La UE aprova el programa conjunt Symkevi i Kalydeco per a nens de 6 a 11 anys.

Vertex Pharmaceuticals és líder mundial en el tractament de la fibrosi quística (FQ). Recentment s’ha anunciat que la companyia ha anunciat que la Comissió Europea (CE) ha aprovat l’ampliació de Symkevi (tezacaftor / ivacaftor) i Kalydeco(ivacaftor)etiquetes de teràpia combinada per al tractament de nens amb fibrosi quística (FQ) de 6 a 11 anys, concretament en el gen CFTR: (1) pacients amb 2 còpies de la mutació F508del; (2) 1 còpia de la mutació F508del i 1 còpia de les 14 mutacions que poden causar mutació residual de l'activitat CFTR (P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A → G, S945L, S977F, R1070W, D1152H , 2789+5G → A, 3272-26A → G, 3849+10kbC → T). A Europa, la teràpia combinada de Symkevi i Kalydeco s’ha aprovat prèviament per al tractament de pacients amb FQ ≥ 12 anys que porten les mateixes mutacions esmentades anteriorment.

Amb aquesta última aprovació, la teràpia combinada de Symkevi i Kalydeco proporcionarà una nova opció de tractament per a pacients amb FQ amb mutacions homozigotes en F508del. Per als pacients amb una còpia de la mutació F508del i una de les 14 mutacions funcionals residuals, la teràpia combinada proporcionarà l’únic medicament per tractar la causa interna dels pacients amb FQ en aquest grup d’edat (6-11 anys).

Als Estats Units, la combinació de tezacaftor / ivacaftor iivacaftor(comercialitzat amb la marca Symdeko) es va aprovar el febrer de 2018 per a pacients amb FQ ≥12 anys i es va aprovar el juny de 2019 per ampliar la població aplicable per a pacients infantils amb FQ de 6 a 11 anys.

Reshma Kewalramani, MD, presidenta i CEO de Vertex, va dir:" Mitjançant aquesta aprovació, els nens de 6-11 anys a Europa que portin la mutació més comuna F508del tindran un nou pla de tractament i portaran certes mutacions funcionals residuals. Per primera vegada, els nens tindran un pla de tractament per abordar la causa arrel de la seva FQ. L’aprovació d’avui ens acosta a l’objectiu final de proporcionar medicaments a tots els pacients amb FQ."

La teràpia combinada Symkevi i Kalydeco estarà disponible immediatament per a pacients elegibles a Alemanya i aviat estarà disponible per a pacients de països que hagin signat un acord innovador de reemborsament a llarg termini amb Vertex, inclosos el Regne Unit, Dinamarca i la República d’Irlanda. A la resta de països, Vertex treballarà estretament amb les agències reguladores europees per garantir que els pacients elegibles rebin tractament.

La CF és una malaltia genètica rara causada per mutacions del gen CFTR que causen defectes o deleccions de la funció de la proteïna CFTR. La malaltia afecta aproximadament 75.000 persones a Amèrica del Nord, Europa i Austràlia. Actualment, s’han descobert unes 2.000 mutacions del gen CFTR, de les quals la mutació F508del és la causa més freqüent de CF, que representa aproximadament el 45% del nombre total de pacients. La proteïna CFTR sol regular el transport d’ions a la membrana cel·lular i les mutacions gèniques poden causar la destrucció o la pèrdua de la funció del producte proteic. Quan s’interromp el transport d’ions a la membrana cel·lular, la viscositat del recobriment de moc de certs òrgans esdevindrà més gruixuda. Una de les principals característiques d’aquesta malaltia és l’acumulació de moc espès a les vies respiratòries, que pot causar dificultats respiratòries i infeccions repetides, que poden acabar provocant la mort. L’edat és d’uns 20 anys.

Algunes mutacions poden provocar que la proteïna CFTR no es processi o plegui normalment a la cèl·lula, i normalment no pot arribar a la superfície cel·lular. Els ingredients farmacèutics de Symdeko&# 39 són tezacaftor i ivacaftor, dels quals tezacaftor té com a objectiu resoldre els defectes del transport i processament de proteïna CFTR mutant perquè pugui arribar a la superfície cel·lular; ivacaftor pot augmentar el temps que el canal de proteïna CFTR roman obert a la membrana cel·lular i millorar encara més la seva funció.

A hores d’ara, Vertex ha llistat 4 medicaments contra la FQ: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor i ivacaftor), Trikafta / Kaftrio (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor i ivacaftor), els 3 primers medicaments que pot tractar uns 40.000 pacients a tot el món, representant aproximadament el 50% de tots Pacients amb FQ. La recentment aprovada triple teràpia Trikafta / Kaftrio pot ampliar la gamma de tractament al 90% dels pacients amb FQ a tot el món.

El juny d’aquest any, l’agència d’investigació del mercat farmacèutic EvaluatePhamra va publicar un informe que predia que Trikafta / Kaftrio es convertirà en un dels medicaments TOP10 més venuts del món de&el 2026, amb unes vendes de 8.739 milions de dòlars EUA i un compost increïble. taxa de creixement anual durant el 2019-2026. 54,3%.