La FDA dels Estats Units va atorgar una revisió prioritària de la fosdenopterina: tractament de la deficiència de cofactor de molibdè tipus A (MoCD)!

BridgeBio Pharmaceuticals i la seva filial Origin Biosciences van anunciar recentment que la Food and Drug Administration dels Estats Units (FDA) ha acceptat una nova sol·licitud de medicaments (NDA) per a la fosdenopterina (anteriorment coneguda com BBP-870 / ORGN001), que és un àcid fosfòric únic ciclopropterina (cPMP ) la teràpia de reemplaçament de substrats s’utilitza per tractar pacients amb deficiència de cofactor de molibdè tipus A (MoCD). Actualment no hi ha cap tractament aprovat per tractar un MoCD de tipus A, que pugui causar danys nerviosos greus i irreversibles en lactants i nens.

Es tracta de la primera NDA de BridgeBio&# 39 que s’accepta i la FDA ha atorgat la qualificació de revisió prioritària per a aquesta NDA. Anteriorment, la FDA va atorgar a la fosdenopterina la designació innovadora de medicaments (BTD) i la designació de malalties pediàtriques rares (RPDD). Si s’aprova fosdenopterina, BridgeBio serà elegible per obtenir un val de revisió prioritària (PRV). Als Estats Units i a la Unió Europea, a la fosdenopterina se li ha atorgat la designació de medicament orfe (ODD). Aquesta és la primera vegada que BridgeBio accepta un acord de confidencialitat.

El MoCD tipus A és un trastorn metabòlic congènit heretat autosòmic recessiu molt rar. La malaltia és causada per la interrupció de la síntesi de cofactor de molibdè (MoCo), que impedeix el s-tiocianat (un sub. L’acumulació de metabòlits neurotòxics del sulfat és fonamental. Els pacients amb MoCD de tipus A solen ser lactants amb encefalopatia severa i epilèpsia intractable. progressa ràpidament i la taxa de mortalitat infantil és elevada. Els nadons que van sobreviure els primers mesos han retardat el desenvolupament i han patit danys irreversibles als nervis, inclosa l’atròfia cerebral amb necrosi de la substància blanca, deformitats facials i paraplegia espàstica. Les manifestacions clíniques poden semblar-se hipòxiques-isquèmiques l’encefalopatia (HIE) o altres trastorns de convulsions neonatals, que poden provocar un diagnòstic erroni i un diagnòstic fallit. La detecció immediata de nivells elevats de sulfits i nivells de S-tiocianat a l’orina, així com els nivells sèrics d’àcid úric extremadament baixos, poden ajudar a diagnosticar pacients amb sospites MoCD.

La fosdenopterina és un hidrocromur cPMP dihidrat pioner dissenyat per tractar MoCD tipus A substituint cPMP i permetent continuar els dos passos de síntesi restants de MoCo (activació d’enzims dependents de MoCo i eliminació de sulfits).

Actualment, la fosdenopterina s'està desenvolupant per tractar pacients amb MoCD tipus A. Actualment, no s’ha aprovat cap teràpia per al tractament de MoCD de tipus A, que pugui causar danys neurològics greus i irreversibles, amb un temps de supervivència mitjà de 3-4 anys.

Neil Kumar, CEO i fundador de BridgeBio, va dir:" Volem agrair als pacients, familiars, científics, metges i a tot el personal rellevant que ens ha ajudat a assolir aquesta fita crítica. El MoCD tipus A és una malaltia devastadora amb una supervivència mitjana. En menys de 4 anys, esperem amb entusiasme que les nostres teràpies de recerca es puguin proporcionar a pacients que actualment no tenen opcions de tractament aprovades. BridgeBio existeix per ajudar a tants pacients com sigui possible amb malalties genètiques, per rares que siguin. Us donem les gràcies a la FDA per haver acceptat la nostra primera NDA i realitzar una revisió prioritària. Esperem presentar la segona NDA d’infigratinib per al tractament de segona línia del colangiocarcinoma a finals d’aquest any."