Baya Lampit (nifurtimox) ha estat aprovada per la FDA dels Estats Units per al seu ús en pacients pediàtrics!

Bayer va anunciar recentment que la US Food and Drug Administration (FDA) ha aprovat Lampit (nifurtimox) comprimits comprimits per a pacients pediàtrics (de 0 a 18 anys, amb un pes de -2,5 kg) per tractar Trypanosoma cruzi (T. cruzi) causada per la malaltia de Chagas ( Malaltia de Chagas).

Lampit és una nova tauleta divisible i fàcilment dispersable que es pot separar a mà a la línia de puntuació. La tauleta adopta una nova fórmula que es pot dispersar fàcilment en l’aigua, útil per a pacients pediàtrics que poden tenir problemes per empassar o necessiten mitja pastilla. Quant a la medicació, Lampit es pot ajustar segons el pes del pacient'

D’acord amb la proporció de pacients l’anticossos d’immunoglobulina G (IgG) es converteix en negatiu o la densitat òptica disminueix almenys un 20% en dues proves d’anticossos d’IgG diferents contra l’antigen antitriposoma cruzi, la FDA ha accelerat l’aprovació de Lampit per a aquesta indicació. L’aprovació continuada per a aquesta indicació pot dependre de la verificació i descripció dels beneficis clínics en assaigs confirmatoris.

La malaltia de Chagas és una malaltia tropical contagiosa que afecta aproximadament a 300.000 persones als Estats Units. Aquesta malaltia és endèmica a la majoria de les parts d’Amèrica Llatina, però als Estats Units aquesta malaltia provoca cada cop més problemes de salut. L’aprovació d’un fàrmac per a pacients pediàtrics és una fita important.

Aleksandra Vlajnic, MD, vicepresident sènior i cap d'Afers Mèdics, Bayer Americas, va dir: "La malaltia de Chagas pot aparèixer a qualsevol edat, i la detecció i el tractament precoç són importants. La importància de tractar els nens és un motiu principal de la cooperació de Bayer amb les autoritats sanitàries. L’objectiu és augmentar la possibilitat de tenir Lampit com a mitjà per tractar la malaltia de Chagas."

L’aprovació de Lampit de la FDA' es basa en els resultats de l’estudi CHICO de Fase III (NCT02625974). Aquesta és la primera part del projecte més gran de fase clínica de tractament III realitzat mai en nens amb malaltia de Chagas, i els resultats van confirmar Lampit (fàcil de dividir, fàcil de dispersar, de nova fórmula nifurtimox comprimits) per al tractament de pacients pediàtrics amb Chagas. malaltia La seguretat i efectivitat. CHICO és un estudi de fase III prospectiu, aleatori, de doble cec, controlat històricament, realitzat en 25 centres de recerca a l’Argentina, Bolívia i Colòmbia del 2016 al 2018. Es van inscriure un total de 330 casos d’infecció per T. cruzi amb proves serològiques infantils. sense símptomes cardiovasculars i / o gastrointestinals relacionats amb la malaltia de Chagas, es va avaluar l'eficàcia, la seguretat i la farmacocinètica. En l'estudi, els pacients van ser assignats aleatòriament a una proporció de 2: 1, van rebre 60 dies (n=219) o 30 dies (n=111) pla de tractament amb Lampit i van ser seguits durant un any després del tractament.

Els resultats van mostrar que el règim de Lampit de 60 dies era millor que el control placebo històric en termes de resposta serològica després d’un seguiment d’un any després del final del tractament, assolint el punt primari de l’estudi. A tota la població d’estudi, el règim de 60 dies era superior al règim de 30 dies (règim de dosificació no aprovat) en termes de resposta serològica. A l'estudi, el tractament amb dosis ajustat al pes amb Lampit&# 39 va mostrar una bona seguretat. L’estudi continuarà amb la segona part (Lampit-SECURE), on es farà un seguiment dels pacients durant un període de 3 anys per confirmar l’eficàcia i la seguretat.

