La FDA nord-americana ha donat prioritat a revisar Hetlioz (agonista del receptor de la melatonina): el primer medicament del síndrome de Smith-Maggie (SMS)!

Vanda Pharmaceuticals va anunciar recentment que la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units ha acceptat dues sol·licituds presentades per l’empresa per al síndrome de Smith-Magenis (síndrome de Smith-Magenis, SMS) i que va concedir la revisió prioritària.

L’aplicació inclou una nova aplicació de medicaments (sNDA) addicionals per a càpsules de Hetlioz (tasimelteon) i una formulació de líquids New Drug Application (NDA) per a formulacions líquides d’Hetlioz (tasimelteon), que s’utilitzen per tractar SMS i adults i nens, respectivament. La FDA ha designat la data de destinació de la Llei de tarifes per a consumidors de medicaments amb recepta (PDUFA) com a objectiu de l'1 de desembre de 2020.

Mihael H. Polymeropoulos, MD, president i conseller delegat de Vanda, va dir:" The FDA' s acceptació de l’aplicació de Hetlioz i la revisió de prioritats marca una fita important que ens acosta a proporcionar una teràpia clau als pacients amb SMS. Actualment, no s’ha aprovat cap tractament. Els medicaments per SMS, que són una malaltia rara, afecten unes 15.000 persones als Estats Units."

El síndrome de Smith-Margilli (SMS) és un trastorn del desenvolupament causat per la supressió d’un petit segment de cromosoma 17p humà. En casos més rars, el SMS és causat per una mutació puntual del gen RAI1, que es troba a la regió que falta.

Es calcula que, als Estats Units, la incidència de les SMS en els nounats és d’1 / 15.000-25.000. Els SMS normalment no s’hereten, sinó que es produeixen per esborrar de nou. Les persones amb SMS tindran alguns problemes físics, psicològics i de comportament. El símptoma més comú dels SMS és la alteració del son greu i la vida dels pacients i les seves famílies es veuen greument alterades.

Estructura molecular de Tasimelteon (font de la imatge: link.springer.com)

Hetlioz (tasimelteon) és un agonista del receptor de la melatonina. Als Estats Units i a la Unió Europea, Hetlioz ha estat aprovat per al tractament del trastorn de despertar-son no durant les 24 hores (ordre no de 24 hores al llarg de la vigència, ordre GG; no GG-24; quot; GG); 24 GG;) en pacients amb ceguesa total, que és el primer fàrmac que s’utilitza per a aquesta indicació.

Actualment, Hetlioz no ha estat aprovat per cap agència reguladora per al tractament dels SMS.