Afers de la FDA 15 Drogues òrfenes per setmana

La setmana passada, la FDA nord-americana ha emès 15 qualificacions de medicaments orfes en una sola respiració, incloent molts medicaments per tractar el càncer de fetge, càncer gàstric i tracte biliar.

curar el càncer

D’aquests 15 medicaments, 5 s’utilitzen per al tractament del càncer, representant un terç. Entre ells, la teràpia cel·lular TCB 002 que porta TC BioPharm és l’únic medicament per al tractament del càncer de sang. Es tracta d'un 0010010 quot; al·logènic 0010010 quot; 0010010 quot; llest per utilitzar 0010010 quot; teràpia cel·lular per a cèl·lules T delta gamma gamma CD3 positives. Ha entrat en assaigs clínics per tractar la leucèmia mieloide aguda.

Les restants quatre teràpies contra el càncer tracten tumors sòlids, dels quals AstraZeneca 0010010 # 39; s inhibidor de PD-L 1 Imfinzi (durvalumab) i inhibidor de CTLA-4, tremelimumab, són medicaments orfes per als hepatocel·lulars carcinoma. Silydi 0010010 # 39; s anticorpo PD-L 1 subcutani anticva envafolimab és apte per a un medicament òrfen dirigit al càncer del tracte biliar. L’OBI-999 de Taiwan Hao Ding Company és un medicament conjugat per anticossos contra l’antigen Globo-H, i la seva qualificació de medicament òrfen està orientada al càncer gàstric.

Teràpia gènica

També hem vist algunes teràpies gèniques, com una d’Esteve Pharmaceuticals, que té com a objectiu utilitzar el vector del gen AAV 9 per introduir el gen GALNS normal en pacients per tractar la mucopolisacaridosi de l’IVA; Un altre tractament de Baxalta és el gen que codifica FIX Padua es va transferir a pacients amb AAV 8 vector per tractar hemofília tipus B.

Aruvant Sciences és una teràpia que utilitza vectors lentivirals. Introdueix un gen que codifica γ-globina en un pacient 0010010 # 39; les pròpies cèl·lules CD34 positives per tractar l’anèmia de les cèl·lules falciformes. Una altra teràpia similar prové d’Orchard Therapeutics, que també utilitza cèl·lules positives CD34. La diferència és que transfereix el gp 91 phox per tractar la granulomatosi crònica relacionada amb el cromosoma X.

Altres malalties rares

A més del càncer i les malalties rares que es poden tractar amb teràpia gènica, altres malalties rares també poden tenir possibles nous desenvolupaments medicaments. Woolsey Pharmaceuticals 0010010 # 39; el fasudil és un inhibidor del ROCK, que s’espera que tracti l’esclerosi lateral amiotròfica; OncoArendi Therapeutics 0010010 # 39; OATD-01 és un innovador inhibidor del CHIT-1, que s’espera que s’utilitzi per al tractament de la sarcoidosi; Rebasez (Luspatercept) és un agent de maduració dels glòbuls vermells i la malaltia dirigida per la qualificació de medicaments orfes és la fibrosi de la medul·la òssia.

Entre aquests medicaments que es qualifiquen de medicaments orfes, també hi ha alguns antiinfecciosos. Entre ells, Danuo Medicine 0010010 # {{2}}; s TNP 2092 va obtenir la qualificació per a una infecció de les articulacions artificials. Anteriorment, la FDA també ha estat qualificada com a producte antiinfecciós. F 2 G 0010010 # {{2}}; s olorofim ha obtingut dues qualificacions medicamentes òrfenes, respectivament per a la infecció de Lomentospora / Scedosporium i aspergilosis invasiva.