La FDA dels Estats Units va aprovar les primeres gotes oculars de cisteamina Cystadrops: el tractament de les manifestacions oculars de cistineosi

Recordati Rare Diseases va anunciar recentment que l'Administració d'Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) ha aprovat Cystadrops (gotes oculars de cisteamina, 0,37%). Cystadrops és una nova col·lecció viscosa que pot esgotar els dipòsits de cristalls de cistina a la còrnia dels pacients amb cistinosi.

Els cistadrops poden reduir significativament la deposició de cristalls de cistina a la còrnia. És la primera i única gota ocular de cisteamina aprovada per la FDA, administrada 4 vegades al dia. La malaltia per emmagatzematge de la cistina és una malaltia congènita rara que fa que s’acumulin cristalls de cistina a tot el cos, causant danys extensos en els teixits i els òrgans i que tenen un impacte important als ulls.

Andrea, CEO de Recordati, va dir: “Els pacients amb malaltia d’emmagatzematge de cistina i els seus cuidadors han de gestionar diversos medicaments cada dia. Per reduir la seva càrrega diària, Recordati es compromet a desenvolupar una nova formulació de gotes oculars viscoses per al tractament de cristalls de cistina corneal. Estem molt contents de portar Cystadrops a pacients nord-americans. Aquesta és la primera fórmula de cisteamina per als ulls aprovada per la FDA dels Estats Units. En realitat s’utilitza 4 vegades al dia per reduir els cristalls corneals."

Clinton Moore, president de la Xarxa de Recerca en Cistinosi, va dir:" La cistinosi és una malaltia complexa. La detecció precoç i el tractament oportú són essencials per frenar el desenvolupament i la progressió dels símptomes. En el passat En les darreres dècades, les millores en el tractament de la malaltia d’emmagatzematge de cistina han provocat un augment de l’esperança de vida. Malgrat aquests avenços, les manifestacions oculars d’aquesta malaltia són una lluita constant per als pacients. Els pacients amb acidosi són sensibles a la llum, al malestar i al dolor als ulls. Sovint porten ulleres de sol fins i tot a l'interior, intentant mantenir-se al dia amb les activitats diàries com l'escola i la feina."

Cystadrops és una solució oftalmològica viscosa o viscosa que disminueix la cistina que s’utilitza per tractar la deposició de cristalls de cistina corneal en adults i nens amb malaltia d’emmagatzematge de cistina. La malaltia per emmagatzematge de la cistina és una malaltia complexa i rara que requereix que els pacients i els cuidadors utilitzin cada dia diversos medicaments. Cystadrops és la primera i única formulació de gotes oculars de cisteamina aprovada per la FDA, que s’utilitza 4 vegades al dia quan està despert. Els cistadrops es poden emmagatzemar a temperatura ambient fins a 7 dies després de l'obertura.

L'aprovació de Cystadrops per la FDA&# 39 es recolza en dades de dos assaigs clínics. Els pacients dels dos assaigs clínics van rebre Cystadrops a una freqüència mitjana de 4 vegades al dia.

—— En un assaig multicèntric controlat i aleatoritzat de fase 3 de fase 3, hi havia 15 pacients al grup Cystadrops. La microscòpia confocal in vivo (IVCM) es va utilitzar per avaluar la disminució de la densitat de cristalls de cistina corneal. Les dades van mostrar que en el grup Cystadrops, la puntuació total IVCM de totes les capes corneals va disminuir en un 40% des de la línia de base fins al 90è dia de tractament.

——A l’assaig clínic de resposta a la dosi adaptativa de fase 1 / 2a obert, 8 pacients van rebre tractament amb Cystadrops. Les dades mostren que l'eficàcia d'una reducció del 30% en la puntuació total IVCM dels pacients es pot mantenir durant el període d'estudi de 5 anys.

La seguretat de Cystadrops es va avaluar en 2 assaigs clínics. Les reaccions adverses més freqüents són dolor als ulls (formigueig), visió borrosa, irritació ocular (ardor), ulls vermells, molèsties al lloc de la caiguda dels ulls (ulls enganxosos o parpelles enganxoses), pruïja, ulls aquosos, pestanyes o dipòsits de medicaments al voltant del ulls.