La FDA dels Estats Units va concedir la qualificació de via ràpida ZN-c3 per inhibir la proteïna de resposta al dany de l'ADN per destruir les cèl·lules canceroses.

Zentalis Pharmaceuticals és una empresa biofarmacèutica en fase clínica que se centra en el descobriment i desenvolupament de teràpies de molècules petites que es dirigeixen a les vies biològiques intrínseques del càncer. Recentment, la companyia va anunciar que l'Administració d'Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) ha concedit la designació de via ràpida ZN-c3 (FTD) per al tractament de pacients femenines adultes amb carcinoma serós uterí recurrent o refractari (USC).

ZN-c3 és un inhibidor oral de WEE1 potencialment primer i millor de la classe desenvolupat per Zentalis. És un avanç clínic significatiu en la resposta al dany de l'ADN i la letalitat sintètica. Actualment s'està avaluant en un possible assaig clínic de fase 2 de registre. Les dades a partir del 15 de maig d'aquest any mostren que la taxa general de resposta (ORR) del tractament ZN-c3 de la USC ha arribat al 43% (n = 3/7, basat en l'avaluació de la resposta radiològica).

Fast Track Qualification (FTD) té com a objectiu accelerar el desenvolupament de fàrmacs i la revisió ràpida de malalties greus per fer front a les necessitats mèdiques greus no cobertes en àrees clau. L'obtenció de qualificacions ràpides per als medicaments en desenvolupament significa que les companyies farmacèutiques poden interactuar amb la FDA amb més freqüència durant la fase d'investigació i desenvolupament. Després d'enviar una sol·licitud de màrqueting, poden optar a l'aprovació accelerada i a la revisió prioritària si compleixen els estàndards pertinents. A més, també són elegibles per a la revisió de la rodament.

Anthony Sun, president i ceo de Zentalis, va dir: "La USC és un càncer d'endometri devastador caracteritzat per una baixa taxa de supervivència i una alta taxa de recurrència. La concessió de ZN-c3 a la DFT és una fita important perquè posa l'accent en la necessitat de tractaments nous i eficaços per a aquesta malaltia agressiva i sovint fatal. Estem molt agraïts per l'oportunitat d'interactuar amb més freqüència amb la FDA, ja que continuem avançant ràpidament en aquest enfocament prometedor per als pacients que necessiten desenvolupament de candidats ".

Mecanisme d'acció ZN-c3

El carcinoma serós uterí (USC) és una variant agressiva del càncer d'endometri, que representa menys del 10% de tots els càncers d'endometri, però representa el 80% de les morts relacionades amb el càncer d'endometri. Als Estats Units, al voltant de 6.500 dones són diagnosticades amb USC cada any, i al voltant del 70% d'elles tenen la malaltia en estadi III o IV en el moment del diagnòstic. Actualment, l'estàndard per al tractament de la USC és la cirurgia escenificada més quimioteràpia o radioteràpia; no obstant això, la taxa de recurrència després de la cirurgia és extremadament alta, el que resulta en una baixa supervivència del pacient. Les teràpies transformadores per a les vies biològiques bàsiques de la USC segueixen sent una necessitat mèdica urgent.

ZN-c3 és un inhibidor oral de WEE1 potencialment primer de la classe i el millor de la classe, que actualment s'està desenvolupant per al tractament de tumors sòlids avançats. WEE1 és una proteïna de resposta al dany de l'ADN l'efecte inhibidor de la qual està dissenyat per causar suficient dany a l'ADN a les cèl·lules canceroses, provocant així la mort cel·lular, evitant així el creixement tumoral i possiblement conduint a la regressió tumoral.

ZN-c3 té un ampli potencial com a monoteràpia i teràpia combinada. Actualment, Zentals està avaluant ZN-c3 en una sèrie d'estudis clínics en curs i planificats, inclosos dos possibles assajos de monoteràpia registrats a la Universitat del Sud de Califòrnia, un assaig basat en biomarcadors i un estudi de teràpia combinada, inclosa la quimioteràpia combinada per tractar pacients amb càncer d'ovari avançat.

Anteriorment, la FDA dels Estats Units ha concedit la designació de medicament orfe ZN-c3 (ODD) i la designació de malaltia pediàtrica rara (RPDD) per al tractament de l'osteosarcoma pediàtrica, i ha iniciat un assaig de fase 1/2 de quimioteràpia combinada.