La FDA dels Estats Units va aprovar Livmarli: el primer fàrmac per tractar la pruïja colestàtica associat a la síndrome d'Alagille (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma és una empresa biofarmacèutica dedicada a desenvolupar teràpies innovadores per tractar malalties hepàtiques rares. Recentment, la companyia va anunciar que la Food and Drug Administration (FDA) dels EUA ha aprovat la solució oral de Livmarli (maralixibat), que es pren per via oral una vegada al dia per al tractament de la colestasi en pacients amb síndrome d'Alagille (ALGS) d'edat ≥ 1 any. Pruïja. L'ALGS és una malaltia hepàtica hereditària rara que afecta entre 2000 i 2500 nens als Estats Units.

L'ALGS és causada per conductes biliars anormals, que poden conduir a una malaltia hepàtica progressiva. Els conductes biliars anormals o estrets poden causar colèstasi i els àcids biliars s'acumulen al fetge, la qual cosa pot provocar inflamació i danys hepàtics, i evitar que el fetge funcioni correctament. La colestasi de l'ALGS s'associa amb picor. La picor és un dels símptomes més freqüents i greus associats a l'ALGS, i també és una de les indicacions més freqüents per al trasplantament de fetge en pacients amb ALGS.

Val la pena esmentar que Livmarli és el primer i únic fàrmac aprovat per al tractament de la pruïja colestàtica ALGS, que suposarà un canvi significatiu en el model de tractament de l'ALGS. Livmarli es va aprovar mitjançant un procés de revisió prioritària. Anteriorment, la FDA ha concedit a Livmarli la designació de malaltia pediàtrica rara (RPDD) i la designació de fàrmacs innovadors (BTD) per al tractament de l'ALGS.

Mentre aprovava Livmarli, la FDA també va emetre un val de revisió prioritària de malalties pediàtriques rares (PRV) a Mirum per recompensar l'empresa per les seves contribucions destacades al desenvolupament de nous fàrmacs per a malalties rares. Aquest PRV es pot bescanviar per a la revisió prioritària de qualsevol sol·licitud de medicament nou posterior i es pot vendre o transferir.

L'ingredient farmacèutic actiu de la solució oral de Livmarli és maralixibat, que és un inhibidor del transportador d'àcids biliars ileal (IBAT) administrat per via oral amb una absorció mínima. L'ALGS és una malaltia hepàtica rara i no hi ha cap tractament reconegut, per la qual cosa hi ha una necessitat mèdica important i urgent no satisfeta. L'aprovació de Livmarli al mercat portarà la primera opció de tractament farmacològic per a aquesta malaltia devastadora, proporcionarà un pla de tractament significatiu i, finalment, reduirà la necessitat de trasplantament hepàtic.

La FDA va aprovar Livmarli, basant-se en estudis ICONIC clau i dades de 5 anys d'estudis de suport. Aquestes dades en conjunt constitueixen un conjunt d'evidències sòlides perquè Livmarli tracti 86 pacients amb ALGS. Les dades de l'estudi ICONIC van mostrar que després de rebre el tractament amb Livmarli, la pruïja dels pacients es va reduir de manera estadísticament significativa (p< 0,0001)="" i="" es="" van="" millorar="" altres="" marcadors="" de="" malaltia="" hepàtica="">