El Mobocertinib, un inhibidor de petites molècules de tirosina-quinasa, de Takeda, va rebre un nou avenç en la qualificació de fàrmacs per part de la FDA dels Estats Units.

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) va anunciar recentment que la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units ha atorgat Mobocertinib (TAK-788) Breakthrough Drug Qualification (BTD) per al tractament a pacients amb càncer de pulmó no metàl·lic de cèl·lules petites (NSCLC) que han progressat durant o després de rebre una quimioteràpia que conté platí i portar un exfector receptor del factor de creixement epidèrmic (EGFR) 20 mutació d'inserció. Actualment, no hi ha cap pla de tractament aprovat per a aquest tipus particular de NSCLC. Mobocertinib és un inhibidor de molècula petita tirosina quinasa (TKI) dissenyat per apuntar selectivament a EGFR i EGFR humans 2 (HER 2) exon 20 mutacions d'inserció.

El Breakthrough Drug Qualification (BTD) és un nou canal de revisió dels medicaments creat per la FDA a 2012 per accelerar el desenvolupament i la revisió de tractaments per a malalties greus o que poden suposar la vida, i hi ha proves clíniques previ que el fàrmac és comparable als fàrmacs terapèutics existents Nous medicaments que poden millorar substancialment la seva condició. L’obtenció de fàrmacs BTD pot obtenir una orientació més estreta, inclosos els alts funcionaris de la FDA durant la investigació i desenvolupament. És apta per a la revisió continuada i la revisió de prioritats en la revisió del mercat de nous medicaments per assegurar-se que els pacients rebin noves opcions de tractament en el termini més curt.

La FDA va atorgar mobocertinib BTD basat en la taxa de resposta general (ORR) i el benefici de supervivència a llarg termini dels pacients que van respondre a la teràpia amb mobocertinib en un estudi de fase I / II. L’estudi està avaluant l’eficàcia i la seguretat de mobocertinib (160 mg, un cop al dia per via oral) en el tractament de pacients amb NSCLC local avançat o metastàtic que presenten mutacions d’inserció EGFR 20 i han rebut prèviament quimioteràpia sistèmica . Actualment no hi ha teràpies dirigides, i els beneficis que ofereixen els règims de tractament actuals són limitats.

Les dades d’aquest estudi marquen avenços potencialment importants en l’atenció a les necessitats d’aquests pacients. Les dades mostren que la supervivència mitjana sense progressió (PFS) del tractament amb mobocertinib va ​​ser de 7. 3 mesos i la taxa de resposta global (ORR) va ser 43% (n={{ 4}} / 28). A l'estudi, la seguretat de mobocertinib era controlable (n= 7 2). Els esdeveniments adversos més freqüents relacionats amb el tractament van ser diarrea (85%), nàusees (43%), erupció cutània (36%), vòmits (29%) i disminució de la gana ( 25%).

Fórmula estructural química Mobocertinib (Font: medchemexpress.cn)

Christopher Arendt, cap del camp de tractament oncològic de Takeda, va dir: 0010010 quot; Ens complau que la FDA hagi reconegut el potencial terapèutic del mobocertinib per a pacients amb NSCLC que portessin la inserció EGFR 20 . mutació. Aquests pacients necessiten urgentment opcions de tractament efectives. Ens comprometem a desenvolupar medicaments innovadors per al tractament de malalties refractàries. L’avanç de la qualificació de medicaments de Mobocertinib és un important pas endavant en els nostres esforços per canviar l’estàndard actual d’atenció a persones amb menyspreu. 0010010 quot;

El càncer de pulmó és la principal causa de mort per càncer a tot el món. El càncer de pulmó de cèl·lules no petites (NSCLC) és el tipus més freqüent de càncer de pulmó, que representa prop del 85% dels casos de càncer de pulmó. Examen EGFR 20 mutacions d'inserció només representen un 1-2% dels pacients amb NSCLC, i el pronòstic és pitjor que altres mutacions EGFR. Actualment, no hi ha cap tractament per a mutacions de l'exon 20 . Els beneficis d’aquests pacients són limitats.

Mobocertinib és un potent inhibidor de molècula petita tirosina quinasa (TKI) dissenyat específicament per orientar EGFR i HER 2 exon 20 mutacions d'inserció. A 2019, la FDA nord-americana va atorgar una qualificació de medicament orfe de moblecertinib (ODD) per al tractament de pacients amb càncer de pulmó amb HER 2 mutacions o mutacions EGFR (incloses les mutacions d'inserció exon 20 ).

El projecte de desenvolupament de mobocertinib es va iniciar a la població de NSCLC i s'espera que s'expandeixi a altres poblacions infravalorades d'altres tipus de tumors. Mobocertinib és un fàrmac d’investigació que no s’ha determinat l’eficàcia i la seguretat. (des de 0010010 nbsp;Bioon.com）