La nova indicació de BeiGene Brukinsa (zanubrutinib) ha estat acceptada per la FDA dels Estats Units: tractament de la macroglobulinemia de Waldenstrom!

BeiGene va anunciar recentment que l'Administració d'Aliments i Medicaments dels EUA (FDA) ha acceptat Brukinsa (Preu mitjà per nit) per al tractament de la macroglobulinemia de Fahrenheit (WM) nova sol·licitud de llista d'indicació (sNDA), sol·licitant de medicaments dispensats amb recepta paga factura (PDUFA) La data és 18 d'octubre de 2021. A més dels Estats Units, les autoritats reguladores de medicaments de la Unió Europea, Canadà, Austràlia, Xina, Taiwan i Corea del Sud han acceptat les sol·licituds de màrqueting pertinents per a Brukinsa® per al tractament dels pacients amb WM.

La macroglobulinemia de Waldenstrom (WM) és un limfoma indolent rar que es produeix en menys del 2% dels pacients amb limfoma no Hodgkin (NHL). Als Estats Units, hi ha aproximadament 5.000 nous casos de WM cada any. La malaltia sol ocórrer en pacients més grans i es troba principalment en la medul·la òssia, però també pot implicar els ganglis limfàtics i la melsa.

El Dr Huang Weijuan, director mèdic de BeiGene Hematology, va dir: "WM és una malaltia rara i molt greu. Estem molt contents que la FDA hagi acceptat Brukinsa® una nova indicació per al tractament d'aquesta malaltia. En els últims anys, BTK Encara que els inhibidors han millorat el tractament general de la WM, els pacients amb diferents subtipus encara tenen remissions diferents, i la toxicitat segueix sent un problema. Seguirem comunicant-nos amb la FDA en els propers mesos i esperem que Brukinsa® pugui convertir-se en una nova opció de tractament per als pacients amb WM als Estats Units".

Aquesta sNDA inclou dades de 351 pacients de WM, principalment basats en les dades de seguretat i eficàcia de l'assaig clínic ASPEN de fase 3 global (NCT03053440) de Brukinsa® versus ibrutinib (Imbruvica) per al tractament de pacients amb WM; a més, també inclou dades de les dades de suport per als dos assajos clínics brukinsa® són l'assaig clínic de fase 2 (NCT03332173) per al tractament de pacients amb WM recaiguda/refractari a la Xina i l'1/ global per al tractament de pacients amb malalties malignes de cèl·lules B. Assaig clínic fase 2 (NCT02343120). Al mateix temps, les dades de seguretat de 779 pacients en sis assajos clínics brukinsa® també s'inclouen en la sNDA.

Brukinsa® és un petit inhibidor de molècules de la quinasa de la sirosina de Bruton (BTK) desenvolupat independentment pels científics de BeiGene. Actualment està experimentant una àmplia gamma d'assajos clínics clau a tot el món com un sol agent i en combinació amb altres teràpies Els fàrmacs s'utilitzen per tractar una varietat de cèl·lules B malignes.

Brukinsa® va rebre l'aprovació accelerada als Estats Units al novembre de 2019 per al tractament de pacients amb limfoma de cèl·lules del mantell (MCL) que prèviament han rebut almenys una teràpia. Brukinsa® va rebre l'aprovació condicional a la Xina al juny de 2020 per al tractament de pacients adults amb leucèmia limfàtica crònica (CLL)/limfoma limfàtic petit (SLL) que han rebut almenys una teràpia en el passat, i han rebut almenys una teràpia en el passat. Dues indicacions per al tractament de pacients amb MCL adults. En l'actualitat, s'han presentat un total de més de 20 sol·licituds de cotització relacionades amb Brukinsa®, que cobreixen 45 països i regions de tot el món, inclosos els Estats Units, la Xina i la Unió Europea.

Preuo o poc després(Imbruvica) és un inhibidor de BTK de blockbuster venut per Johnson & Johnson i AbbVie. Juga un efecte contra el càncer mitjançant el bloqueig de la BTK necessària per a la proliferació de cèl·lules canceroses i la metàstasi. BTK és una molècula de senyalització clau en el complex de senyalització de receptors cel·lulars B, i juga un paper important en la supervivència i metàstasi de les cèl·lules B malignes i altres malalties debilitants greus. Imbruvica pot bloquejar les vies de senyalització que media la proliferació i propagació incontrolada de cèl·lules B, ajudar a matar i reduir el nombre de cèl·lules canceroses, i retardar la progressió del càncer. En assajos clínics, teràpies monodroga i combinades han mostrat forts efectes curatius contra una àmplia gamma de malignes hematològics.

Des del seu llançament el 2013,Preuo o poc després(Imbruvica) ha obtingut 11 EUA. Aprovacions de la FDA en 5 càncers de sang de cèl·lules B i malaltia crònica d'empelt contra hoste (cGVHD) en 6 àrees de malaltia: amb o sense mutació de supressió 17p (del17p) leucèmia limfàtica crònica (CLL), limfoma limfàtic petit (CLL), limfoma limfàtic petit (SLL) amb o sense mutació de supressió 17p (del17p), Macroglobulinemia Waldenstrom (WM), limfoma de cèl·lules del mantell prèviament tractat (MCL), limfoma de zona marginal (MZL) que requereix tractament sistèmic i ha rebut almenys una teràpia anti-CD20 , i la malaltia crònica de l'empelt contra l'hoste (cGVHD) que ha fallat una o més teràpies sistèmiques.

Actualment, AbbVie i Johnson & Johnson estan avançant en un gran projecte de desenvolupament de tumors clínics Imbruvica. Segons l'informe anual publicat per ambdues parts, les vendes globals d'Imbruvica el 2020 van arribar als 9.442 milions de dòlars nord-americans. A la Xina, durant les negociacions d'assegurances mèdiques de 2018, Imbruvica va entrar amb èxit al catàleg d'assegurances mèdiques a través d'una retallada substancial de preus. Alguns analistes pronostiquen que les vendes d'Imbruvica arribaran als 11.900 milions de dòlars el 2025.