Arcalyst aprovat per la FDA dels EUA: per al tractament de pacients ≥ 12 anys i reduir el risc de recurrència.

Kiniksa Pharma és una empresa biofarmacèutica nord-americana els actius de la seva canonada estan dissenyats per regular vies immunològiques per tractar diverses malalties. Recentment, la companyia va anunciar que la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units ha aprovat Arcalyst (rilonacept) per a nens i adults de 12 anys o més per tractar la pericarditis recurrent i reduir el risc de recurrència. Per reduir el risc de recurrència en adults i nens de 12 anys o més. El llançament comercial s’espera a l’abril de 2021. Kiniksa espera que Arcalyst aparegui oficialment a la llista a l’abril de 2021.

Cal destacar especialment que Arcalyst és el primer i únic medicament aprovat per la FDA dels EUA per al tractament de la pericarditis recurrent. Arcalyst és una proteïna recombinant de fusió setmanal injectada per via subcutània que pot bloquejar la senyalització de la interleucina-1α (IL-1α) i la interleucina-1β (IL-1β).

La pericarditis recurrent és una malaltia debilitant que altera la vida dels pacients. Les dades mostren que la pericarditis recidivant s’origina en la fisiopatologia de l’autoinflamació intrínseca mediada per IL-1α i IL-1β. Aquesta aprovació dóna suport al concepte d’estratègies específiques de tractament immunomodulador i marca un canvi en la gestió dels pacients amb aquesta malaltia devastadora.

L'aprovació d'Arcalyst per la FDA&# 39 per al tractament de la pericarditis recurrent es basa en les dades positives de l'estudi RHAPSODY de fase 3. Aquest estudi és un assaig clau de la fase 3 d’Arcalyst en el tractament de la pericarditis recurrent. RHAPSODY va assolir el punt final primari especificat (temps fins a la primera recurrència de la pericarditis) i tots els criteris primaris i secundaris d’eficàcia durant el període de retirada aleatòria, i van ser estadísticament significatius.

Les dades mostren que el tractament amb Arcalyst ha millorat significativament els resultats clínics relacionats amb necessitats mèdiques no satisfetes significatives en la pericarditis recidivant. Ja després de la primera dosi, el dolor i la inflamació reportats pel pacient es reduïen de forma ràpida i contínua. El temps mitjà des de l'inici del tractament fins a la resposta al tractament va ser de 5 dies, i la taxa de resposta al tractament va ser del 97%. El risc d’esdeveniments recurrents de pericarditis en pacients aleatoris al tractament amb Arcalyst es va reduir en un 96% (HR=0,04, p< 0,0001),="" el="" 92%="" dels="" dies="" de="" prova="" no="" va="" tenir="" dolor="" o,="" com="" a="" molt,="" dolor="" lleu,="" en="" comparació="" amb="" el="" 40%="" grup="" placebo="">< 0,0001)="" 0,0001).="" en="" l’estudi,="" les="" reaccions="" adverses="" més="" freqüents="" van="" ser="" les="" reaccions="" al="" lloc="" de="" la="" injecció="" i="" les="" infeccions="" de="" les="" vies="" respiratòries="" superiors.="" les="" dades="" de="" l’estudi="" rhapsody="" s’han="" publicat="" a="" la="" revista="" mèdica="" internacional"="" new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm),="" i="" al="" mateix="" temps="" anunciat="" a="" la="" reunió="" científica="" del="" 2020="" de="" l’american="" heart="">

Arcener es va descobrir per Regeneron Pharma i va rebre l'aprovació preliminar de la FDA el febrer de 2008 per al tractament de la síndrome periòdica associada a la piridina freda (CAPS), inclosa la síndrome autoinflamatòria del fred familiar (FCAS) i la síndrome de Muckle-Wells (MWS, un periòdic hereditari rar). síndrome de la febre), aprovada posteriorment el desembre de 2020 per a pacients amb dèficit de receptor interleucina-1 (receptor IL-1) (DIAR) Mantenir la remissió.

Kiniksa va obtenir la llicència Arcalyst de Regeneron el 2017 per a l'avaluació de malalties que es creu mediades per IL-1α i IL-1β, inclosa la pericarditis recurrent. Tal com s’indica a l’acord de llicència d’Arcalyst, després que la FDA aprovi la pericarditis recurrent, Kiniksa és responsable de les vendes i distribució d’Arcalyst&# 39 als Estats Units, inclosos CAPS i DIRA, i distribuirà igualment els beneficis amb Regeneron.

La pericarditis recurrent és una malaltia cardiovascular autoinflamatòria dolorosa, que es manifesta generalment com a dolor al pit, sovint acompanyat de canvis en la conducció elèctrica i, de vegades, efusió al voltant del cor, anomenada efusió pericàrdica. Els pacients que desenvolupen episodis addicionals de pericarditis després d’un període asimptomàtic de 4 a 6 setmanes o més s’identifiquen com a pericarditis recurrent. Els símptomes de la pericarditis recurrent afecten la qualitat de vida, restringeixen l’activitat física i condueixen a visites freqüents als serveis d’urgències i hospitalitzacions. Les dades mostren que prop de 40.000 pacients als Estats Units busquen i reben tractament pericarditis recurrent cada any. En aquest grup, aproximadament 14.000 pacients van experimentar un segon o posterior esdeveniment (recaiguda) a causa d’una malaltia interna persistent o una resposta insuficient a les teràpies tradicionals (com ara antiinflamatoris no esteroïdals, colchicina i corticosteroides).