Simcere i Kazia van signar un acord de 292 milions de dòlars EUA per desenvolupar l'inhibidor de PI3K Paxalisib a la Xina.

Kazia Therapeutics, amb seu a Sydney, Austràlia, és una empresa de biotecnologia centrada en oncologia, dedicada al desenvolupament de medicaments anticancerígenes innovadors. Recentment, la companyia va anunciar que va signar un acord de llicència amb Simcere Pharmaceutical Group Ltd: per al nou fàrmac anticancerigen paxalisib de Kazia GG, Simcere Pharmaceuticals ha obtingut els drets de desenvolupament i comercialització.

Paxalisib és un projecte pilot de Kazia, que és un inhibidor de molècules petites de la via permeable al cervell PI3K / Akt / mTOR. Actualment s’està desenvolupant per al tractament del glioblastoma (GBM), que és el més comú i el més agressiu en adults Càncer de cervell sexual primari. Paxalisib va ​​ser autoritzat per Roche' s Genentech a finals de 2016 i l’estudi clau per al tractament de la GBM s’iniciarà el gener de 2021. Es començarà a contractar el pacient per GBM AGILE. Actualment, altres 7 estudis avaluen paxalisib en el tractament d'altres formes de tumors cerebrals. Anteriorment, la FDA dels Estats Units havia atorgat a paxalisib la designació de fàrmacs òrfens (ODD) i la designació ràpida (FTD) per al tractament de la GBM i la denominació de malaltia pediàtrica rara (RPDD) per al tractament del glioma pontí endogen difós (DIPG).

En la gran majoria dels pacients amb GBM, la via PI3K / Akt / mTOR està desordenada. En un estudi de fase II de pacients GBM recentment diagnosticats amb estat de promotor MGMT no metilat, el paxalisib va ​​mostrar senyals d’eficàcia clínica molt encoratjadors. Al gener de 2021, l’estudi de la plataforma GBM AGILE va començar a reclutar pacients i s’espera que l’estudi serveixi de base per al registre de les àrees geogràfiques clau.

Segons els termes de l'acord, Simcere Pharmaceuticals serà responsable del desenvolupament, registre i comercialització de paxalisib a la Gran Xina (continent, Hong Kong, Macau, Taiwan). Kazia es reserva el dret de desenvolupar i comercialitzar paxalisib a totes les altres regions i continuarà avançant en la investigació clau del glioblastoma (GBM) AGILE tal com estava previst, inclòs a la Xina.

Kazia rebrà un pagament inicial d’11 milions de dòlars EUA, inclosos 7 milions de dòlars en efectiu i 4 milions de dòlars en inversions de renda variable, amb una prima del 20% respecte al preu recent de la transacció de valors. Per a les indicacions de glioblastoma (GBM), Kazia també rebrà fins a 281 milions de dòlars americans en pagaments de fites contingents, i per a indicacions diferents del glioblastoma (GBM), Kazia també rebrà altres pagaments de fites. Simcere també pagarà a Kazia més del deu per cent de les regalías per vendes comercials.

Simcere Pharmaceutical és una de les companyies farmacèutiques líders a la Xina, amb més de 40 productes llistats i un ampli canal de desenvolupament. L’empresa va ser fundada el 1995 i cotitzada a la Borsa de Valors de Hong Kong (Borsa de Valors de Hong Kong: 2096). Les principals àrees d’atenció estratègica de Simcere&són l’oncologia, les malalties del sistema nerviós central i les malalties autoimmunes.

L'estructura química de paxalisib-GDC-0084 (font de la imatge: selleckchem.com)

El doctor James Garner, CEO de Kazia, va dir: “La Xina és un dels mercats farmacèutics més grans del món i té requisits especials i oportunitats per a productes oncològics innovadors. Ens complau cooperar amb Simcere per garantir que el paxalisib es troba en aquest mercat clau. Aconseguir èxit comercial. El rècord d’èxit de Simcere&no té parangó. Han aportat capacitats de primera classe a paxalisib en desenvolupament clínic, assumptes reguladors i comercialització. Tenim moltes ganes de treballar estretament amb nous socis per ajudar els pacients xinesos el més aviat possible a proporcionar paxalisib."

El doctor Renhong Tang, vicepresident sènior de Simcere Pharmaceuticals, va dir: GG; Estem molt entusiasmats amb el potencial del paxalisib per jugar un paper en aquesta malaltia extremadament difícil. A la Xina, hi ha una gran demanda de noves teràpies contra el càncer de cervell i som iguals que Kazia. Compromès a proposar noves opcions de tractament per als pacients."

Al novembre de 2020, Kazia va anunciar les dades provisionals positives de l’estudi de fase II (NCT03522298) en curs que avalua el paxalisib en el tractament del glioblastoma (GBM). L’estudi es realitza en pacients GBM recentment diagnosticats amb estatus de promotor MGMT no metilat i s’està avaluant la seguretat del paxalisib com a teràpia adjuvant després de pacients sotmesos a la màxima resecció quirúrgicatemozolomida(TMZ) combinat amb radioteràpia i quimioteràpia simultània Resistència, tolerabilitat, dosi de fase II recomanada (RP2D), farmacocinètica (PK) i activitat clínica. TMZ és actualment la teràpia assistencial estàndard per al tractament de la GBM.

Els resultats a 31 d’agost de 2020 mostren: (1) La supervivència global mitjana (SO) del tractament adjuvant amb paxalisib és de 17,5 mesos, la qual cosa és clínicament significativa en comparació amb els 12,7 mesos relacionats amb l’atenció estàndard existent. (2) La supervivència mitjana sense progressió (PFS) del paxalisib adjuvant és de 8,4 mesos, el que representa un resultat favorable en comparació amb la TMZ assistencial estàndard existent de 5,3 mesos. (3) Un pacient que va rebre tractament va romandre lliure de malaltia 27 mesos després del diagnòstic.

S'espera que les dades finals de l'estudi es publiquin durant la primera meitat de l'any fiscal 2021. Per a qualsevol nou medicament contra el càncer, el" és la capacitat de perllongar la vida; aquest és un objectiu particularment difícil en malalties com el glioblastoma (GBM). Aquestes noves dades proporcionen la primera evidència clínica que el paxalisib té el potencial per assolir aquest objectiu en una població de pacients molt desafiant.

Durant més de dues dècades, els pacients amb glioblastoma recentment diagnosticat no han rebut cap tractament farmacològic nou. Paxalisib s'està convertint ràpidament en un dels medicaments candidats més prometedors del gasoducte mundial per a aquesta malaltia extremadament difícil.