Al febrer de 2021, el primer lot mundial de 7 nous fàrmacs, El quart CAR-T Teràpia Breyanzi va ser aprovat per la FDA

Segons la base de dades global de fàrmacs de Yaodu, al febrer de 2021, hi havia 7 nous fàrmacs aprovats per a la comercialització per primera vegada al món, tots ells aprovats per la FDA. Entre elles, hi ha 5 noves entitats moleculars, una d'anticossos i una teràpia cel·lular.

La quarta teràpia CAR-T del món Lisocabtagene maraleucel (nom comercial: Breyanzi)

Nou fàrmac contra el limfoma Umbralisib (nom comercial: Ukoniq)

Trilaciclib, un nou fàrmac per a la protecció de la medul·la òssia en quimioteràpia (nom comercial: COSELA)

Nou fàrmac de reducció de lípids Evinacumab (nom comercial: EVKEEZA)

Casimersen, un nou fàrmac per a la distròfia muscular progressiva de Duchenne (nom comercial: Amondys 45)

Un nou fàrmac per a la deficiència de cofactor de molibdè tipus A: Fosdenopterin (nom comercial: Nulibry)

Nova teràpia per al mieloma (fàrmac pèptid-conjugat) Melflufen (nom comercial: Pepaxto)

01Lisocabtagene maraleucel

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) és un receptor d'antigen quimèric inhibidor de CD19 (iCAR) teràpia cel·lular T desenvolupada per BMS i aprovada per al seu ús en pacients adults amb limfoma de cèl·lules B grans (DLBCL) recaigudes / refractòries.

Breyanzi és la quarta teràpia CAR-T aprovada del món. Anteriorment, se li ha concedit la designació de teràpia avançada per la FDA, la designació de teràpia avançada de medicina regenerativa (RMAT), el limfoma de cèl·lules B difuses i el limfoma del centre fol·licular. 4 qualificacions de fàrmacs orfes per limfoma primari mediastinal de cèl·lules B i limfoma de cèl·lules del mantell. La característica especial és que la relació de cèl·lules T CD8-positives i CD4 positives (1:1) en la teràpia es pot controlar eficaçment, per tal de controlar millor els efectes secundaris de la teràpia cel·lular.

02Umbralisib

Umbralisib va ser desenvolupat per TG Therapeutics i està aprovat per al tractament de pacients amb limfoma de zona marginal recaiguda/refractari (MZL) que prèviament han rebut almenys una teràpia anti-CD20, així com pacients recaiguda/refractari que han rebut almenys teràpia sistèmica de tercera línia en els últims pacients adults amb limfoma fol·licular (FL).

Umbralisib és el primer inhibidor de PI3Kδ/CK1ε oral aprovat. Prèviament ha obtingut qualificació de via ràpida, qualificació de fàrmac orfe, qualificació de revisió priori prioritat i designació de teràpia avançada concedida per la FDA dels EUA.

03Trilaciclib

Trilaciclib és un inhibidor de CDK4/6 d'acció curta i reversible desenvolupat per G1 Therapeutics. S'aprova per prevenir la supressió de la medul·la òssia causada per la quimioteràpia en pacients adults amb la propagació de càncer de pulmó de cèl·lules petites.

Trilaciclib és el primer i únic producte del món que s'administra profilàcticament durant la quimioteràpia per protegir la medul·la òssia i el sistema immunitari. S'espera que s'utilitzi com a complement als mètodes bàsics de quimioteràpia per cobrir una població de pacients més àmplia.

A l'agost de 2020, Simcere Pharmaceuticals va arribar a un acord exclusiu de llicència amb G1, i va obtenir els drets de desenvolupament i comercialització de Trilaciclib per a totes les indicacions a la regió de la Gran Xina.

04Evinacumab

Evinacumab va ser desenvolupat per Regeneron i està aprovat per al tractament de nens de 12 anys i majors o adults amb hipercolesterolèmia homozigòtica familiar (HoFH).

