctocog alfa va obtenir la qualificació de via ràpida de la FDA dels EUA!

Sanofi va anunciar recentment que l'Administració d'Aliments i Medicaments dels EUA (FDA) ha concedit efanesoctocog alfa (anteriorment BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) Qualificació de Via Ràpida (FTD) per al tractament de pacients amb malaltia sanguínia tipus A. efanesoctocog alfa és un nou tipus de teràpia de factor VIII que és independent del factor von Willebrand (vWF) i proporciona prop dels nivells normals d'activitat factor durant la major part de la setmana en un règim de tractament preventiu d'una vegada a la setmana.

A l'agost de 2017, la FDA dels Estats Units i la Comissió Europea (CE) respectivament van concedir la designació de fàrmac orfe (ODD) a efanesoctocog alfa. Sanofi i Sobi han arribat a una cooperació per desenvolupar i comercialitzar efanesoctocog alfa.

Fast Track Qualification (FTD) té com a objectiu accelerar el desenvolupament de fàrmacs i la revisió ràpida de malalties greus per fer front a les necessitats mèdiques greus no cobertes en àrees clau. L'obtenció de qualificacions ràpides per a fàrmacs experimentals significa que les companyies farmacèutiques poden interactuar amb la FDA amb més freqüència durant l'etapa de recerca i desenvolupament. Després de presentar una sol·licitud de màrqueting, poden optar a l'aprovació accelerada i a la revisió priori prioritat si compleixen els estàndards pertinents. A més, també són elegibles per a la revisió de rodatge.

Efanesoctocog alfa té el potencial de canviar el tractament de teràpia de reemplaçament de factors de pacients amb hemofília A i representa un nou tipus potencial de teràpia de reemplaçament del factor VIII. La vida mitja de la teràpia tradicional factor VIII està limitada pel factor von Willebrand (vWF) efecte chaperone, que es creu que limita el temps que el factor roman en el cos. efanesoctocog alfa és un nou tipus de proteïna de fusió, desenvolupada a partir de la innovadora tecnologia de fusió del Fc, mitjançant l'addició d'una regió de vWF i XTEN® pèptid per ampliar el seu temps en circulació sanguínia.

Efanesoctocog alfa té el potencial per proporcionar protecció contra el sagnat gairebé normal durant la major part de la setmana, i l'augment de la vida mitjana pot reduir la freqüència de dosificació del tractament preventiu a un cop per setmana.

En el model preclínic de l'hemofília A, l'efecte de control hemostàtic de l'efanesoctocog alfa és 4 vegades superior al de rFVIII. S'espera que el fàrmac proporcioni als pacients amb hemofília greu A una protecció millor i més àmplia contra tot tipus de sagnat.

L'estudi en curs fase 3 XTEND-1 està avaluant la seguretat i eficàcia dels pacients prèviament tractats ≥12 anys d'edat (n = 150) amb malaltia greu de la sang de tipus A. XTEND-1 és un estudi intervencionista d'etiqueta oberta i no aleatoritzat amb 2 grups d'assignació paral·lela. Els subjectes del grup de prevenció van rebre 50 IC/kg de tractament profilàctic efanesoctocog alfa cada setmana durant 52 setmanes. Els subjectes del grup de tractament sota demanda van rebre efanesoctocog alfa (50 U/kg) segons sigui necessari durant 26 setmanes, i després van canviar a efanesocococog alfa un cop per setmana durant 26 setmanes.

Actualment, efanesoctocog alfa està sent objecte d'investigació clínica, i la seva seguretat i eficàcia no han estat revisades per cap agència reguladora.