La FDA dels Estats Units aprova el medicament innovador de Merck per a tumors Welireg: el tractament dels tumors relacionats amb la síndrome de VHL - 1/2

Amplificador Merck &; Co ha anunciat recentment que la Food and Drug Administration (FDA) dels EUA ha aprovat Welireg (belzutifan, codi de desenvolupament: MK-6482), que és un inhibidor del factor inducible per la hipòxia-2α (HIF-2α), per al tractament de pacients adults amb Síndrome de Hippel-Lindau (malaltia de Von Hippel-Lindau, síndrome de VHL, malaltia de VHL), aquests pacients no necessiten cirurgia immediata, necessiten tractar el carcinoma de cèl·lules renals (CCR) associat a la síndrome de VHL, hemangioblastoma del sistema nerviós central (SNC), neuroendocrí pancreàtic tumor (pNET).

Welireg és la primera teràpia amb inhibidors de l’HIF-2α aprovada per la FDA dels EUA i el medicament s’ha aprovat mitjançant el procés de revisió prioritària. Anteriorment, la FDA havia concedit a la designació de teràpia avançada de Welireg (BTD) i a la designació de medicaments orfes (ODD). Com a inhibidor de l’HIF-2α, Welireg pot reduir la transcripció i l’expressió de gens diana de l’HIF-2α relacionats amb la proliferació cel·lular, l’angiogènesi i el creixement del tumor. Val a dir que la investigació en biologia VHL que va portar al descobriment de l’HIF-2α va guanyar el 2019 el Premi Nobel de Fisiologia o Medicina.

Welireg és un nou fàrmac al gasoducte oncològic de Merck. Com a primera i única teràpia sistèmica aprovada per al tractament de pacients amb síndrome de VHL, aquest medicament ha ampliat la cartera d’oncologia de Merck. La síndrome VHL és una malaltia genètica rara i greu que s’associa amb un alt risc de càncer en múltiples òrgans. El càncer continua sent una de les principals causes de mort en pacients amb síndrome de VHL.

Abans de Welireg, no hi havia cap teràpia sistèmica aprovada per al tractament de tumors relacionats amb el VHL. En l’estudi Fase 2 Study-004, els pacients amb tumors relacionats amb el VHL tractats amb Welireg van mostrar taxes elevades de remissió i remissions duradores. L'aprovació de la FDA&# 39 de Welireg marca un gran pas endavant i introduirà una teràpia sistèmica que pot canviar el model de tractament actual per a pacients amb certs tipus de tumors relacionats amb el VHL.

Quant a la medicació, la dosi recomanada de Welireg (comprimits de 40 mg) és de 120 mg un cop al dia fins que la malaltia progressa o es produeix una toxicitat inacceptable. Cal tenir en compte que a l’etiqueta de fàrmac de Welireg&# 39 s’adjunta una advertència de caixa negra que indica que la medicació durant l’embaràs pot provocar danys embrionaris i fetals i que s’ha de verificar l’estat de l’embaràs abans de començar a prendre Welireg. Welireg pot fer que alguns anticonceptius hormonals siguin ineficaços. Els metges han d’informar els pacients d’aquests riscos quan prescriuen Welireg i de la necessitat d’una anticoncepció efectiva no hormonal.

El doctor Scot Ebbinghaus, vicepresident d’Investigació Clínica dels Laboratoris de Recerca Merck, va dir:" Welireg és la primera i única teràpia aprovada per a pacients amb tipus específics de tumors relacionats amb el VHL i representa un nou tractament important per als pacients. afectats per aquesta rara malaltia. Elecció. L'aprovació actual de Welireg per part de la FDA marca una fita important i reflecteix el compromís de Merck de proporcionar opcions de tractament innovadores per a més pacients ".

Dades de recerca Study-004