Immunoteràpia preventiva Anticorp monoclonal Teplizumab aplicat a la llista als Estats Units

Provention Bio és una empresa biofarmacèutica en fase clínica dedicada a desenvolupar teràpies innovadores que interceptin i previnguin malalties mediades per la immunitat. Recentment, la companyia ha anunciat que ha iniciat la presentació continuada d'una sol·licitud de llicència de producte biològic (BLA) de teplizumab (PRV-30 1) a la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units, que és un anti-CD 3 anticorp monoclonal utilitzat per a la prevenció de grups d’alt risc o retardar l’aparició de diabetis de tipus clínic 1 (T 1 D), on la població d’alt risc fa referència a la presència de 2 o més T 1 Autoanticossos relacionats amb D al cos.

Als Estats Units i a la Unió Europea, al teplizumab se li van atorgar el Breakthrough Drug Qualification (BTD) i la Priority Drug Qualification (PRIME), respectivament. Si s’aprova, el teplizumab serà el primer tractament per prevenir / retardar el desenvolupament de la diabetis de tipus clínic 1 (T 1 D) en grups d’alt risc.

La presentació continuada permet a les empreses farmacèutiques enviar alguns mòduls completats en el BLA a la FDA per a la seva revisió sense haver d'esperar que es completi cada mòdul abans de presentar-los a revisió. Actualment, Provention ha enviat mòduls no clínics i espera enviar mòduls clínics i mòduls químics, de fabricació i control (CMC) al tercer trimestre de 2020. Un cop enviat el mòdul BLA final, la FDA especificarà la data meta del mètode de tarifa per consumidor de medicaments amb recepta BLA (PDUFA).

Teplizumab 0010010 # {{1}}; s enviament BLA es basa en dades clíniques de la cotització 0010010 ; Riscos 0010010 ; estudi realitzat per TrialNet. L'estudi va avaluar l'eficàcia i la seguretat del teplizumab per a la prevenció o el retard de la diabetis tipus 1 clínica (T 1 D) en grups d'alt risc. Les dades de la investigació es van publicar a la 79 th Scientific Meeting de la American Diabetes Association (ADA20 1 9) a San Francisco el 20 de juny 1 9. Els resultats van mostrar que un únic curs de dues setmanes (1 4 dies) de tractament amb teplizumab va retardar significativament l’aparició i el diagnòstic de T 1 D clínica en nens i adults d’alt risc en comparació amb el placebo. La incidència de T 1 D es va reduir en {{1 6}}%, i el temps mitjà d’aparició es va retardar almenys {{1 7}} any. Aquestes dades mostren clarament que la immunoteràpia a curt termini pot retardar significativament el desenvolupament clínic de T 1 D i que el desenvolupament de fàrmacs immunomoduladors que no necessiten un tractament continuat per afectar malalties autoimmunes serà un canvi de paradigma important.

D’acord amb el 0010010 quot; at-risk 0010010 quot; estudi, el teplizumab és el primer immunomodulador que pot retardar significativament l’aparició clínica de T 1 D. S'espera que intervingui i canviï fonamentalment el progrés de T 1 D en grups d'alt risc.

Ashleigh Palmer, presidenta i consellera delegada de Provention, va dir: 0010010 quot; El llançament del nostre procés de presentació de teplizumab BLA és una fita important per a la prevenció, que pot ser el primer medicament utilitzat mai per prevenir / retardar el tipus clínic. Diabetis {{1}} en grups d’alt risc. L'any passat es van publicar dades de la cotització publicada 0010010 ; Quota en risc 0010010 ; l'estudi posa de manifest el potencial terapèutic transformador del teplizumab en retardar o prevenir l'aparició de T 1 D de la insulina en la fase clínica. Ens esforçarem per completar la presentació de BLA a finals d’any i esperem avançar en el procés regulatori. També treballem estretament amb la FDA. 0010010 quot;

prevenció i intervenció del teplizumab (PRV-03 1) del curs del tipus {{1}}} (T 1 D)

teplizumab és un anticorp monoclonal anti-CD {{1}} investigat desenvolupat per a interceptar i prevenir T 1 D clínica. L'anticorpo ha estat avaluat en diversos estudis clínics en més de 1, 000 pacients, dels quals més de 800 pacients van rebre teplizumab. Investigacions anteriors realitzades en pacients recentment diagnosticats van demostrar que el teplizumab continua demostrant la seva capacitat per mantenir la funció de les cèl·lules β i reduir l’ús d’insulina exògena. Actualment, Provention Bio està avaluant teplizumab per a pacients amb T 1 D clínica recentment diagnosticada (estudi PROTECT de Fase III), i també està valorant el potencial del teplizumab per a la prevenció de T 1 D entre un risc elevat individus en familiars de T 1 pacients D.

El quoc 0010010 ; risc en risc 0010010 ; l'estudi va matricular un total de 76 0010010 quot; risc d'alt risc 0010010 quot; subjectes d’entre 8 i 49 anys. Aquests subjectes tenien 2 o més T 1 D autoanticossos i metabolisme anormal de la glucosa (glucosa anormal en sang). 72% dels subjectes tenien menys de 1 8 anys. En l'estudi, aquests subjectes van ser aleatoritzats per rebre teplizumab o placebo.

Els resultats de l’estudi van demostrar que en nens i adults de risc alt, un únic 1 curs de 4 dies de tractament amb teplizumab va retardar significativament l’aparició i el diagnòstic de T 1 D clínica en comparació amb el placebo, amb un retard mitjà de 2 anys. Concretament, el temps mitjà per al diagnòstic clínic de T 1 D al grup placebo va ser poc més de 24 mesos. En canvi, el temps mitjà per al diagnòstic clínic de T 1 D en el grup de teplizumab va ser de poc més de 48 mesos (p=0. 006). Durant el període d’estudi, 72% dels pacients del grup placebo van desenvolupar diabetis clínica, en comparació amb només 43% del grup teplizumab. En l'estudi, el teplizumab va ser ben tolerat i les dades de seguretat eren consistents amb estudis anteriors sobre pacients recentment diagnosticats.

El Dr. Eleanor Ramos, director mèdic i director operatiu de Provention Bio, va dir: 0010010 quot; Aquest estudi innovador demostra que podem utilitzar immunoteràpia, especialment teplizumab, per evitar o retardar significativament l’aparició de tipus clínic { {1}} diabetis durant almenys 2 anys Més important, al voltant del 60% dels subjectes de l'estudi no es van desenvolupar T 1 D després d'un curs de tractament amb teplizumab. , que és el doble de la taxa del grup placebo. El teplizumab és el primer immunomodulació que pot retardar l’aparició clínica de l’agent T 1 D. 0010010 quot;

Kevan Herold, doctor, investigador principal de l'estudi i professor d'immunobiologia i medicina a la Universitat de Yale, va dir: 0010010 quot; Aquests resultats tenen una significació clínica real per a persones amb risc de tipus {{{{ 2}}}} diabetis, com ara familiars dels pacients. Retardar l'aparició de T 1 D clínica pot significar que la càrrega de la malaltia es pot retardar fins que els pacients puguin gestionar millor la seva malaltia, com ara després de la infància, l'escola primària, la secundària o fins i tot la universitat. Amb teplizumab, ja podem intervenir i canviar fonamentalment la progressió T 1 D d’aquests subjectes d’alt risc. A més, esperem conèixer més sobre l’observació dels pacients durant el seguiment de l’estudi, que també avaluarà els resultats a llarg termini dels pacients que retarden el diagnòstic de la malaltia i miraran si se’ls diagnosticaran T { {2}} D o protegit. 0010010 quot;