La FDA dels Estats Units va concedir a Novartis la designació innovadora de fàrmacs per al potent i selectiu inhibidor del factor B iptacopan.

Novartis ha anunciat recentment que l'Administració d'Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) ha concedit a iptacopan (LNP023) una qualificació avançada de medicament per al tractament de l'hemoglobinúria nocturna paroxística (PNH) i un tractament pediàtric rar per a l'elegibilitat de la malaltia de glomerulopatia C3 (C3G) (RPD) . L’octubre d’aquest any, l’Agència Europea del Medicament (EMA) va atorgar a iptacopan la qualificació de medicament prioritari (PRIME) per al tractament de la C3G.

Iptacopan és un inhibidor del factor B reversible, oral, potent, selectiu, de molècula petita i de primera classe. El factor B és una serina proteasa clau en la via alternativa del sistema del complement. A més de PNH i C3G, actualment s’està desenvolupant iptacopan per al tractament d’altres malalties renals on es veu afectat el sistema del complement i que té necessitats importants no satisfetes, inclosa la nefropatia IgA (IgAN) i la síndrome hemolítica urèmica atípica (aHUS), la nefropatia membranosa (MN). ).

Novartis espera presentar el primer lot de sol·licituds d’indicació a la FDA dels EUA el 2023. En moltes malalties derivades del complement, l’iptopopan té el potencial de convertir-se en el primer inhibidor de la via del complement que retarda la progressió de la malaltia. Basant-se en la prevalença de la malaltia i en les dades provisionals positives de l’estudi de la fase 2, iptacopan també va rebre la designació de fàrmacs orfes (ODD) per al tractament d’IgAN per part de la FDA dels EUA i de la EU EMA per al tractament de C3G i PNH.

L'estructura química d'iptopopan (font de la imatge: medchemexpress.cn)

BTD és un nou canal de revisió de fàrmacs creat per la FDA el 2012. Té com a objectiu accelerar el desenvolupament i la revisió per al tractament de malalties greus o que posen en perill la vida i hi ha proves clíniques preliminars que indiquen que el medicament es troba en un o diversos medicaments nous que han millorat significativament els criteris clínicament significatius. Els medicaments obtinguts amb BTD poden rebre una orientació més propera, inclosos els funcionaris d’alt nivell de la FDA durant la investigació i el desenvolupament, per garantir que els pacients rebin noves opcions de tractament en el menor temps possible.

La FDA va concedir a iptacopan el BTD per al tractament de la PNH sobre la base dels resultats intermedis positius de l’estudi de fase II del Projecte 2. En curs, les dades mostren que l’iptacopan és significativament eficaç en pacients amb PNH que encara són anèmics i depenen de la transfusió de sang tot i rebre la norma teràpia anti-complementària assistencial i pacients amb PNH que no han rebut prèviament teràpia ingènua anti-C5 (ingènua anti-C5) com a monoteràpia de beneficis terapèutics.

La PNH és una malaltia rara de la sang que posa en perill la vida i es caracteritza per una hemòlisi, trombosi i alteració de la funció de la medul·la òssia, que condueix a anèmia, fatiga i altres símptomes debilitants, que poden afectar la qualitat de vida dels pacients. Tot i que l’estàndard actual del tractament és la teràpia anti-C5 Soliris (eculizumab) o Ultomiris (ravulizumab), una gran proporció de pacients amb PNH encara són anèmics i depenen de la transfusió de sang.

L'estat de malaltia pediàtrica rara (RPD) de la FDA&# 39 és per a malalties greus o que posen en perill la vida i afecten principalment a menys de 200.000 persones menors de 18 anys. El C3G és una forma extremadament rara i greu de glomerulonefritis primària, caracteritzada per un trastorn de la regulació del complement.

El C3G se sol diagnosticar en adolescents i adults joves. El pronòstic de la malaltia és deficient. Aproximadament el 50% dels pacients desenvolupen malaltia renal en fase final (ESRD) en un termini de deu anys i el 50-70% dels pacients recauen després del trasplantament de ronyó. A tot el món, la incidència anual de C3G és de 1-2 parts per milió. Hi ha uns 10.000 casos als Estats Units, uns 10.500 casos a Europa, uns 3.200 casos al Japó i uns 32.000 casos a la Xina.

Les dades positives de la fase II d’iptacopan per al tractament de la PNH es van anunciar a la conferència de l’associació europea de trasplantament de sang i medul·la òssia (EBMT) a l’agost d’aquest any. Els resultats de l’anàlisi provisional de la fase II per al tractament de la C3G es van presentar a la Societat Americana de Nefrologia (ASN) a l’octubre d’aquest any. Anunciat a la reunió anual. Novartis té previst iniciar assaigs clínics de fase III en múltiples indicacions.