STM: La modificació genètica de les cèl·lules mare pot millorar la diabetis

Segons un estudi recent, els investigadors van utilitzar cèl·lules extretes de la pell d’un pacient amb diabetis mellitus poc freqüent a la insulina (síndrome de Wolfram) per induir cèl·lules mare pluripotents i convertir-les en cèl·lules secretadores d’insulina. L’eina d’edició CRISPR-Cas 9 corregeix els defectes genètics que causen la síndrome. Després van implantar aquestes cèl·lules en ratolins i van guarir la diabetis 0010010 # 39; s diabetis.

Aquesta investigació d’investigadors de la Universitat de Washington School of Medicine de St. Louis suggereix que la tecnologia CRISPR-Cas 9 pot servir d’arma potent per al tractament de la diabetis, especialment la diabetis provocada per una mutació d’un sol gen. L’estudi es va publicar en línia a la revista Science Translational Medicine el 22 d’abril.

(Font de la foto: Www.pixabay.com)

Els pacients amb síndrome de Wolfram desenvolupen diabetis durant la infància o l’adolescència i necessiten ràpidament teràpia de reemplaçament d’insulina, que requereixen múltiples injeccions d’insulina diàriament. La majoria dels pacients presenten problemes de visió i equilibri i altres problemes. En molts pacients, la síndrome pot conduir a la mort precoç.

0010010 quot; És la primera vegada que s'ha utilitzat CRISPR per reparar la diabetis causada per un defecte genètic, 0010010 quot; va dir el co-investigador el doctor Jeffrey R. Millman, professor adjunt de medicina i enginyeria biomèdica a la Universitat de Washington.

La síndrome de Wolfram està causada per mutacions en un sol gen, per la qual cosa els investigadors esperen comprendre que combinant la tecnologia de cèl·lules mare amb CRISPR, es pot corregir la diabetis causada per mutacions.

Fa uns anys, Millman i col·legues van descobrir com transformar les cèl·lules mare humanes en cèl·lules beta pancreàtiques. Els investigadors han desenvolupat una nova tecnologia que pot transformar de manera més eficaç les cèl·lules mare humanes en cèl·lules beta, que tenen un efecte força bo en el control del sucre en la sang.

En aquest estudi, van prendre mesures addicionals per extreure aquestes cèl·lules de pacients i van utilitzar eines d’edició del gen CRISPR-Cas {{1}} per corregir les mutacions genètiques que van causar la síndrome de Wolfram (WFS 1 ). A continuació, els investigadors van comparar aquestes cèl·lules editades pel gen amb cèl·lules beta que segregaven insulina del mateix lot de cèl·lules mare que no havien estat editades amb CRISPR.

L’autor va implantar cèl·lules editades per CRISPR en ratolins amb diabetis mitjançant implantació subcutània. Els resultats van mostrar que la diabetis va desaparèixer ràpidament i que els nivells de sucre en sang dels animals es van mantenir normals durant els sis mesos de seguiment. Dins del rang. En canvi, els ratolins que van rebre cèl·lules beta no modificades encara tenien diabetis.

En el futur, utilitzar CRISPR per corregir algunes mutacions en cèl·lules beta pot ajudar als que tenen diabetis causats per múltiples factors genètics i ambientals. 0010010 quot; Estem entusiasmats de ser capaços de combinar aquestes dues tecnologies i utilitzar CRISPR per corregir defectes genètics, 0010010 quot; Millman va dir. 0010010 quot; de fet, vam trobar que les cèl·lules beta corregides no són diferents de les derivades de les cèl·lules mare de persones sanes sense diabetis. 0010010 quot;

Els investigadors van dir que en el futur, el procés de fer cèl·lules β a partir de cèl·lules mare hauria de ser més fàcil. Per exemple, els científics han desenvolupat mètodes menys invasius per produir cèl·lules mare pluripotents induïdes de la sang; estan treballant en el desenvolupament de cèl·lules mare a partir d’unes mostres d’orina. (de Bioon.com)