La Triple Teràpia Trikafta Fase III va tenir èxit, amb unes vendes de 8.379 mil milions de dòlars americans el 2026!

Vertex Pharmaceuticals és líder mundial en el tractament de la fibrosi quística (CF). Recentment, la companyia va anunciar que un estudi global de la fase III (estudi 445-104) que avalua la triple teràpia Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor i ivacaftor) va assolir el seu objectiu principal i tots els seus objectius secundaris.

Es tracta d’un estudi de fase III aleatoritzat, de doble cec, paral·lel, per avaluar l’eficàcia i la seguretat de Trikafta en pacients amb CF a partir de 12 anys i més, concretament: la presència d’un gen regulador de la conductivitat transmembrana de la fibrosi quística (CFTR) mutació One F508del i una mutació tancada (F / G), o una mutació F508del i una mutació de funció residual (F / RF) en pacients amb CF.

En l'estudi, tots els pacients van entrar en el període de cap de setmana de 4 setmanes i van rebre tractament amb ivacaftor o tezacaftor / ivacaftor. Després del període d’inici, els pacients van ser assignats aleatòriament per rebre Trikafta o continuar rebent el seu anterior ivacaftor o tezacaftor / ivacaftor durant 8 setmanes de tractament. El valor base es mesura al final del període d’inici i abans de l’inici del període de tractament de 8 setmanes. A l'estudi, un total de 132 pacients van rebre tractament Trikafta i 126 pacients van rebre tractament amb ivacaftor o tezacaftor / ivacaftor en el grup control. L’objectiu primordial va ser: el canvi percentual en el volum expiratori forçat previst en un segon (ppFEV1) des de l’examen inicial fins a la 8a setmana de tractament.

Els resultats van mostrar que l'estudi va assolir el punt final principal: després de 8 setmanes de tractament, la millora absoluta mitjana de ppFEV1 en el grup Trikafta a partir de la línia de base es va millorar estadísticament significativament en 3,7 punts percentuals (p< 0,0001).="" a="" més,="" l’estudi="" també="" va="" assolir="" tots="" els="" objectius="" secundaris,="" incloent:="" d’acord="" amb="" l’ordre="" del="" nivell="" d’assaig="" estadístic,="" el="" canvi="" absolut="" absolut="" de="" clorur="" de="" suor="" en="" el="" grup="" trikafta="" des="" de="" l’examen="" de="" base="" fins="" a="" la="" setmana="" 8="" va="" ser="" de="" -22,3="" mmol="" l="">< 0,0001),="" el="" canvi="" mitjà="" de="" ppfev1="" entre="" grups="" va="" ser="" de="" 3,3="" punts="" percentuals="">< 0,0001),="" el="" canvi="" de="" contingut="" en="" clorur="" de="" suor="" entre="" el="" grup="" trikafta="" i="" el="" grup="" control="" que="" va="" rebre="" ivacaftor="" o="" tezacaftor="" ivacaftor="" va="" ser="" de="" -23,1="" mmol="" l=""><>

En general, les dades de seguretat són similars a les observades en l'estudi anterior de Trikafta' fase III, i el règim generalment és ben tolerat. La majoria dels esdeveniments adversos van ser lleus o moderats. A l’estudi, l’esdeveniment advers més freqüent que es va produir en ≥15% dels pacients va ser mal de cap. La incidència d’esdeveniments adversos greus va ser del 3,8% (n=5) en el grup Trikafta i del 8,7% en el grup control que va rebre ivacaftor o tezacftor / ivacaftor (n=11). A l'estudi, 2 pacients que prenien ivacaftor o tezacftor / ivacaftor i 1 pacient que prenia Trikafta van deixar el tractament a causa dels esdeveniments adversos.

Aquest estudi és un compromís de comercialització posterior als Estats Units i els resultats de l'estudi seran enviats a la Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units. Als Estats Units, Trikafta s’ha aprovat per a l’ús en pacients amb CF ≥12 anys d’edat que tinguin almenys una mutació F508del al gen CFTR, concretament: pacients amb una mutació F508del i una mutació mínima funcional, o dos pacients amb 50 mutacions F508del. .

El juny d’aquest any, el Comitè de Medicaments d’Ús Humà (CHMP) de l’Agència Europea de Medicaments (EMA) va publicar una revisió positiva suggerint l’aprovació de Trikafta. Actualment, la droga està en revisió per la Comissió Europea (CE). Si s’aprova, Trikafta serà la primera triple teràpia a Europa per a pacients amb CF ≥12 anys, amb una mutació F508del i una mutació funcional mínima (F / MF) o dues mutacions F508del. Els resultats de l'estudi 445-104 també seran enviats a l'EMA per donar suport a l'expansió de les indicacions potencials de l'etiqueta de la UE. Els resultats complets de l'estudi es donaran a conèixer en una futura conferència mèdica.

Carmen Bozic, directora mèdica de Vertex i vicepresidenta de Desenvolupament Mundial de Drogues i Afers Mèdics, va dir: Quota de GG; Els resultats d’aquest estudi mostren que en el tractament dels pacients amb F / G i F / RF, la teràpia teràpia es compara amb moduladors CFTR existents. Trikafta proporciona beneficis addicionals importants i afegeix evidències fortes per donar suport als beneficis clínics del fàrmac per a pacients amb CF amb almenys una mutació de F508del. Esperem enviar aquestes dades a EMA per donar suport al potencial de l'etiquetatge de la UE després de l'aprovació inicial Ampliar les indicacions."

La fibrosi quística (CF) és una malaltia genètica rara que redueix la vida i afecta aproximadament a 75.000 persones a tot el món. La CF és una malaltia progressiva i multi-sistema que afecta els pulmons, el fetge, el tracte gastrointestinal, els sinus, les glàndules sudorípares, el pàncrees i les vies reproductives. El CF és causat per algunes mutacions del gen CFTR que causen defectes o supressions de la funció de proteïna CFTR. Els fills han d’heretar dos gens CFTR defectuosos (un per cada progenitor) per desenvolupar CF.

Tot i que hi ha molts tipus diferents de mutacions CFTR que poden causar malalties, la majoria dels pacients amb CF tenen almenys una mutació F508del. Aquestes mutacions es poden determinar mitjançant proves genètiques o genotipats. La proteïna CFTR regula normalment el transport d’ions a la membrana cel·lular i les mutacions gèniques poden causar la destrucció o la pèrdua de la funció del producte proteic. Quan el transport d’ions a la membrana cel·lular s’interromp, la viscositat del recobriment de moc s’espessirà en certs òrgans. Una de les característiques principals de la malaltia és l’acumulació de moc gruixut a les vies respiratòries, cosa que comporta dificultats respiratòries, infeccions pulmonars recurrents cròniques i danys pulmonars progressius, que acaben provocant la mort. L'edat mitjana de mort dels pacients amb CF es troba en els primers 30 anys.

Actualment, Vertex ha llançat diversos medicaments CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor) i Symkevi / Symdeko (tezacaftor / ivacaftor) aquests tres fàrmacs poden tractar prop de 40.000 pacients a tot el món, representant aproximadament el 50% de tots els pacients amb CF . La nova triple teràpia Trikafta pot ampliar la gamma de tractament fins al 90% dels pacients amb CF a tot el món.

Al juny d’aquest any, l’agència d’investigació del mercat farmacèutic EvaluatePhamra va publicar un informe que preveia que Trikafta es convertirà en un dels principals productes comercials TOPG mundial' el 2026, amb vendes que assolirien els 8.739 mil milions de dòlars americans i una taxa de creixement anual composta. del 54,3% durant el període 2019-2026. .