Una altra teràpia RNAi d'Alnylam obté la qualificació FDA de via ràpida

Alnylam va anunciar recentment que la FDA nord-americana ha atorgat la qualificació de via ràpida de vutrisiran (FTD), una teràpia RNAi investigadora per al tractament de la polineuropatia causada per amiloidosi de la proteïna transtireretina hereditària (hATTR) en adults.

La FTD té l’objectiu d’accelerar el desenvolupament i la revisió ràpida de fàrmacs per a malalties greus per atendre greus necessitats mèdiques que no s’ajusten en àrees clau. L’obtenció de FTD per a fàrmacs d’investigació significa que les empreses farmacèutiques poden interactuar amb la FDA amb més freqüència durant el R 0010010 amp; Fase D. Després d’haver enviat una sol·licitud de màrqueting, són elegibles per a l’aprovació accelerada i la revisió de prioritats si compleixen els estàndards pertinents. A més, també poden optar a la revisió continuada.

A més de rebre FTD, a la vutrisiran també se li ha concedit un estatus de medicament orfe (ODD) per al tractament de l’amiloidosi ATTR als Estats Units i la Unió Europea. Actualment, Alnylam està duent a terme dos assaigs clínics de fase III (HELIOS-A, HELIOS-B) per avaluar la seguretat i l'eficàcia del vutrisiran. En conjunt, aquests estudis constitueixen un projecte de desenvolupament clínic complet dirigit a demostrar que el vutrisiran té un ampli impacte en les manifestacions multisistema de la malaltia i l’espectre complet de pacients amb amiloidosi ATTR.

En l'estudi HELIOS-A, 164 pacients van ser assignats aleatòriament per rebre vutrisiran o Onpattro, amb l'objectiu de demostrar si el vutrisiran és superior a Onpattro en el tractament de lesions nervioses. En l'estudi HELIOS-B, 600 pacients amb amiloidosi hATTR amb cardiomiopatia van ser assignats aleatòriament per rebre vutrisiran o placebo per avaluar l'impacte del vutrisiran en les taxes de mortalitat i hospitalització per tota causa associades a malalties cardiovasculars. Es preveu que les dades d’aquests dos estudis s’obtinguin a principis de 2021.

Vutrisiran és una injecció subcutània basada en la investigació de RNAi teràpia per al tractament de l’amiloidosi ATTR, inclosa l’amiloidosi hereditària i de tipus salvatge. El fàrmac està dissenyat per orientar i silenciar l’ARN missatger específic i bloquejar-lo abans que es produeixin proteïnes de transtiretina (TTR) de tipus salvatge i mutants. Vutrisiran s’injecta per via subcutània cada trimestre, cosa que ajudarà a reduir la deposició d’amiloide de TTR als teixits, afavorirà la seva eliminació i restablirà la funció d’aquests teixits. Vutrisiran va utilitzar Alnylam 0010010 # 39; s plataforma de lliurament de darrera generació: desenvolupament de plataformes de lliurament conjugades de la plataforma de lliurament conjugada de Alnylam (ESC) -GalNAc. Si s'aprova, reforçarà encara més la posició de lideratge d'Alnylam 0010010 # 39; al mercat de tractament amb amiloidosi hATTR.

Alnylam és líder en el desenvolupament de teràpies amb ARN. El seu primer producte, Onpattro (patisiran), va ser aprovat per la FDA a l'agost 2018, convertint-se en el primer fàrmac RNAi que es va aprovar per a la seva comercialització en els 20 anys des que es va descobrir el fenomen RNAi. Al novembre 2019, la companyia 0010010 # 39; s un altre medicament, Givlaari (givosiran), va ser aprovat per la FDA per al seu ús en pacients adults amb porfíria hepàtica aguda (AHP) i es va convertir. el segon fàrmac RNAi del món.

Actualment, Alnylam té altres dues teràpies RNAi sota revisió per part d’agències reguladores, i s’espera que les dues s’aprovin per a la seva inclusió en aquest any. Un d’ells és el lumasià, usat per tractar l’hiperoxalúria primària tipus 1 (PH 1); l’altra és inclisiran, emprada per tractar l’hipercolesterolèmia. A més, hi ha 6 teràpies RNAi a la companyia 00 1 00 1 0 # 39; s pipeline que es troben en desenvolupament clínic tardà.

Abans d’això, TMC i Alnylam van signar un acord de llicència i cooperació per obtenir els drets de desenvolupament i comercialització global d’inclissura. Al novembre 2019, Novartis va adquirir TMC per 9. 7 mil milions de dòlars americans i va incloure inclisiran. Basat en l'acord, Alnylam és elegible per rebre bons royals de fins a un 20% de les vendes globals de Novartis.

Actualment, hi ha dos medicaments que redueixen el colesterol dirigits al PCSK 9 al mercat, però cal administrar-los cada 2 setmanes o mensualment. Inclisiran s’administra una vegada cada 6 mesos i només dues vegades a l’any, cosa que és molt avantatjosa pel que fa a la comoditat del tractament. EvaluatePharma, una agència d’investigació de mercats farmacèutics, preveu que el pic de vendes anuals d’inclisiran arribarà a 2. 6 mil milions de dòlars després de la seva llista. Abans que la patent patentada Inclisiran 0010010 # 39; s caduca a 2 035, Alnylam va poder obtenir royalties de Novartis per un import superior a $ 2. 2 mil milions.

Val a dir que fa només dos dies que Blackstone Group i Alnylam van arribar a un acord estratègic. En aquesta col·laboració, Blackstone proporcionarà un finançament de 2 milions de dòlars per ajudar a Alnylam a avançar en la innovació tecnològica i a accelerar el procés de comercialització. Alnylam va afirmar que la cooperació ajudarà Alnylam 0010010 quot; a assolir la sostenibilitat financera sense refinançar. 0010010 quot;