Ocaliva (OCA, àcid Obeticholic) es va ajornar per tercera vegada en els Estats Units, i interceptar la posició de lideratge es manté sense canvis!

Intercept Pharma és una empresa biofarmacèutica centrada en el desenvolupament i comercialització de noves teràpies per al tractament de malalties del fetge progressiu i no viral. Recentment, la companyia va anunciar que, basant-nos en discussions a principis de la setmana passada, l'administració d'aliments i medicaments dels EUA (FDA) ha notificat a la companyia que la seva reunió del Comitè Consultiu (AdCom), que és temptativament programada per al 9 de juny de 2020, s'ha ajornat el contingut de la reunió implicada la droga Ocaliva de la companyia (àcid obeticholic, OCA, àcid obeticholic) per al tractament de l'esteatohepatitis no alcohòlica (NASH) causada per fibrosi hepàtica aplicació de nova droga (NDA). Després que es va llançar la notícia, el preu de l'acció d'interceptar va caure un 15%.

El retard es va deure a la necessitat de la FDA de revisar les dades addicionals, que l'empresa planeja presentar aquesta setmana. La FDA ha indicat que establirà una nova data AdCom en el futur pròxim. Interceptar ara s'anticipa que la revisió de la FDA de la NDA excedirà la data d'acció objectiu de 26 de juny, 2020 en el "medicament recepta de taxes d'usuari de drogues (PDUFA)".

A finals de novembre de 2019, la FDA va acceptar l'NDA d'Ocaliva i va concedir una revisió prioritària. L'aplicació NDA accelera l'aprovació de l'Ocaliva per al tractament de la fibrosi causada per l'esteatohepatitis no alcohòlica (NASH). En aquest moment, la FDA havia designat una data de destí PDUFA del 26 de març de 2020.

Val la pena esmentar que aquest retard no és la primera vegada que s'ha endarrerit. De fet, s'ha ajornat 2 vegades abans. La primera vegada va ser a mitjans de desembre de 2019. Interceptar anunciar que la FDA havia notificat a la companyia que havia ajornat el temps provisional de la reunió d'AdCom a 22 d'abril, 2020, i la data de destinació PDUFA s'estendria en conseqüència. La segona vegada va ser a finals de març de 2020, interceptar una vegada més va anunciar que la FDA va retardar la reunió de AdCom fins al 9 de juny a causa de la nova pneumònia coronavirus (COVID-19) epidèmia. Aquest últim retard és també el tercer retard.

En els últims 2 anys, molts opositors al camp de NASH han patit contratemps, incloent-hi Gilead Sciences, de manera que la posició de lideratge d'interceptar no ha canviat. L'últim retard no permetrà que altres competidors prevalguin.

Als Estats Units, NASH s'espera que esdevingui la principal causa de trasplantament de fetge tan aviat com 2020. Si s'aprova, Ocaliva serà el primer mètode que es pot utilitzar per tractar els pacients amb fibrosi hepàtica causada per NASH. És particularment digne d'esmentar que en termes de NASH, OCA és l'únic fàrmac de recerca concedit una qualificació de fàrmacs d'avançada (BTD) per la FDA. També és el primer fàrmac de recerca del món en entrar i ser el primer a completar amb èxit un assaig clínic de fase III. .

Al desembre de 2019, els resultats positius de l'anàlisi a mig termini de la fase III REGENEREN l'estudi que avalua Ocaliva (àcid obeticholic, OCA) en el tractament de la fibrosi causada per l'esteatohepatitis no alcohòlica (NASH) es van publicar a la Lancet (The Lancet). Aquesta és també la primera publicació revisada per experts per avaluar els resultats positius d'un estudi clínic clau d'un fàrmac de recerca per NASH.

L'estudi s'ha dut a terme en pacients amb fibrosi de l'etapa 2 o 3 del fetge a causa de NASH i avalua l'eficàcia i seguretat de dues dosis d'OCA (10 mg i 25 mg una vegada diàries) relatives a placebo.

En l'anàlisi d'eficàcia primària, en l'anàlisi pre-planificat de 18 mesos a mig termini, en comparació amb el placebo, l'extrem diari d'una dosi de 25 mg de 0CA va arribar a millorar la Fibrosis (l'etapa 1) i NASH no va empitjorar el punt final primari (p = 0,0002). A més, en comparació amb el grup placebo, una proporció més gran de pacients en el grup de tractament de dosis d'OCA 25 mg va arribar a l'extrem primari de l'eliminació de NASH i no empitjorament de la fibrosi hepàtica.

Zobair M. Younossi, professor i cap del Departament Mèdic de l'escola de Medicina Innova Fairfax, president del Comitè directiu REGENERAT, i el primer autor de l'article, va dir: "el primer estudi positiu de fase III en el camp de NASH representa aquest camp d'hepatologia. Un veritable Conca. L'efecte antifibrosi observat després de 18 mesos de tractament de l'OCA en l'estudi REGENERAT és particularment significatiu perquè la fibrosi és el predictor histològic més important de la insuficiència hepàtica i la mort en els pacients de NASH. "

L'ocaliva és un receptor de farnesoid X (FXR) agonist. FXR és un receptor nuclear expressat en el fetge i l'intestí prim. És un regulador clau d'àcids biliars, inflamació, fibrosi, i vies metabòliques. Als Estats Units, Ocaliva va ser aprovat per a la llista el maig de 2016 per al tractament de la colangitis biliar primària (PBC). En l'actualitat, Ocaliva s'està desenvolupant per al tractament de moltes altres malalties cròniques del fetge, incloent NASH, colangitis primària, i atrèsia biliar.

L'esteatohepatitis no alcohòlica (NASH) és una greu malaltia hepàtica progressiva causada per l'acumulació excessiva de greixos hepàtics que provoca una inflamació crònica, que condueix a la fibrosi progressiva (cicatrització), que pot conduir a la cirrosi, insuficiència hepàtica, càncer de fetge i mort. La fibrosi avançada està associada a un augment significatiu de la morbiditat i mortalitat relacionades amb el fetge en els pacients de NASH.

D'acord amb la revista "Nature", NASH s'ha convertit en la segona causa més freqüent de trasplantament de fetge després de l'hepatitis C crònica als Estats Units, i és d'espera que esdevingui la principal causa en 2020. En l'actualitat, el mercat de NASH ha arribat a US $40 mil milions. No obstant això, malgrat les necessitats mèdiques urgents, no s'han aprovat fàrmacs per tractar a NASH fins ara.