Alnylam i PeptiDream han aconseguit una cooperació estratègica: desenvolupar conjugats de pèptid-siRNA per administrar teràpia SiRNA a teixits extrahepàtics.

La companyia líder en la indústria de la teràpia amb RNAi Alnylam i l’empresa líder en la indústria de descobriment de fàrmacs basats en pèptids PeptiDream van anunciar recentment un acord de llicència i cooperació per descobrir i desenvolupar fàrmacs conjugats peptide-siRNA, creant múltiples oportunitats per administrar teràpia amb RNAi a teixits extrahepàtics. Mitjançant aquesta cooperació, les dues empreses cooperaran en la selecció i optimització de pèptids per lliurar molècules petites d’ARN interferents (siRNA) a múltiples tipus de cèl·lules i teixits mitjançant interaccions específiques amb receptors expressats en cèl·lules diana.

Les dues parts no van revelar la malaltia exacta a estudiar i el propòsit és proporcionar tractament amb RNAi per a teixits diferents del fetge. Alnylam té 4 àrees terapèutiques estratègiques: medicina genètica, malalties cardiometabòliques, malalties infeccioses i malalties del sistema nerviós central / dels ulls.

Segons els termes de l'aliança, Alnylam seleccionarà un conjunt de receptors per a la plataforma de descobriment de pèptids PeptiDream' PeptiDream seleccionarà, optimitzarà i sintetitzarà pèptids per a cada receptor. Alnylam generarà conjugats peptide-siRNA i durà a terme estudis in vitro i in vivo per donar suport a la selecció final del pèptid. Aquesta col·laboració té el potencial de generar múltiples oportunitats terapèutiques dirigint-se a transcripcions d’ARNm causants de malalties en múltiples tipus de teixits.

Segons els termes de l’acord, PeptiDream rebrà un pagament anticipat no revelat d’Alnylam i fons de recerca i desenvolupament durant el període de cooperació en recerca. PeptiDream també és elegible per rebre pagaments de fites basats en l’assoliment de fites específiques de desenvolupament, regulació i comercials, amb un total potencial de fins a 2.200 milions de dòlars. A més, PeptiDream també és elegible per rebre drets d’autor d’un dígit baix o mitjà per qualsevol venda de productes Alnylam resultants de qualsevol cooperació.

Kevin Fitzgerald, director científic d'Alnylam, va dir:&"Hem resolt el problema del lliurament dirigit de teràpia amb RNAi al fetge i hem fet un progrés preclínic substancial en el lliurament al sistema nerviós central, als ulls i als pulmons. Ara estem Incrementar la nostra suite de tecnologia de lliurament. Aquestes tecnologies tenen el potencial per administrar eficientment siARN a una gamma més àmplia de tipus de teixits a tot el cos humà. Estem molt contents d’arribar a aquest acord de col·laboració amb PeptiDream, que és el descobriment i l’optimització de pèptids dirigits a múltiples receptors. Un líder industrial del sector. Mitjançant aquesta col·laboració, esperem identificar poderosos parells lligand-receptor subministrats per teixits extrahepàtics, de manera similar al parell GalNAc-ASGPR que vam ser pioners per a un lliurament hepàtic eficaç."

El doctor Patrick C. Reid, president i director representatiu de PeptiDream, va dir: "Aquest acord amplia encara més la nostra estratègia d'utilitzar pèptids per administrar diverses càrregues terapèutiques a cèl·lules / teixits malalts de manera específica (com a conjugats de pèptids-fàrmacs). Esperem que aquesta associació ajudi a crear conjugats innovadors de pèptid-siRNA en diverses malalties i obrir moltes oportunitats terapèutiques noves."

PeptiDream és una empresa biofarmacèutica ubicada al Japó, fundada el 2006, té un sistema propietari de plataforma de descobriment de pèptids (PDPS), que és una plataforma de descobriment molt diversificada d’avanguardia que pot produir eficientment (bilions) molt diversificada. La biblioteca de pèptids no estàndard és s’utilitza per identificar pèptids d’alta potència i d’èxit selectiu, i després es poden desenvolupar a partir de pèptids, molècules petites o teràpies conjugades de fàrmacs (PDC).

Amb la seva plataforma propietària PDPS, PeptiDream ha arribat a acords de cooperació estratègica i llicències amb moltes companyies farmacèutiques. El 27 de juliol d’aquest any, Takeda Pharmaceuticals va anunciar l’ampliació de la cooperació en recerca i l’acord de llicència exclusiva amb PeptiDream per crear conjugats pèptid-fàrmac (PDC) per a múltiples objectius del sistema nerviós central (SNC). Aquests objectius es troben en nervis crònics. Jugar un paper important en les malalties degeneratives. PeptiDream és apte per a aproximadament 3.500 milions de dòlars americans en pagaments, inclosos pagaments anticipats i possibles pagaments de fites preclínics, clínics, de màrqueting i de vendes, així com drets d’autor. Takeda i PeptiDream van arribar inicialment a un acord de llicència exclusiva i investigació cooperativa el desembre del 2020 per crear PDC per a malalties neuromusculars.

El novembre de 2017, PeptiDream i Bayer van signar un acord de cooperació de 1.100 milions de dòlars per desenvolupar teràpies basades en pèptids per a múltiples malalties. L’abril de 2017, PeptiDream i Johnson& Johnson's Janssen Pharmaceuticals va arribar a un acord de cooperació de US $ 1.15 mil milions per utilitzar la tecnologia de la plataforma PDPS per identificar pèptids macrocíclics / pèptids restringits contra múltiples objectius de malalties metabòliques i malalties cardiovasculars seleccionats per Janssen. Els pèptids hit són optimitzats com a pèptids terapèutics o productes de molècules petites.