Aviat s'aprovarà a la UE el receptor de trombopoietina oral de segona generació Agonista Doptelet (avatrombopag).

La farmacèutica sueca Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) ha anunciat recentment que el Comitè de Productes Medicinals per a l'Ús Humà (EMA) de l'Agència Europea del Medicament (EMA) ha emès una opinió positiva de revisió, recomanant l'aprovació per ampliar l'abast d'aplicació de Doptelet (avatrombopag) per al tractament pacients adults amb trombocitopènia immune crònica primària (ITP) que no han respost a altres tractaments (com ara corticosteroides). , immunoglobulines). Ara, les opinions de CHMP seran sotmeses a la Comissió Europea (CE) per a la seva revisió, que sol prendre una decisió final de revisió en un termini de 2 mesos.

La trombocitopènia immune (ITP) és una malaltia autoimmune caracteritzada per un baix recompte de plaquetes, el que condueix a un major risc de blaus i sagnat. S'estima que 100 de cada milió de persones tenen ITP, i quan els símptomes persisteixen durant més de 12 mesos, la malaltia es considera crònica. La incidència d'ITP primària en la població adulta és de 3,3 per cada 100.000 persones a l'any. En l'actualitat, no hi ha cura per itp. Aquests pacients solen recaure després de rebre diversos tractaments i encara necessiten fàrmacs per reduir el risc de sagnat clínic important.

L'avatrombopag de principi farmacèutic actiu de Doptelet és un receptor de trombopoietina oral de segona generació, un cop al dia agonista receptor (TPO-RA) que pot imitar els efectes del TPO, que és el principal regulador de la producció normal de plaquetes.

Als Estats Units, Doptelet va ser aprovat per la FDA al maig de 2018 per al tractament de la trombocitopènia en pacients adults amb malaltia hepàtica crònica (CLD) que planegen sotmetre's a una cirurgia. Al juny de 2019, la FDA va aprovar l'ampliació de l'abast d'aplicació de Doptelet per al tractament de trombocitopènia en pacients adults amb trombocitopènia immune crònica (ITP) que no han respost a teràpies anteriors. A la Unió Europea, Doptelet va ser aprovat al juny de 2019 per al tractament de trombocitopènia severa en pacients adults amb CLD que estan planejant sotmetre's a cirurgia invasiva.

SOBI Chief Medical Officer i Cap de Recerca i Desenvolupament Ravi Rao va dir: "Aquesta notícia és un pas important en la prestació d'opcions de tractament als pacients europeus d'ITP. L'opinió positiva d'avui de CHMP és una fita important per als pacients d'ITP a tot Europa. Si ho aconsegueix amb l'aprovació de la Comissió Europea, Doptelet proporcionarà als pacients i experts mèdics un nou règim de tractament oral sense cap restricció en els tipus d'aliments".