El primer inhibidor del factor B del complement Iptacopan de Novartis ha estat certificat com el passaport de la innovació al Regne Unit!

Novartis va anunciar recentment que la British Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA), l'Institut Nacional de Salut i Optimització Clínica (NICE) i l'Associació Mèdica Escocesa (SMC) han atorgat la teràpia oral iptacopan (LNP023) per al tractament dels glomèruls C3."Passaport de la innovació" qualificació per malaltia (C3G).

C3G és una forma extremadament rara i greu de glomerulonefritis primària, caracteritzada per un trastorn de la regulació del complement. La incidència anual de la malaltia a tot el món és d'1-2 parts per milió. Hi ha uns 10.000 casos als Estats Units, uns 10.500 casos a Europa, uns 3.200 casos al Japó i uns 32.000 casos a la Xina. El C3G se sol diagnosticar en adolescents i adults joves. El pronòstic de la malaltia és molt dolent. Al voltant del 50% dels pacients desenvolupen malaltia renal en fase terminal (ESRD) en 10 anys, i el 50-70% dels pacients recaiguen després del trasplantament de ronyó.

Iptacopan és un inhibidor oral pioner del factor B descobert per l'Institut Novartis d'Investigació Biomèdica. El factor B és una serina proteasa clau en la via alternativa del sistema del complement. Iptacopan té el potencial de convertir-se en la primera teràpia dirigida per retardar el progrés de la diàlisi C3G.

El Passaport de la Innovació és un passi per al Permís i Accés d'Innovació (ILAP). ILAP és una nova manera d'accelerar l'aprovació de fàrmacs llançats després del Brexit. Es va llançar el gener de 2021. Pretén accelerar l'aprovació i comercialització de fàrmacs innovadors i promoure els pacients' accés a les drogues. ILAP ofereix una única plataforma integrada per a la col·laboració entre MHRA, socis mèdics, inclosos NICE i SMC, i desenvolupadors mèdics. Els desenvolupadors de medicaments d'aquest canal rebran més comentaris de la MHRA i de les parts interessades (inclòs NICE). Un únic passaport d'innovació pot cobrir múltiples indicacions futures per a la mateixa substància activa. Per tant, els fàrmacs també poden implicar múltiples malalties en els passos posteriors de ILAP.

Estructura química de l'iptacopan

iptacopan és un primer inhibidor de la seva classe, oral, potent, selectiu, de molècula petita i reversible del factor B. El factor B és una serina proteasa clau en la via alternativa del sistema del complement.

Actualment, l'iptacopan s'està desenvolupant per tractar moltes malalties renals impulsades pel complement (CDRD) amb necessitats mèdiques no cobertes importants, com ara C3G, nefropatia IgA, síndrome hemolític urèmica atípica (SHUa), nefropatia membranosa (MN) i la malaltia paroxística de la sang rara. hemoglobinúria nocturna (HPN).

Les dades publicades de la Fase 2 van mostrar que: (1) el tractament d'IgAN amb iptacopan va reduir la proteinúria i va estabilitzar la funció renal; (2) el tractament de C3G va reduir la taxa de disminució de la taxa de filtració glomerular estimada (eGFR) i va estabilitzar la funció renal; (3) El tractament de l'HPN redueix significativament l'hemòlisi intravascular i extravascular, permetent a la majoria dels pacients aconseguir una millora ràpida i duradora sense transfusió de sang.

Tot i que Novartis té 35 anys d'història en el tractament del trasplantament de ronyó, iptacopan és el primer tractament per a CDRD en el tractament de la malaltia renal. L'objectiu de Novartis és canviar l'enfocament del tractament dirigint-se a un dels factors clau d'aquestes malalties rares i progressives, que té el potencial d'allargar la vida sense diàlisi dels pacients amb CDRD.

Chinmay Bhatt, director general de Novartis Pharmaceuticals Regne Unit, Irlanda i Nord d'Europa, va dir: "Garantir que els nostres medicaments es lliuren als pacients que més els necessiten és la nostra prioritat clau. Estem orgullosos de desenvolupar una llicència basada en la nova innovació. I accés a medicaments que aconsegueixen un passaport innovador. Estem molt contents de relacionar-nos amb les parts interessades del sistema sanitari del Regne Unit a través d'aquesta nova manera d'explorar l'oportunitat de portar aquesta medicina del desenvolupament als pacients tan aviat com sigui possible."