Jaime Altcheh, investigador coordinador de l'estudi CHICO i responsable del departament de Parasitologia i Malalties de Chagas de l'Hospital Ricardo Gutierrez per a Menors, a Buenos Aires, Argentina, va dir: recuperació. Sí. Amb la nova fórmula pediàtrica, podem tractar els nadons i els nadons amb més precisió. Aquesta nova tauleta de fórmula es pot dividir fàcilment i es dissol molt ràpidament en aigua. Això és especialment important perquè aquests nens molt petits no poden ingerir píndoles sòlides, però han de ser tractats amb medicació tres vegades al dia en el termini de 60 dies. La nova fórmula nifurtimox és un gran pas cap a l’objectiu de tractar tots els nens infectats. El tractament precoç després de la infecció és molt important per prevenir les manifestacions de malalties adultes En l'estudi CHICO, Lampit va mostrar una bona activitat antiprotozoal en pacients pediàtrics de 0 a 17 anys."

L’objectiu de controlar la malaltia de Chagas és eliminar la transmissió, controlar el vector, tractar les nenes i les dones en edat fèrtil (per evitar la transmissió transplacental) i provar la sang abans de la transfusió. A més, la seva finalitat és permetre a les persones infectades obtenir protecció mèdica en totes les fases de la malaltia.

El tractament de la malaltia de Chagas es basa només en dos compostos heterocíclics nitro, nifurtimox i benznidazol. Fins al moment, nifurtimox només està disponible en forma de comprimit de 120 mg, difícil d’administrar, especialment als nens petits. Bayer ha desenvolupat una pastilla de 30 mg. Ambdues tauletes són fórmules de dispersió ràpida, que es poden dividir fàcilment. També es poden dissoldre ràpidament en aigua per formar un puré per a pacients que tenen problemes per empassar comprimits. La nova fórmula s’ha utilitzat amb èxit en l’estudi CHICO, millorant la precisió, la seguretat i el compliment del tractament dels nens de totes les edats.

El recent formulat nifurtimox millorarà l’administració de nadons, nadons i nens, que és el grup més vulnerable de pacients que pateixen la malaltia de Chagas, i contribuirà significativament al control de la malaltia.

Trypanosoma cruzi (font d'imatge: OMS)

La malaltia de Chagas és causada per tripanosoma cruzi. El principal vector de transmissió són els insectes que xuclen la sang. Va ser descobert pel doctor Chagas el 1908, per la qual cosa també es diu malaltia de Chagas. Principalment predomina a Amèrica Central i del Sud, pel que també s’anomena malaltia de Chagas. El tripanosoma cruzi viu a la sang i a diverses cèl·lules dels teixits humans i mamífers. Hi ha dues formes de piramidalis i amastigotes en la seva història de vida. Els conemastigotes envaeixen la sang humana per infecció de ferides a la pell. La malaltia també es pot infectar mitjançant llet materna, placenta, transfusió de sang o ingestió d'aliments contaminats per femtes infeccioses de triatomina. Es calcula que hi ha 20 milions de persones infectades a Amèrica Central i del Sud.

La majoria de les infeccions són asintomàtiques. Els casos simptomàtics només mostren símptomes similars a la grip, que apareixen directament després de la infecció. Uns dos mesos després, la malaltia de Chagas va entrar en una etapa crònica que va durar molts anys, provocant danys greus en els òrgans i, finalment, mort sobtada cardíaca. L’educació, el diagnòstic precoç i el tractament són les claus per prevenir la malaltia de Chagas.

Actualment, a causa de la consciència insuficient de la malaltia i l’accés limitat al tractament, menys de l’1% dels pacients infectats amb la malaltia de Chagas reben tractament. Bayer es compromet a ampliar l'adquisició i l'ús de nifurtimox a través de noves sol·licituds de registre i a proporcionar nous preparatius als països amb càrregues d'alta malaltia.