La FDA dels EUA va concedir la qualificació de via ràpida d'arfolitixorin

Isofol Medical AB va anunciar recentment que la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units ha concedit a Modufolin (arfolitixorin, [6R]-5,10-metilenetetrahidrofolat, [6R]-MTHF) la qualificació de via ràpida (FTD) per al tractament de la metastàsica. càncer colorectal (mCRC). L'arfolitixorin és un compost nou basat en àcid fòlic, que s'utilitza per millorar l'eficàcia i reduir els efectes secundaris dels antimetabolits en el tractament del càncer. Isofol ha signat un acord de llicència exclusiva global amb Merck KGaA per desenvolupar i comercialitzar arfolitixorin per a indicacions oncològiques.

L'arfolitixorin és el metabòlit actiu clau dels fàrmacs d'àcid fòlic àmpliament utilitzats, leucovorina i levoleucovorin. L'àcid folínic i l'àcid levofolínic s'han de convertir en la forma activa [6R]-MTHF al cos per ser efectius. Això depèn, per exemple, de la susceptibilitat genètica. No tots els pacients desencadenen aquesta activació. Els estudis han demostrat que tres quartes parts dels pacients amb mCRC tenen una capacitat insuficient per transformar la leucovorina i l'àcid levofolínic, i la supervivència lliure de progressió (PFS) es redueix significativament en comparació amb els pacients amb una bona capacitat de transformació.

L'arfolitixorin és un fàrmac per al tractament del CCR avançat. Com que no requereix una activació metabòlica complexa per funcionar, l'arfolitixorina pot ser adequada per a tots els pacients amb CCR avançat, independentment de la seva capacitat per activar l'àcid fòlic.

La qualificació ràpida (FTD) té com a objectiu accelerar el desenvolupament de fàrmacs i la revisió ràpida de malalties greus per abordar necessitats mèdiques greus no cobertes en àrees clau. L'obtenció de qualificacions ràpides per a fàrmacs en desenvolupament significa que les empreses farmacèutiques poden interactuar amb la FDA amb més freqüència durant l'etapa d'investigació i desenvolupament. Després d'enviar una sol·licitud de màrqueting, són elegibles per a una aprovació accelerada i una revisió prioritària si compleixen els estàndards pertinents. A més, també són elegibles per a una revisió continua.

Als Estats Units, el CCR és la segona causa de mort per càncer i el tercer tipus de càncer més comú. Pel que fa al tractament del mCRC, hi ha una necessitat mèdica no satisfeta d'opcions de tractament noves i més efectives. La FDA va concedir arfolitixorin FTD basat en el potencial del fàrmac' per abordar les importants necessitats mèdiques no satisfetes del mCRC.

Com a primera i única substància metabòlicament activa d'àcid fòlic pur ([6R]-MTHF) que augmenta la citotoxicitat del 5-fluorouracil (5-FU), l'arfolitixorin s'està duent a terme actualment en un estudi global clau de fase 3 AGENT (NCT03750786). Es preveu que l'estudi es completi el 2022. Després d'això, Isofol té previst presentar sol·licituds de màrqueting a la FDA dels EUA i a l'EMA de la UE, i s'espera que es comercialitzi tan aviat com el 2023.

Ulf Jugnelius, director general d'Isofol, va dir:" Estem molt contents que la FDA hagi concedit l'estat de via ràpida al nostre candidat a medicament principal arfolitixorin. Aquest és un fort reconeixement extern dels beneficis potencials de l'arfolitixorina en el tractament del mCRC, una malaltia devastadora. La nostra propera fita clínica és assolir 300 esdeveniments de supervivència sense progressió a l'estudi de la Fase 3 AGENT i, a continuació, desbloquejar les dades perquè puguem analitzar i presentar els resultats de primera línia el primer semestre de 2022. La qualificació FTD ens permetrà cooperar. amb la FDA amb més freqüència, amb l'objectiu d'optimitzar el pla de desenvolupament continu de l'arfolitixorin, i pot convertir-lo en el primer fàrmac nou per millorar l'estàndard de cura de mCRC en més de 40 anys."