Faricimab de Roche té èxit en el tractament de la degeneració macular relacionada amb l'edat neovascular (nAMD) en la fase 3!

Roche ha anunciat recentment els resultats positius de la primera línia de dos estudis de fase 3 globals del mateix disseny, TENAYA (NCT03823287) i LUCERNA (NCT03823300). Aquests dos estudis estan avaluant el faricimab d'anticossos bispecífics en el tractament de pacients amb degeneració macular neovascular o "humida" associada a l'edat (NAMD). Cada estudi té 2 grups de tractament: faricimab 6.0mg (cada 8 setmanes, o 12 setmanes, o 16 setmanes una vegada que un règim de dosificació d'interval fix, d'acord amb la 20a i 24a setmana d'avaluació de l'activitat de la malaltia), Eylea (aflibercept, Aflibercept) 2.0 mg horari de dosificació d'intervals cada 8 setmanes.

Tots dos estudis van arribar a l'extrem primari i van mostrar que els resultats de visió obtinguts pels pacients que van rebre injecció de faricimab cada 16 setmanes no eren inferiors als que van rebre la injecció d'Eylea cada 8 setmanes. En aquests dos estudis, gairebé la meitat (45%) de pacients van rebre injeccions de faricimab cada 16 setmanes durant el primer any.

Cal esmentar que és la primera vegada que un fàrmac oftalmològic injectable ha assolit aquest nivell de durabilitat en un estudi de fase 3 realitzat en pacients amb NAMD. En 2 estudis, faricimab era generalment ben tolerat, i no es van trobar senyals de seguretat nous o inesperats.

Els resultats de TENAYA i LUCERNA es basen en els resultats positius dels estudis de fase 3 de YOSEMITE i RIN. Aquests dos últims són estudis globals de fase 3 amb el mateix disseny. Els resultats positius de primera línia es van anunciar al desembre de 2020. Les dades donen suport al potencial del faricimab com a opció de tractament per a l'edema macular diabètic (DME). Els resultats detallats d'aquests quatre estudis es donaran a conèixer a la 18a Conferència Anual Americana sobre "Angiogènesi, Exudation, and Degeneration 2021" al febrer de 2021, i seran presentats a la FDA dels EUA i aprovats per agències reguladores globals incloent EMA de la UE.

Faricimab és el primer anticòs bispecífic dissenyat específicament per a l'ull, dirigit a dues vies diferents-a través de l'angiopoietina-2 (Ang-2) i el factor de creixement end·lial vascular A (VEGF-A), aquestes dues vies poden conduir una varietat de malalties de la retina, incloent nAMD i DME. Ang-2 i VEGF-A desestabilitzen els vasos sanguinis, provoquen que es formin nous vasos sanguinis filtrats i augmentin la inflamació, la qual cosa condueix a una disminució de la visió. En bloquejar aquestes dues vies per si soles, faricimab té com a objectiu estabilitzar els vasos sanguinis, i per als pacients amb malalties de la retina, té el potencial d'obtenir millors resultats de visió a llarg termini.

La degeneració macular relacionada amb l'edat neovascular (nAMD, també coneguda com a DMAE humida, DMAE humida) afecta aproximadament 20 milions de persones a tot el món i és la principal causa de ceguesa entre les persones de 60 anys o més. L'estàndard actual d'atenció, és a dir, les injeccions que inhibeixen el factor de creixement end·lial vascular (VEGF), ha reduït significativament la taxa de pèrdua de visió causada per nAMD. No obstant això, VEGF no és l'única manera de participar en l'aparició i desenvolupament d'aquesta malaltia complexa. Amb la monoteràpia del factor de creixement end·lotelial antivascular, els pacients amb NAMD han d'anar a l'oftalmòleg per a injeccions mensuals per ajudar a mantenir una visió millorada i/o prevenir la pèrdua de visió. Aquesta alta càrrega de tractament pot conduir a un tractament inadequat i pot conduir a resultats de visió subòptima. Han passat més de 15 anys des que es va aprovar un fàrmac amb un nou mecanisme d'actuació per al tractament del NAMD.

Levi Garraway, MD, director mèdic de Roche i cap de Desenvolupament global de productes, va dir: "Aquests resultats mostren el potencial del faricimab com un nou fàrmac que pot estendre l'interval de tractament per als pacients amb degeneració macular relacionada amb l'edat neovascular (NAMD). Ara hem vist resultats positius i consistents en edema macular nAMD i diabètic (DME) en estudis de 4 fase III de faricimab. Esperem poder enviar aquestes dades a les agències reguladores globals perquè aquest prometedor El pla de tractament al pacient".

Al món, s'estima que hi ha uns 21 milions de pacients amb DME, que s'estima que 21 milions de persones a tot el món pateixen d'èter dimetil, que és la principal causa de pèrdua de visió entre els adults en edat de treballar. Encara que el factor de creixement end·lial antivascular (VEGF) injeccions d'un sol agent redueixen significativament la pèrdua de visió en pacients amb DME, la càrrega de tractament associada amb injeccions oculars freqüents i visites mèdiques pot conduir a un tractament insuficient i pot conduir a resultats de visió subòptima. Ha passat gairebé una dècada des que es va aprovar un fàrmac amb un nou mecanisme d'acció per tractar la DME.

En els estudis de 2 fase 3 (YOSEMITE, RHINE) anunciats al desembre de 2020, cada estudi té 3 grups de tractament, i els pacients són assignats aleatòriament per rebre faricimab o Eylea en un règim fix de dosificació d'intervals de 8 setmanes (dosificació una vegada cada 8 setmanes) ), o rebre un règim de dosificació d'interval personalitzat de 16 setmanes de faricimab (dosificació una vegada cada 16 setmanes).

Els resultats van mostrar que tots dos estudis van arribar als extrems primaris: el faricimab es va administrar una vegada cada 8 setmanes i l'interval de dosificació personalitzat de fins a 16 setmanes, en comparació amb Eylea una vegada cada 8 setmanes, va mostrar una visió millorada No inferioritat. Pel que fa a un punt final secundari, en els dos estudis, més de la meitat dels pacients del grup d'administració personalitzada faricimab van mantenir un interval de 16 setmanes entre tractaments en el primer any. Cal esmentar que aquesta és la primera vegada que un fàrmac d'investigació ha assolit aquest nivell de durabilitat en un estudi de fase 3 realitzat en pacients amb DME. En 2 estudis, faricimab va ser ben tolerat i no es van trobar nous senyals de seguretat.