Evinacumab és un anticòs monoclonal IgG4κ totalment humà dirigit a proteïna angiopoietina 3 (ANGPTL3). Es tracta d'un fàrmac de reducció de lípids amb un nou mecanisme que accelera indirectament la degradació del greix corporal inhibint ANGPTL3. Abans d'això, ha obtingut la qualificació de fàrmac orfe, la qualificació de revisió priori prioritat i la designació de teràpia avançada concedida per la FDA, i és el primer inhibidor d'ANGPTL3 que es comercialitzarà.

05Casimersen (A prop de La Sassen)

Casimersen és una teràpia oligonucleòtid antisentit dirigida a Dystroglycan. Va ser desenvolupat per Sarepta Therapeutics i va ser aprovat per tractar la distròfia muscular progressiva de Duchenne amb mutació gènica exon 45 saltant. És el primer fàrmac aprovat per a aquest tipus de pacients amb DMD genèticament mutats.

Casimersen va ser aprovat per utilitzar el canal d'aprovació accelerada aquesta vegada. El fàrmac ha obtingut la qualificació de via ràpida concedida per la FDA, la qualificació de revisió priori prioritat i la qualificació de medicaments orfes.

06Fosdenopterina

Fosdenopterin va ser desenvolupat per Origin Biosciences i va ser aprovat per reduir el risc de mort a causa de la deficiència de cofactor de molibdè tipus A (MoCD). És el primer tractament innovador aprovat per la FDA per al tractament del MoCD tipus A, i se li ha concedit una designació de teràpia avançada per la FDA Amb l'aprovació de malalties pediàtriques rares, Origin també ha estat guardonat amb un val de revisió prioricular per valor de més de 100 milions emès per la FDA.

Tipus A MoCD és una malaltia heredada autosòmica recessiva causada per la interrupció de la síntesi de cofactors molibdè, que és extremadament rara. Els pacients solen ser nadons amb encefalopatia severa i convulsions intractables, amb alta mortalitat i un temps mitjà de supervivència de 4 anys. Anteriorment, l'única opció de tractament era l'atenció de suport i el tractament per complicacions causades per la malaltia.

La fosdenopterina és una teràpia de reemplaçament de substrat que pot substituir el CPMP i permetre que el pas de síntesi de cofactors de molibdè continuï. Activa enzims dependents del cofactor de molibdè mentre elimina els sulfits, redueix els símptomes del sistema nerviós central i, a continuació, redueix la taxa de mortalitat dels pacients tipus A MoCD.

07Melflufen

Melflufen (també conegut com a flufenamida de Melphalan) va ser desenvolupat per Oncopeptides. El 26 de febrer, la FDA va aprovar el seu ús en combinació amb dexametasona per al tractament de pacients adults amb mieloma múltiple recaiguda/refractari (MM). Aquest és el primer fàrmac contra el pèptid contra el càncer aprovat per la FDA. Prèviament se li ha concedit la revisió prioriment prioriment i l'estatus de drogues orfes per la FDA.

Aquesta aprovació es basa en els resultats de l'assaig clínic de fase 2 horizon. En aquest assaig clínic, 157 pacients amb MM recaiguda/refractari van rebre pepaxto i teràpia de combinació de dexametasona. Els resultats de les proves van mostrar que la teràpia de combinació va assolir una taxa de remissió global del 23,7%, i la durada mitjana de la remissió va ser de 4,2 mesos.

Melflufen és una droga "de primera classe" amb pèptid conjugat. Utilitza la plataforma patentada de pèptids d'Oncopeptides (PDC) per acoblar l'agent alquilatant felphalan amb pèptids dirigits a l'aminopeptidasa. Junts. El melflufen pot ser ràpidament ocupat per les cèl·lules MM a causa de la seva lipofilicitat, i després és ràpidament hidrolitzada per pèptids intracel·lularment, alliberant així un agent hidrofílic alquilating.

L'aminopeptidasa està sobreexpressada en cèl·lules tumorals, especialment en càncers avançats o tumors amb complexos de mutació alts. En experiments in vitro, Melflufen pot augmentar la concentració de l'agent alkylating en les cèl·lules, i la seva capacitat per matar cèl·lules MM és 50 vegades superior a la de l'agent alkylating que porta.